Downloaded from YTS.BZ
Official YIFY movies site: YTS.BZ
Voin sanoa jotain, mitä en voi sanoa tarpeeksi usein.
Hyvää iltaa, Seattle.
Meillä on todella erityinen tapahtuma Seattlessa -
tärkeän asian puolesta. Rakennuksessa tuntuu jännitys -
ja kotikaupungin ylpeys, kun Eddie Vedder -
tulee pitämään ainutlaatuisen show'n Benaroya Hallissa.
Konsertin tuotto käytetään epidermolysis bullosan parannuskeinon löytämiseen.
Se on harvinainen geneettinen ihosairaus, joka vaikuttaa lähinnä lapsiin.
Tuomme potilaita, tutkijoita ja biotekniikan porukkaa puhumaan siitä,
miten voimme parantaa EB:n, mikä on tapahtumassa.
Maailmanlaajuinen yhteisö tieteilijöitä, tutkijoita ja potilaita -
on keskittynyt yhteen päämäärään, joka on EB:n parantaminen vuosikymmenessä.
Kun joku Eddie Vedderin kaltainen sanoo,
että hän järjestää suuria konsertteja asian puolesta,
se on tärkeää perheille ja harvinaisia sairauksia sairastaville.
Heitä ymmärretään.
Olemme tehneet kaikenlaista, muttemme ole parantaneet syöpää.
Emme voi korjata planeettaa. Tämä vaikuttaa asialta,
joka oikeasti onnistuu.
Kaikista asioista, joista välitämme, tämä on se.
Hei. -Hei.
Sairauden parantamisen kaltaiset asiat ovat idea,
jossa kestää kaksi tai kolme elinikää.
Ehkä lapsesi sukupolvi näkee lopun asialle, jonka olet aloittanut.
Mutta me olemme itsekkäitä. Haluamme nähdä sen itse.
Minusta se voi tapahtua.
Seattleen kokoontuminen merkitsee toivoa.
Siitä tulee unohtumaton ilta. Perheet, tutkijat ja fanit tietävät,
että jokainen nuotti tuo meidät lähemmäksi maailmaa ilman EB:tä.
LOPULLISEN JA PARANTAVAN LÄÄKETIETEEN STANFORD-KESKUS
Kiitos tästä. -Joo.
Arvostamme sitä. Mitä katsot?
Nämä alueet näyttävät siltä, että ne täyttäisivät potilaan haavat.
Tämä on käytännössä viikossa.
Epidermolysis bullosa eli EB on kauhea sairaus,
mutta se on helppo selittää. Se on yhden geenin mutaatio.
Se geeni koodaa proteiinia, joka yhdistää ihon yläosan sen alaosaan.
Sen nimi on tyypin VII kollageeni. se on kuin niitti.
Niittiä kutsutaan ankkuroivaksi säikeeksi. Se pitää ihomme ehjänä.
Ja jos joku ketjun lenkeistä on rikki, iho ei pysy kiinni.
Mikä tahansa DNA:n muutos, joka vaikuttaa lenkkiin,
heikentää liimaa, ja liima voi hajota.
Se vaihtelee huonosti pitävästä liimasta vahvasti pitävään tai se pidä lainkaan.
Epidermolyysi tarkoittaa irtoamista.
Bullosa on rakkula latinaksi.
Eli epidermolysis bullosa pohjimmiltaan tarkoittaa herkkää ja rakkuloivaa ihoa.
Sitä kutsutaan perhostaudiksi, ja lapsia, joilla on EB, kutsutaan perhoslapsiksi,
koska heidän ihonsa on hauras kuin perhosen siivet.
EB esiintyy syntymästä.
Usein vanhemmat eivät ole koskaan kuulleet siitä,
kunnes he saavat lapsen päivystyksessä ja he ymmärtävät, että jokin on erilaista.
Jokapäiväinen elämä EB:stä kärsivälle lapselle on julmaa ja traumaattista.
Heidän on kestettävä tuntien siteiden vaihtoa ja kylpyjä valkaisuaineessa.
Se auttaa siteiden irrottamisessa ja steriloinnissa.
Vanhempien pitää aiheuttaa lapsilleen kipua pitääkseen heidät terveinä.
Haavasiteet ja sideharso toimivat kuin kotelo.
Infektioiden estäminen, toivo, että iho arpeudu,
kutinan ja kivun minimointi.
Mikään ei hoida itse sairautta.
Potilas voidaan vain kääriä, kun yritämme suojella heitä kitkalta tai traumalta,
mutta se ei tee mitään sairaudelle.
Kyse ei ole vain näkyvistä haavoista. Kollageenia on kaikkialla kehossa.
Se saa silmät, kurkun ja sisäelimet toimimaan.
EB on paljon isompi asia kuin iho-ongelma.
Jopa ravinteet eivät imeydy oikein vastan ja suoliston limakalvolla.
Tieteilijöillä voi mennä elinikiä tai sukupolvia sairauden -
monimutkaisen genomiikan purkamiseen.
EB:n kanssa toivoa tuo se, että olemme kohdistaneet geenimutaation -
yhteen geeniin, joka aiheuttaa EB:tä.
Kohtaamme itse ongelman, geneettisen syyn. Se on jännittävää ja tärkeää.
Tämä on tilanne, jossa tiede on suhteellisen suoraviivaista.
Se on jännittävää.
Jos tiedämme geenin, tiedämme ongelma-alueet.
Tieteilijät ovat innoissaan siitä.
Lyhennämme aikataulua, joten se on nopeampi.
Voimme luoda hoitoa ja toivottavasti parannuskeinon nopeammin.
EB:tä on usein kutsuttu pahimmaksi sairaudeksi, josta et ole kuullut.
Nyt tykkäämme ajatella, että se on pahin sairaus, jolle löydämme parannuksen.
Yhteisön energia on käsinkosketeltavaa.
Ja koska meillä on edistystä -
ja kiintopiste, ei voi muuta kuin olla liikuttunut ja inspiroitunut.
Ajattelimme, että voisimme olla osana tätä vuoden tai kaksi, ehkä kolme.
Keräisimme varoja ja toisimme mukaan ihmisiä, jotka välittävät.
Sitten siirtyisimme seuraavaan ja…
Mutta se on pitänyt meidät keskellä,
koska tämä on niin tärkeää.
Tavoite on hoidot. Lopullinen tavoite on parannus.
Ja me kaikki nostatamme toisiamme.
Siihen osallistuminen viimeisen 10 vuoden aikana on tuonut toivoa.
Ja se ei ole turhaa toivoa.
Mihin aikaan tullaan luoksesi lastaamaan tavarat?
Milloin meidän pitää olla konsertissa? Klo 5, eikö?
Lastataanko viideltä aamulla Benaroyassa?
Meidän pitää lastata, tehdä soundcheck, ohjeistaa puhujia ja testata dioja.
Meidän pitää valmistautua perheiden saapumiseen.
Hollersit tulevat Coloradosta, ja Deanna saapuu Torontosta pian sen jälkeen.
Eli tulee perheineen seuraavana aamuna.
Pyydän jousikvartettia tulemaan lavalle.
Hyvät naiset ja herrat, viulisti neiti Brianna Atwell.
Viulua soittaa myös Sada Doup.
Selloa soittaa ystäväni Chris Worswick.
Ja ystävä, jota kunnioitan syvästi, April Cameron, soittaa alttoviulua.
Emme ole ikinä soittaneet tätä.
Emme harjoitelleet tai mitään.
AIHEUTA AALTO PARANNA EB
Miten pakkaaminen sujuu?
Meidän pitää lähteä parin tunnin päästä. Voitteko pakata? Pyydän.
Missä listasi on?
Kaksi kynää, pyyhekumi, teroitin ja värityspakkaus,
jotta voin värittää koneessa.
Elin laukkujen pakkaaminen vaatii työtä. Tarvitsemme paljon tarvikkeita.
Lentäminen jännittää minua turvatarkastuksen takia.
He kysyvät "Mitä tämä on? Miksi sinulla on neuloja ja sakset laukussa?"
Siteet, joita käytämme kylvyssä, ja vaihtositeet.
Gastronomialetkun tarvikkeet. Korvike, paljon sideharsoa ja neuloja.
Hammasharja. -Joo.
Joo, älkää unohtako hammasharjojanne. -Hyvä on, suuhygienia.
Tämä on käsimatkatavaraa siltä varalta, että Eliin sattuu koneessa tai kentällä.
Hän vuotaa verta koko ajan kaikkialla, joten on hyvä olla jotain.
Olemme Seattlessa ja matkustimme Coloradosta.
Kentälle oli 20 minuutin ajomatka, ja lento Seattleen oli kaksi tuntia.
Jep.
Olen täällä äitini, isäni ja pikkusiskoni Celinen kanssa.
Äitini on raskaana, joten saamme pikkuveljen.
Olen innoissani siitä, että olemme täällä ja kaikki tavaramme pääsivät perille.
Tästä tulee hauska kokemus.
Tapaamme kaikki mahtavat ihmiset tapahtumassa.
Odotan EB-potilaiden, lääkäreiden ja tutkijoiden tapaamista.
KANADA
Tehdään tämä.
Oletko kunnossa? -Joo.
Puhun tapahtumassa viikonloppuna.
Menemme Seattleen sen takia. Olen innoissani.
Tarvitsetko tyynyjä, Deanna? -Voin istua.
Ei hätää. Laitan ne jalkojeni alle.
Tämä on hyvä, kiitos. Kaikki hyvin.
Hyvä.
On todella helppoa sairastua tai saada tartunta koneessa,
koska sama ilma kiertää.
Olen aina varovainen sen kanssa. Mutta olen innoissani.
Haluan puhua konferenssissa, puhua lääkäreille ja tavata kaikki.
Reppu.
Unohdamme sen aina, koska en ole tottunut pitämään tätä jatkuvasti.
Joskus minut nostetaan tuolilta, unohdamme ja huudamme: "Ei!"
Ja olen jumissa. -Miksi se on…
En tiedä, isä. Tämä on kuuma. Heitä se päälle.
Onko hyvä? -Kaikki hyvin.
Varo päätäni.
Varon päätäsi. -Ja omaasi.
Älä näytä peppuani kameralle.
Synnyin Taiwanissa.
Sitten perheeni muutti Yhdysvaltoihin paremman elämän toivossa.
Muistan lukeneeni National Geographicia lapsena.
Opin HIV:stä, AIDS:ista ja sirppisolusairaudesta.
Muut lapset pitivät Britney Spearsista ja Christina Aguilerasta.
Minä kiinnostuin geneettisistä sairauksista ja lääketieteestä.
Olin täysi nörtti, joten en ole käynyt paljon rock-konserteissa.
Puheeni on valmis. Minulla on diani.
Tärkeimmät matkatavarani ovat puhelimeni, läppärini ja laturini.
Minusta tuntuu, että asullani ei ole väliä.
Olen tieteilijä, eikä kukaan kiinnitä siihen huomiota.
Rakastan bileitä ja juhlia lapsia, perheitä ja kaikkea, mitä he ovat tehneet.
Teemme paljon kliinisiä kokeita tai hoidamme EB-potilaita,
kun jokin menee pieleen. On mukavaa vain hengailla heidän kanssaan.
Meillä on kolme biologista lasta ja 17-vuotias poika Charlie.
Ja Meili täytti juuri 12 vuotta.
RESESSIIVINEN DYSTROFINEN EB
Kukaan ei voi ymmärtää,
miltä tuntuu olla EB:tä sairastavan lapsen äiti.
Se on kuin katsoisit taaperon opettelevan kävelyä -
ja pelkäät hänen lyövän kasvonsa sohvapöytään.
Siltä tuntuu katsoa lasta EB:llä missä vain iässä.
Meillä EB-perheillä on ryhmämme Facebookissa ja tuemme toisiamme,
mutta kasvotusten tapaaminen on minulle tärkeää.
Yhteisöllisyys lohduttaa.
Tiedän, että tuntuu hyvältä, koska minulla on kylmä.
Potilaspaneelissa on Deanna ja Hodges.
Mitä mieltä Deanna on puhumisesta?
Hän on valmis. Meidän pitää antaa hänen olla, ja hän hoitaa sen.
Toivon, että kaikki menee hyvin ja kaikki saapuvat turvallisesti.
Olen innoissani siitä, että tämä tapahtuu.
Kauanko olemme puhuneet tästä? Teimme sen. Toteutamme sen.
Kiintoisa juttu. On tieteellinen teoria nimeltä perhosefekti.
Se tarkoittaa sitä, että pieni liikkeen aloite voi aiheuttaa -
hyökyaallon myöhemmin.
Mielestäni EB-yhteisön ja EBRP:n
eteneminen ja transformaatio liittyy pitkälti perhosefektiin.
Ennen organisaation alkua -
ei ollut hoitoja, tiedettä ja vaihtoehtoja. Toivoa oli vähän.
Vain kymmenessä vuodessa etenimme nollasta neljäänkymmeneen kliiniseen kokeeseen.
Olemme keränneet 60 miljoonaa dollaria. Olemme rahoittaneet 140 hanketta.
Ja nyt ensimmäistä kertaa meillä on FDA:n hyväksymä hoito.
Miksi se on merkittävää?
400 miljoonalla ihmisellä on harvinainen sairaus. Yksi kymmenestä.
Harvinaista sairautta sairastavilla 95 prosentilla ei ole hyväksyttyä hoitoa.
Omistautumisen ja kovan työn takia tämä organisaatio on osana viittä prosenttia,
mutta olemme vasta alussa.
Asioiden tekeminen vanhalla tavalla ei riitä.
Harvinaiset sairaudet vaativat rohkeita tekoja, jotta tilanne muuttuu.
Minusta teemme niin.
Löydämme uusia tapoja saada tuloksia ja olemme rikkoneet rajoja.
Niin saadaan aitoa edistystä, joka voi muuttaa elämiä.
Toivomme, että malli ja tapa, jolla lähestymme EB:n käsittelyä,
voi auttaa parantamaan muita sairauksia,
kuten Huntingtonin taudin, kystisen fibroosin ja Tay-Sachin taudin.
Kun olemme parantaneet EB:n,
jonka toivon tapahtuvan, voimme siirtyä seuraavaan.
Yhteisön voiman keskittäminen samaan unelmaan on vahvaa ja liikuttavaa.
Olemme hyvin motivoituneita. Luulen, että teemme siitä lopun.
Ainakin niin toivon.
Kun kuulin EB:stä ja tapasin ystäväni sairaan lapsen ensimmäistä kertaa,
Ajattelin, että tämä on hulluin, intensiivisin ja rajuin näkemäni juttu.
Mietin, mitä voimme tehdä. Ajattelimme, että voimme ehkä puhua tästä,
aloittaa pienestä ja katsoa, mitä tapahtuu.
Tapaan ihmisiä kaduilla tai menen konsertteihin, kun he soittavat,
ja siellä on aina ihana Pearl Jam -fani, joka tulee sanomaan:
"Eikä, teette mahtavaa työtä…” Alan itkeä. "… EB-lasten puolesta."
Mitä lähemmäs yhteisöä menee ja mitä enemmän sitä ymmärtää,
ei voi välttää käsitystä sitä, kuinka vaikeita haasteet ovat perheille.
Olemme jo poistaneet esteitä,
jotka ovat esimerkki siitä, miksi voi uskoa ja toivoa.
Mutta vaikein osa on kärsivällisyys.
Varojen kerääminen ja tietoisuuden lisääminen -
voi ehkä ruokkia tieteellistä prosessia,
parannuskeinon löytämistä ja sen soveltamista.
Tuntuu siltä, että se on vain ajan kysymys.
KANADA
Tehdään… Ei, se ei ole hyvin.
Miten haluat sen? -Hieman pidemmälle.
Noin. -Nyt on hyvä.
Perheeni ja minä, erityisesti minä ja äitini, olemme läheisiä.
Se on tehnyt minut iloiseksi.
Onneksi minulla on läheisiä, jotka välittävät minusta -
ja ovat valmiita muuttamaan elämäänsä auttaakseen minua elämään omaani.
En käytä meikkiä peittääkseni EB:n,
mutta käytän sitä saadakseni itsevarmuutta -
ja tavallaan haarniskan, jota tarvitsen puolustaakseni itseäni.
Synnyin vuonna 1992.
Lapsena en voinut ryömiä, koska polveni ja käteni hajosivat,
joten opin kävelemään aika nopeasti.
Pärjäsin melko hyvin koulussa. Teini-ikäisenä se oli vaikeaa.
Yritin suojella itseäni.
Itsevarmuuteni taisi vaikuttaa suuresti.
Olen aina pitänyt taiteesta.
Muistan piirtäneeni lapsena,
koska en voinut rakentaa Legoilla.
En voinut irrottaa niitä toisistaan ja pinota niitä.
Vanhempani antoivat minulle liituja ja paperia.
Huomasin, että voin käyttää siihen tuntikausia.
Sekoitan realismia ja surrealismia teoksissani.
Hulluja ja typeriä juttuja ja asioita, jotka saavat miettimään kahdesti sitä,
mitä katsoo.
EB on vienyt paljon asioita. Kävelykykyni ja käteni.
Kokeilin eri proteeseja,
mutta koska ihoni on hauras, ne eivät sopineet minulle.
Silloin piti miettiä: "Tuhoanko ihoani jatkuvasti -
vai opinko vain elämään ilman sitä?"
Lähestyn elämää niin, että joka hetkestä pitää nauttia täysin -
eikä pidä miettiä asioita, joita ei voi muuttaa.
Olisi kiva, jos Charlie olisi täällä. -Joo.
Mitä hän tekisi? -Jahtaisi minua ja ampuisi minua.
Ampuisi sinua. Se on totta.
Otimme ennen sijaishoitoon lapsia, jotka tarvitsivat lääkinnällistä hoitoa.
Mieheni oli kokopäivätöissä, ja minä olin kotiäiti.
Minulle soitettiin siitä,
että Wisconsinin Milwaukeessa oli hylätty vauva sairaalassa.
Hän syntyi sairaana ja hän oli niin hauras,
että häntä piti pidellä tyynyllä.
He halusivat tietää, voisinko tulla sinne,
oppia hänestä ja viedä hänet kotiin, koska muuten hän kuolisi.
Pärjäät hyvin, kamu. -Otan palasia pois.
Minulle annettiin pullo morfiinia ja sanottiin: "Pidä hänet tyytyväisenä."
Hän ei kuollut.
Hänen tilansa ei pahentunut, vaan hän menestyi.
Emme tosiaankaan antaneet hänen päätyä taas sijaishoitojärjestelmään.
Tietenkin rakastimme jo häntä. Niinpä adoptoimme hänet.
Hei, Char. -Hei.
Mitä teit minulle tänään? -Katso.
Charlie kamppaili paljon.
Hänellä oli kipuja syntymästään asti. Kamalia kipuja.
Hänen ihonsa irtosi kuin kypsän persikan kuori.
Hän olisi tuskin kestänyt kaiken, jos hän ei olisi ollut niin vahva.
Hyvä, Charlie.
Tämä on hauskaa.
Haluan mennä uudestaan.
Meili oli orpokodissa Pekingissä Kiinassa.
He lähettivät kuvia. Hänestä oli yksi kuva,
jossa hänet oli kääritty siteisiin.
Mieheni Kevin ja minä katsoimme sitä ja sanoimme:
"Emme voi kieltäytyä."
En voi kuvitella… EB on tarpeeksi vaikeaa. Mutta jos on lapsi yksinään orpokodissa -
resessiivisellä dystrofisella EB:llä.
Minä… En voinut antaa sen olla.
Adoptoimme Meilin. Hän oli kuusivuotias.
Hei, äiti.
Hän pelkää.
Ei hätää, kulta.
Meiliä lohdutti kovasti se, että hän voi pitää siteitä siitä lähtien.
Se auttoi kivun kanssa.
Rowan on ainutlaatuinen persoona.
Äiti, voin kantaa tämän.
Hän on maailman hauskin ja nokkelin tyyppi.
Vaikka hän on kokenut niin kovia,
hän pystyy siihen ja hän on silti hyvin iloinen.
Unohdin pukea shortsit.
Rowanin syntymä oli elämäni paras päivä.
Hänellä oli pieniä jälkiä kehollaan, kuten punotusta kynsien alla -
ja rakkuloita melkein silmien pinnalla, mutta ne olivat hyvin pieniä.
Minulle sanottiin, että se oli tavallista vastasyntyneille.
Kun hänelle alkoi tulla haavoja,
siitä tuli nopeasti painajaista ja elämäni pahin päivä.
Silloin lääkäri tuli ja sanoi, että hänellä on vakava tulehdus…
tai hänellä on epidermolysis bullosa.
Hän sanoi sen hyvin hiljaa.
Hän sanoi: "Ja se on elinikäistä."
LEIKATUT SITEET
SIDEHARSO
LÄÄKKEIDEN NIMI ANNOSTUS, OHJEET
MERKKAA JA ALLEKIRJOITA, JOS ANNAT ANNOSTUKSEN AIKA
Antaisin mitä vain, jotta Rowan olisi terve. Mitä vain.
Tämä sairaus on hyvin julma. Se ei välitä, kuinka suloinen lapsi on kyseessä.
Se ei välitä, vaikka potilas olisi vain vauva tai kolmevuotias.
Se vain repii lapsen ja perheen osiin ja…
Niin… Antaisin mitä vain, jotta hänellä ei olisi EB:tä.
No niin. Isi tuli kylvettämään.
Isi on täällä. -Se on kiva.
Vanhemmat saavat lohtua siitä, että on ihmisiä,
jotka yrittävät parhaansa löytääkseen parannuskeinon.
Olen toiveikas geenimuokkaamisesta.
Ei! -Ei hätää. Hoidamme kaiken.
Hoidamme kaiken, vai mitä? -Iso pipi.
Hoidamme kaiken. Sitten kaikki on paremmin.
Katso. Varovasti, Rowan.
Mitä sanoimme eilen siitä, että olet kuin merenneito, Rowie?
Minulla on EB, joten se tekee minusta tavallaan erityisen.
Joten…
Se tekee sinusta erityisen. Ja mer…
Ja merenneidot ovat erityisiä, koska he ovat puoliksi kaloja.
He ovat vähän erilaisia kuin kaikki muut.
Ehkä heidän pitää tehdä asioita eri tavalla kuin muiden.
Voinko ottaa siteet pois?
Tapaan nuorukaisia, jotka kamppailevat sen kanssa.
Se on äärimmäisin versio siitä, että näkee jotain herkempää kuin mitään,
mitä on nähnyt ikinä.
Samalla he ovat osoittaneet sinnikkyyttä -
ja rohkeutta enemmän kuin mikään, mitä on nähnyt ikinä.
He ponnistelevat jo kovasti vain selviytyäkseen.
Heidät voitaisiin palkita ponnisteluistaan parannuksella.
He ansaitsevat oikeutensa olla maailmassa, se on varmaa.
Emme ymmärtäneet sitä ennen kuin toimme hänet kotiin.
Katson selkääsi.
Käänny ympäri.
Aloimme ymmärtää, mitä EB on, miten vakavaa se on -
ja kuinka aikaavievää hänen ihonsa hoitaminen on.
Se käänsi maailmamme ylösalaisin.
Pahin kylpy ja siteet ikinä oli kolme kuukautta kiinan matkan jälkeen.
Eli oli aika uusi meille ja EB oli uutta meille.
Lopetin laskemisen 30 puhkaistun rakkulaan jälkeen.
Hän huusi kivusta ja oli jo myöhä.
Kaikki muut lapseni olivat menneet nukkumaan.
Tunsin suurta syyllisyyttä, koska en lukenut iltasatua -
enkä peitellyt ketään sänkyyn.
Lopetin ja juoksin heidän huoneisiinsa, annoin heille halit, palasin…
ja tein työn loppuun.
Kivi, paperi, sakset, nyt. -Kivi, paperi, sakset, nyt.
No nyt on parempi. -Sanot aina niin.
No niin. -Se on tahmeaa.
Apu on myöhässä monille ystävillemme, joilla on EB.
Toivon, että Elin elinaikana on jotain, mikä voi auttaa häntä.
Ottakaa t-paidat. Olemme vähän myöhässä, joten pukekaa nopeasti.
Aika on tärkeää,
koska EB:tä sairastavilla lapsilla ei ole paljon aikaa.
Parannus pidentäisi useamman lapsen elinikää.
Muista piirustus, jonka piirsit Edille. -Joo.
Hän on määrätietoinen.
Mikä huone se on, Rowie?
Se on tässä
Tiedät.
Soitatko ovikelloa?
Onnistuiko?
Nyt toimi varmasti. -Toimi varmasti.
Hei. -Tulkaa sisään.
Tulimme meikattavaksi.
Lisäämme vähän kimalletta silmiisi. Kuulostaako hyvältä?
Joo. -Selvä.
Laitatko hiukset taakse? Hetkinen. -Joo.
Hiuksesi ovat söpöt. -Kiitos.
Ne ovat tosi pitkät. Leikkasin omani, koska ne häiritsivät minua.
Kutitan sinua nyt.
Tuntuuko hauskalta? -Joo.
Kuin pikku ötökkä. -Joo.
Taas.
Noin. Kurkkaa.
Hän pukee silmälasit. -Mitä mieltä olet?
Tykkään. -Haluatko katsoa silmälaseilla?
Joo. -Katsotaan. Pue ne.
Tehdään sama toisella puolella. -Okei.
Teimme sen.
Joo. -Joo.
Hyvin meni, typy.
Noin. Nähdäänkö konsertissa? -Joo.
Pidä hauskaa. -Joo.
Samoin. -Heippa, söpöläinen.
Heippa.
Tarvitsen vain kenkäsi. Onko muuta?
Kenkäni ja hattuni. Liimasimme jo korvakoruni.
En voi lävistää korviani.
Ripsiliimaa.
Katsotaan, miten tämä sujuu.
Onko se suorassa? -Voitko nipistää tätä?
Se on hyvä.
Tein tämän maalauksen. Se on triptyykki.
Tein sen Eddielle ja Jillille kiitokseksi siitä,
mitä he ovat tehneet EB:lle -
ja maailmanlaajuisesta tietoisuudesta, jonka he ovat luoneet,
koska he todella aloittivat aallon.
Haluaisin antaa sen hänelle konsertissa. Se olisi siistiä.
Pieni kiitos. He ovat tehneet niin paljon hyväksemme.
Joten miksi emme antaisi jotain takaisin yhteisöltä?
Oletteko valmiita? Mennään.
Olemme lähellä. Olen todella innoissani.
Työskentely EB:n ja EB Research Partnershipin parissa -
ei tainnut olla valinta. Se valitsi meidät.
Tämä yhteisö vetää heti puoleensa -
päivittäisellä voimalla ja omistautumisella ylittää esteitä,
joita emme voi edes kuvitella.
Piirsin Space Needlen lahjaksi Eddie Vedderille,
koska hän asuu täällä Seattlessa.
Kun näkee lasten kokeman intensiivisen kivun…
Lily, kuvaan!
…ja miettii, miten vanhemmat kärsivät,
mieleen tulee aikataulu.
Ja on vaikea olla omistamatta -
suurta osaa elämästään auttaakseen miten vain voi.
VENTURE INTO CURES -TAPAHTUMA
VENTURE INTO CURES - LOKAKUU 2023 EB RESEARCH PARTNERSHIPIN TUEKSI
Vauhti, innostus, toivo, optimismi ja ilo siitä,
että kaikki ovat samassa huoneessa ja potilas voi istua ja puhua lääkärille,
joka työstää parannusta.
Sama lääkäri voi puhua biotekniikan yritykselle, joka haluaa viedä tieteen -
laboratoriosta kliinisiin kokeisiin.
Kaikki yhdessä tilassa ja yhdessä huoneessa -
on siistein ja iloisin asia, jonka voimme kuvitella.
Minä ja Hodges puhumme paneelissa yhdessä.
Hän on virallinen sihteerini, joten hän…
Hän järjestää kaiken puolestani, koska olen huolimaton.
Pidän hänet raiteilla. -Niin pitää. Tarvitsen sitä.
Olemme pieni yhteisö, joten kaikki, jotka tekevät mitään -
Deannan ja minun tasolla, tuntevat toisensa.
On hyvä hengailla ja juhlia. -Joo.
Miten voit? -Hyvin. Entä sinä?
Kiva nähdä. -Samoin.
Miten olisi hali? Saanko halin?
Miten menee?
Kun kaikki samalla sairaudella kohtaavat, jotain taianomaista tapahtuu.
Olemme kaikki samanlaisia. Elämme samalla tavalla.
Haluamme vain, että joku ymmärtää, mitä koemme päivittäin.
Hei.
Voin hyvin.
Kiva olla täällä. -Kiva, että tulit. Tämä…
Jill tekee kaikkensa parantaakseen EB:n.
Hän on antanut minulle toivoa "olemme lähellä" -asenteellaan.
Tätä ennen kuulimme vain: "Tämä on kamalaa. Aivan kamalaa."
He muuttivat sen. He muuttivat epätoivon toivoksi.
Olen helpottunut, että se on vihdoin täällä.
Se oli pieni idea, jota mietiskelimme puoli vuotta sitten.
Se tapahtuu vihdoin. Se on merkittävää,
ihmiset ovat liikuttuneita ja perheet ovat ylpeitä. Siitä välitinkin eniten.
Kiitos.
Tervetuloa ensimmäiseen Venture into Cures -tapahtumaan.
Kiitos, että tulitte.
Oli mahtavaa nähdä Deannan ja Hodgesin yhdessä potilaspaneelissa -
puhumassa arjestaan.
Suurin vaikeus itsenäisyydessä on muistaa,
että muilta voi pyytää apua.
Voi sanoa vaikka: "Anteeksi, voitko pitää ovea?"
Maailma ei ole kovin esteetön, kun sitä katsoo oikeasta näkökulmasta.
Monet eivät tiedä, mitä se tarkoittaa.
Totta puhuen joskus pitää olla ämmä tai ei etene lainkaan.
On paljon asioita…
Anteeksi.
…joita muut eivät ymmärrä.
Olen kiitollinen kaikille EBRP:ssä heidän panostuksestaan.
Siksi olen täällä.
On mahtavaa olla yhdessä potilaiden, ystävien ja kannattajien kanssa,
jotka ovat rahoittaneet tutkimusta niin monta vuotta.
Tulimme parannuksen takia ja auttaaksemme EB-potilaitamme nyt ja tulevaisuudessa.
Jutellessa perheille ja potilaille huomaa, että toivoa on enemmän kuin koskaan.
Tässä huoneessa on potilaita, jotka saavat ensimmäisen FDA:n hyväksymän hoidon.
Se parantaa heidän haavansa. Se vaikuttaa.
Vielä hiljattain käytimme vain siteitä.
Meillä ei ollut muuta. Peitimme haavat. Emme voineet muuta.
Nyt potilaille, joilla on resessiivinen dystrofinen EB ja dystrofinen EB,
on uusi hoito, jota käytämme joka viikko.
Se hoitaa itse geneettistä ongelmaa ihossa.
Se antaa meille mahdollisuuden päästä sairauden edelle.
Se korjaa ihon geenejä,
mikä auttaa ihoa olemaan kestävämpi kuin ennen,
jotta haavautuminen loppuisi.
Nyt kun meillä on nämä hoidot, joka hoitavat kroonisia haavoja,
uskon ja toivon, että näemme eroja pitkän aikavälin ennusteessa potilaille,
joilla on RDEB niin kuin Rowanilla on.
Haavat, jotka eivät ikinä parane,
ovat suuri altistaja aggressiiviselle syövälle, jota he joskus sairastavat.
Monet eivät selviä.
Laitan tämän tähän. Vain… -Mitä tässä lukee?
On vaikea ajatella muita perheitä,
joilla ei ole tätä hoitoa vielä heidän EB-tyypilleen,
koska he odottavat yhä.
COLORADOON LASTENSAIRAALA ANSCHUTZIN KAMPUS
Haluatko lisää tammenterhoja? Voit mennä hakemaan.
Sain sen. -Se on hieno. Viedään se sisään.
Katsotaan.
Työni lastenlääkärinä ja EB-lääkärinä on varmistaa,
että lapset voivat saada lapsuuden ja elää elämää.
Pidämme itsestäänselvyytenä asioita,
joita minun pitää turvata lapselle ja perheelle.
Hei. -Hei.
Hei, Rowan, mitä kuuluu?
EB alkaa elämän alussa -
ja se yleensä vain pahenee.
Se tunkeutuu lapsen elämään yhä enemmän ajan myötä.
Työni ja mahtavan tiimini työ -
on keksiä keinoja auttaa lasta olemaan lapsi.
Valmista. Tämäkin korva näyttää hyvältä ja terveeltä.
Tunnemme EB:n aiheuttaman genetiikan,
joten meillä on hoidon kohteet ja tapoja ajatella EB:n parantamista.
Sinun vuorosi.
Varovasti, Rowie.
Mikä on diagnoosi, tohtori?
Se on pähkinäinen.
Tässä on immunofluorenssilla näkyvä ksenograftimallimme.
Etsimme ihmisen ihon jälkiä hiiren selästä. Tässä näkyy -
molemmat väriaineet ja ihmisen lorikriini ja vimentiini,
jotka vahvistavat onnistuneen ihmisen ihon muodostumisen.
EB tarjoaa tärkeän mallin, jolla voi testata uusia hoitoja.
Kymmenen vuotta sitten EB:n hoito oli pääosin vain oireiden hoitoa.
Kuka olisi uskonut kymmenen vuotta sitten, että voimme nyt helposti manipuloida -
immuniteetilta piileksiviä soluja, saavuttaa hyvin tarkkaa geenimuokkausta,
ja mahdollisesti tarjota parantavaa hoitoa -
tällä hetkellä parantumattomiin sairauksiin, kuten EB:hen.
Edistyimme paljon.
Ja hiljattain hyväksytty viruspohjainen geenihoito näille potilaille -
ei ole pysyvä parannuskeino, mutta se on todella tehokasta hoitoa.
Se antaa näille potilaille väliaikaisen ratkaisun,
kun kehitämme pysyvämpää hoitoa.
Se on askel eteenpäin kohti pysyvää hoitoa EB-potilaille.
Niin. Kun side ei tue sitä, se on aika…
Ihosi näyttää oikein terveeltä gastronomialetkun alueella.
Vuosikymmen sitten oli vaikea kuvitella, miltä parannus näyttäisi,
mutta tässä ollaan, se ei ole enää mielikuvituksessamme.
Se on laboratorioissa. Se on sairaaloissa.
Se on potilaiden kodeissa. Olemme perillä.
Olemme EB:n parantamisen kynnyksellä.
Näyttää siltä, että se törmää… -Ei!
Maailmanpyörämatkamme on peruttu.
Näitkö karkit tuossa kaapissa?
Mitä? -Avaat ovet. Siellä on karkkia.
Se on nyt minun karkkini.
Kit Katseja!
Tämä on luksusta. Mahtavaa.
En yleensä piirrä mustekynillä.
Adoptoimme Elin Kiinasta, kun hän oli 4,5-vuotias.
Olen lähes valmis.
Lily, piirrän avaruusaluksen. -Niinkö? Mitä?
Niinkö? -Yritän piirtää kymmenen kantorakettia.
Yksi, kaksi, kolme, neljä, viisi,
kuusi, seitsemän, kahdeksan, yhdeksän, kymmenen, yksitoista ja kaksitoista.
Kun Eli oli noin viisivuotias -
ja olimme ulkona, ihmiset tuijottivat häntä.
Lily suuttui, vilkutti, laittoi kätensä lantiolle ja sanoi: "Näemme teidät."
Tuossa on kylpyhuone.
Sitten teimme paitoja, joissa lukee: "Tule tervehtimään."
Kehotimme ihmisiä lähestymään erilaisia ihmisiä eikä vain tuijottamaan.
Lily teki videon, jossa hän sanoi:
"Jos joku näyttää erilaiselta, tervehdi, älä tuijota."
Näin teet, kun näet jonkun, joka näyttää erilaiselta kuin sinä.
Hei. -Hei.
Se oli helppoa.
Haluan opettaa sinulle EB:stä. -Niinkö?
Ole hyvä.
Kiitos. -Kiitos.
Kun näen heidän jakavan kortteja ja pitävän t-paitoja,
hämmästyn, kuinka 6- ja 8-vuotias -
opettavat yksinkertaisen, mutta syvällisen viestin aikuisille.
Haluan opettaa sinulle EB:stä. -Toki, kiitos.
Toivottavasti se saa ihmiset olemaan ystävällisempiä toisilleen.
Sanotaan, ettei sankareitaan pitäisi tavata.
Mutta täällä on joku, jonka haluan esitellä teille.
Ystäväni, opettajani ja sankarini, Eli.
Tulen tervehtimään
Kun näen Elin Tulen tervehtimään
Kun hän kuuli hoidosta, hän oli innoissaan.
Hän kysyi, saammeko sen. Selitän usein:
"Se ei ole EB-tyypillesi, mutta sinulle tehdään jotain."
Kun uneksin Siipesi hehkuvat pimeässä
Vaikeina päivinä hän miettii: "Missä se hoito on? Tarvitsen sen nyt."
Vastaan, että tiedän.
Sinulta
Luot yhteyden
Noudatan ohjettasi
Kun sanot
Tulen tervehtimään
Meidän on löydettävä parannuskeino nyt. Meillä ei ole aikaa odottaa.
Olemme menettäneet useita EB-lapsia hiljattain.
Lakkasin kertomasta Elille ja Lilylle…
Anteeksi.
Mitä vanhempi hän on, sitä lähempänä hän on menettämiemme lapsien ikää.
Se on rankkaa.
Siinä hän on. Hei, Eli. Hänen äitinsä ja siskonsa.
Hei, kamu.
Tulen tervehtimään Kun näen Elin
Tulen tervehtimään
Kun näen Elin Tulen tervehtimään
Kun näen Elin
Tulen tervehtimään
Eli Tulen tervehtimään
Kiitos, Garrett, että tulit tänään. Arvostamme sitä.
Teemme tänään kliinisen kokeen,
jossa tutkimme geenihoitoa ihonsiirrolla selvittääksemme,
parantaako se kroonisia haavoja.
Kokeessa otamme pienen koepalan normaalia ihoasi,
lähetämme sen labraan ja kasvatamme normaalia ihoasi.
Käytämme virusta kohdistaaksemme sen oikeaan tyypin VII kollageeniin.
Toivottavasti voimme tehdä ihosoluistasi vahvoja.
Ja toivottavasti ne parantavat krooniset haavat.
Kuulostaako se hyvältä?
Monissa kliinisissä EB-kokeissa -
ensimmäiset potilaat eivät voi olla lapsia, koska emme tiedä turvallisuudesta.
Luotamme Garretin kaltaisiin sankareihin ja muihin vanhempiin potilaisiin,
jotka kokeilevat ensimmäisinä.
Anteeksi, Garrett. -Joo.
Oletko valmis?
Onko tämä hyvä, Garrett?
Garrett on 27-vuotias. Aina kun hän voi auttaa, hän auttaa.
Nuorempana haaveilin koripallon pelaamisesta.
Kaikki sisarukseni pelasivat koripalloa.
Pelasin vähän, mutta siitä tuli vähän liian vaikeaa lopulta.
Otan nyt pienen näytteen.
Tältä alueelta. Se sattuu vähän.
Ei hätää, pärjäät loistavasti. -Kauanko vielä?
Mitä tapahtuu? -Hän taitaa olla valmis.
Minä vain taputtelen ja putsaan alueen. Siinä se.
Sanomme aina, ettemme tiedä, auttaako se sinua,
mutta data ja se, että osallistuit, auttaa monia muita.
Teen kaiken nuoremman sukupolven takia. Toivon, että heidän haavansa parantuvat.
Ehkä he saavat vielä 10, 20 tai 30 vuotta.
Toivottavasti heidän ei tarvitse kokea, mitä olen kokenut.
Tämä on ratkaisevan tärkeää. Sitä ei saa ajatella liikaa.
Jos ajattelee, itkee. Eikä heidän edessään voi itkeä.
He tarvitsevat iloisuutta, positiivisuutta ja itsevarmuutta.
Selviämme siitä yhdessä.
Kun geeni on tiedossa, sitä voi mallintaa, testata ja korjata.
Yksinkertaisesti sanottuna potilaan DNA:sta on kopio ja siinä on mutaatio.
Tutkijat ovat havainneet, että entsyymeillä -
voimme vaihtaa huonon DNA:n osan hyvään. Se voi olla niin tarkkaa.
CRISPR-korjaus on kuin Word-asiakirja. Kun korostaa sanaa -
ja sen poistaa, sana katoaa. Sitten lisätään uusi sana.
Ja niin teemme tämän kudoksen solujen tumalle.
Eli toivo tänään on, että voimme tuottaa geneettisesti korjattuja kudoksia,
jotta potilas voi korvata nykyisen ihon normaalilla iholla.
Periaatteessa siirrymme laastarista sen korjaamiseen pysyvästi.
Se on jännittävää, koska nyt on toivoa.
Uskon, että voimme tehdä lopun heidän kärsimyksestään.
Voimme vähentää kipua. He voivat pelata jalkapalloa pelkäämättä.
He voivat osallistua elämään enemmän, mitä lie se merkitseekään heille.
Heidän unelmiaan ei tuhota EB:n takia.
Meillä ei ollut FDA:n hyväksymiä hoitoja hyvin pitkään.
Nolla. Ei mitään.
Kiinnittämällä huomion EB:hen -
ja parantamalla taudin, jossa on yksi geenimutaatio,
syntyy suurempi kuva. Harvalla on EB, mutta monilla on joku -
harvinainen geneettinen sairaus.
Meistä tämä voisi raivata tietä monien muiden sairauksien parantamiseen.
Parkinsonin ja Alzheimerin tauti. Kaikki, mitä opimme tästä,
laajenee vaikutuspiirillämme näihin muihin sairauksiin.
Potilaan aikataulu on piinallinen.
Tiede ei yleensä liiku yhtä nopeasti,
koska työskentelemme valtion avustuksilla ja kirjoitamme artikkeleita.
Se voi olla raivostuttavaa.
Yksityisillä rahoituksilla ja potilassäätiöillä -
voimme todella lyhentää aikataulua.
Olen iloinen siitä, että olen tässä mukana.
Jatketaan ja jatketaan nopeammin.
Jean, missä olet?
Kerron lisää Jeanista pian.
Mutta aioin sanoa, että puhelimeni -
on pianon päällä. Katsoisin, sanoiko John Fogerty jotain. Halusin sanoa öitä.
Esiinnyn, puhun hänelle myöhemmin.
Aioin sanoa, että puhelin soi.
Usein, en tykkää syyttää ketään,
mutta olen usein järkyttynyt ja ihmeissäni siitä,
mitä jotkut tekstaavat viisi minuuttia ennen lavalle menoa.
"Hei, Ed, tulin autolla. Minne pysäköin?"
"Minne pysäköin?"
"Ajattelin hakea pari burritoa, saatan tulla myöhässä. Haluatko sinäkin?
Voisin tuoda sen lavalle, jos haluat."
"Kadun toisella puolella on baari. Haluatko drinkeille ennen konserttia?"
Helvetin idiootti. Yritän…
Anteeksi, ei pitäisi sanoa niin.
Anteeksi, lapset, minä vain…
Mutta kuule, Rowan, joskus ihmiset ovat helvetin idiootteja, ja…
Mutta en tekstannut niin.
Harvinaista, mutta nyt se oli hyödyllistä tietoa,
jota en olisi tiennyt. Ja se on minusta mainittavaa tietoa.
Hän lähetti minulle tekstiviestin:
"Tiedäthän, että tasan 33 vuotta sitten -
Pearl Jam esiintyi ensimmäistä kertaa -
Off Rampilla Seattlessa."
Tasan 33!
Tämä on suuri siunaus. Ja palaan tohtori Jeaniin.
Hän sanoi, että 90-luvulla,
kun hän oli lääkiksessä, monta vuotta lääkiksessä,
hän kulki autolla ja kuunteli musiikkia Seattlesta -
ja juuri meidän bändimme musiikkia.
Kuulin siitä ja tiedän, että hän on yksi tärkeimmistä tutkijoista,
joka auttaa parantamaan tämän, ja hän on lääkäri, joka hoitaa potilaita.
Se, että musiikillamme oli mitään vaikutusta menestykseesi,
on yksi hienoimmista asioista, jonka olemme saavuttaneet.
Jean, rakastan sinua.
EB-yhteisö on erityinen ryhmä. Olen kokenut heidän rohkeutensa -
ja se on saanut minut poistumaan mukavuusalueeltani -
ja ottamaan enemmän riskejä.
Nämä lapset ovat, anteeksi kielenkäyttö, hemmetin koviksia.
On paljon mahtavia ja fiksuja ihmisiä,
jotka omistavat elämänsä lapsiemme auttamiselle. Se on merkittävää.
Tämä on hoito.
Ja tältä se näyttää. Neljä tällaista ruiskua.
Ruiskujen sisällä on oikea elävä virus.
Virusta on muokattu, jotta se menee ihosoluihin -
ja leikkaa viallisen DNA:n pois.
Kun saimme tilaisuuden saada tätä lääkettä,
taisin tarvita tunnin vain itkemiseen.
En tiedä, muistatko sen. -Joo.
Mutta se oli suuri päivä,
jota olimme odottaneet kahdeksan vuotta.
Voimme saada hoitoa nyt ensimmäistä kertaa. Se on suurta.
Paljon kyyneleitä. Ilon kyyneleitä.
Mutta loppujen lopuksi se on hoito eikä parannuskeino.
Tarvitsemme parannuksen.
Pärjäät hyvin, Ro.
Joskus näen kohtia, joissa iho näyttää arpeutumattomalta.
Se on melkein kuin normaalia ihoa, mutta se johtuu lääkkeestä.
Hänen ihonsa ei olisi tehnyt niin itse.
J, tarvitsen toisen lääkeruiskun.
Sitten lisäämme lääkkeen, ja tämä pitää sen paikallaan.
Huomenna huuhtelemme kaiken pois -
ja laitamme uudet siteet.
Koko prosessi kestää noin 4-5 tuntia.
Jollain tapaa nukun yöni paremmin.
Minulla on vähemmän pahoja, ahdistuneita ja todella surullisia päiviä vanhempana.
Annatko sakset?
Niitä päiviä on yhä, mutta voin katsoa tätä ja miettiä,
miten pitkälle asiat ovat edenneet vain Rowanin syntymästä.
Se saa minut toiveikkaaksi.
Aloitamme meitä kaikkia harmittavista uutisista. Charlie Knuth on kuollut.
Charlie Knuth, poika, jonka me kaikki tunsimme Pikku Charliena, oli 17-vuotias.
Hän vangitsi koko yhteisömme hänen persoonallisuudellaan.
Hän kirosi paljon. Hän kiroili paljon. Siitä pidettiin, koska se oli niin…
Hän oli Charlie.
Haamuvelho on löytänyt jalokivet.
Hän halusi isäksi, hän halusi naimisiin, hän halusi tyttöystäviä -
ja hän halusi mennä kouluun.
Ei.
Se oli tavallinen päivä.
Charlie voi hyvin. Hän käveli ja puhui. Olin poissa sinä päivänä.
Olin asioilla ja kun tulin kotiin, hän sanoi, ettei hän voinut hyvin.
Hän meni vessaan ja sitten hän tuli makaamaan vierelleni.
Istuin sohvalla, hän makasi vierelläni sohvalla ja hän nukahti.
Annoin hänen nukahtaa. Ajattelin, että jos on huono olo, annan Charlien nukkua.
Sitten keskellä yötä kuulin hänen pitävän hullua ääntä.
Hän huusi tavalla, jota en ollut kuullut ennen.
Juoksin portaat alas -
ja hän vain istui sohvalla. Hänestä ei saanut selvää. Hän oli sekava.
En saanut häntä keskittymään. Tiesin, että hän oli septisessä sokissa.
Soitimme hätänumeroon -
ja olimme heti helikopterissa matkalla Milwaukeen lastensairaalaan.
Äitinä suurin lahja oli, että tiesin, ettei hän pelännyt.
Char.
Päästä irti…
Hänen ei tarvinnut enää hävitä. -Päästä irti…
Olen onnekas, kun tapasin Charlien.
En kadu. En lainkaan.
Melkein löimme isää naamaan.
Hei, Trisha ja Meili.
Uskomattomat vanhemmat. Tutustuimme toisiimme.
Tapasimme Minnesotassa monta vuotta sitten. Meillä oli monia…
Anteeksi.
Meillä oli monia hyviä keskusteluja Charlien kanssa.
Hänessä oli uskomaton valo ja hän oli fiksu ja hauska.
Hän oli kuin mini Jeff Ross EB:llä.
Asenne oli: "Painu hiiteen…"
Mutta elämme nyt Charlien muiston kanssa. Ajattelen häntä usein.
Olemme kiitollisia, koska osallistuitte tähän viikonloppuun. Kiitos.
Ja…
Charlie, tämän laulun ainoa osa, jonka omistan sinulle, on kertosäkeen osa.
Odotan
Katson kelloa Kello lyö neljä
Sen pitää loppua
Kerro hänelle
Älä ota enempää Hän harjoittelee puhettaan
Kun mies avaa oven
Hän kääntyy ympäri Esittää nukkuvaa
Kun mies katsoo häntä
Hän valehtelee ja sanoo Rakastavansa miestä
Ei ole parempaa miestä
Hän näkee värillisiä unia Hän näkee punaisia unia
Ei ole parempaa miestä
SEATTLEN AKVAARIO
Olemme akvaariossa ja näemme hylkeitä ja saukkoja.
Rowie sanoo usein, että hän haluaa olla tavallinen lapsi.
Se taitaa olla hänelle vaikeaa.
Voimme koskettaa delfiinejä. -Tiedän. Siistiä.
Rapu!
Haluan koskettaa rapua.
Se on surullista, kun hän katsoo käsiäni ja sanoo:
"Ne ovat kauniit. Haluan tuollaiset kädet."
Sellaisina hetkinä toivomme todella parannusta,
jotta haavautuminen loppuisi -
ja hänen elämänlaatunsa olisi enemmän kuin muilla.
Rowan, rakastun hänen ääneensä kerta toisensa jälkeen.
Aina kun hän… Minä vain… Se on maailman suloisin asia.
Kiitos, kun tulitte.
Haluatko nousta ylös, Rowan? Voit nousta. Noin. Hei!
Mikä tuon merikarhun nimi on? -Sen nimi on Chiidax.
Se pelastettiin luonnosta.
Avaa. -Avaa.
Hyvä. Hienoa.
Olet luonnonlahjakkuus. -Kiitos.
Hienoa. Hyvä. Hyvää työtä.
Hän on söpö. Hänellä on isot silmät kuin koirallani.
On ihanaa olla yhdessä ja tehdä jotain lasten juttuja -
eikä tarvitse tehdä jotain kivuliasta.
Näitkö nämä täällä?
Laitatko merikilpikonnalle siteet? -Joo.
Autamme sinua parantumaan. -Hyvä.
Hyvä.
Täällä leikkiminen on paras tunne.
POP-KULTTUURIN MUSEO
On fantasia… -Kiinnostaako kauhu?
Kiinnostaa. Meillä on aikaa.
Rakastan lukemista, varsinkin fantasiaa ja fiktiota,
joten tämä on minun heiniäni. Ja kaikki perustuu taiteeseen.
Se on mahtavaa.
Nämä ovat mahtavia. Jestas.
Nörttiyteni tulee esiin.
Haluan nähdä nämä.
Haluan nuo shortsit. Käyttäisin noita. -Joo. Hopeatko myös?
Joo.
Taiteilijana voi todella arvostaa kaikkea työtä,
joka menee näihin luomuksiin.
Yleinen tunnelma on valloittava.
ja on ihmeellistä ja inspiroivaa,
kuinka pelkkä maalausprosessi voi luoda jotain niin kaunista.
Tuo on mahtavaa.
Tue on banjo.
Taide on pakopaikka.
Luomisen aikana eksyy hetkeen.
Tykkään kuunnella musiikkia ja unohtautua.
Joskus kolme tai neljä tuntia voi kulua huomaamatta.
Se saa arvostamaan asioita, jotka ovat edessäsi ja konkreettista.
Hei, Ed. -Miten voit?
On kiva tavata virallisesti. -Tiedän. Se on nyt virallista.
Joo. -Kamuni.
Toin tämän teille.
Itse asiassa tein sen. -Toivoin, että teit sen.
Se on pieni kiitos kovasta työstänne.
Ei olisi tarvinnut. -EBRP:stä.
Tiedän, ettei tarvinnut, mutta olen tällainen.
Jestas.
Ihanaa.
Olemmeko me tässä? -Joo.
Katso yksityiskohtia, kaikkea.
Annan inspiraationi teille.
No niin.
Rakastan sinua. -Kiitos. Rakastan sinua.
Tämä on ollut hauskaa. Mukavaa, että tulit. Meillä oli hauskaa.
Todella hauskaa.
Yhteisö on kasvanut räjähdysmäisesti ympäri maailmaa.
On lohduttavaa tietää, että muut ymmärtävät,
mitä koemme, ja että emme ole yksin.
Tutkijat sanovat, että parannus on mahdollinen vuosikymmenessä.
Jos nousemme tänään, se on mahdollista.
Minulla on etuoikeus esitellä teidät -
hyvälle ystävälleni Deannalle. Seattle, tässä on Deanna.
Deanna, tämä on Seattle.
Sanoit, että otamme lopuksi ainakin yhdet shotit tequilaa…
Ehdottomasti.
Jatketaan konserttia. Meidän kuuluu pitää hauskaa.
Rakastan sinua, Deanna.
Vielä kerran.
Yleisesti EB-potilaat ovat alttiimpia syövälle,
koska ihomme on haavoittuvampi.
Itselläni on ollut viisi okasolusyöpäkyhmyä.
Se on periaatteessa neljännen asteen ihosyöpä.
Pitää yrittää elää parasta elämää niin kauan kuin mahdollista.
Olen oppinut ajattelemaan "laatu vastaan määrä" -asenteella.
EB on tehnyt minusta ihmisen, joka olen tänä päivänä.
En toivoisi sitä kenellekään,
mutta tiedän, että olen parempi sen takia.
Koska se on tehnyt minusta vahvan puolestapuhujan -
ja itsenäisen ihmisen.
KAKSI VIIKKOA SEATTLEN MATKAN JÄLKEEN
DEANNA KUOLI EB:N AIHEUTTAMIEN KOMPLIKAATIOIDEN TAKIA.
HÄN OLI VASTA 31-VUOTIAS.
On hyvin erityistä esiintyä oikean asian vuoksi.
ja se asia on tämä uskomaton tehtävä.
Lääkärit, tutkijat, tieteilijät, aktivistit, lahjoittajat -
ja perheet ovat näyttäneet meille paljon rohkeutta.
Kun kaikki ovat täällä ja…
Herkistyn. Pieni hetki.
Pidä pakka kassassa, kovis.
Sanomme universumille, että haluamme parannuksen,
koska sitä vanhemmat ja lapset haluavat.
Kaikki skeptikot, jotka ajattelevat: "Miksi yritätte parantaa…"
Miksi emme? Vastaus on: "Parannamme. Saatte nähdä."
Realistinen ja toteutettava aikajana on olemassa.
Emme halua luovuttaa. Haluamme heille jotain parempaa.
Voimme parantaa EB:n.
Ja tämän yhteisön jäsenet, joilla on ollut suuri kunnia palvella EB-potilaita,
on velvollisuutemme antaa heille inspiraatiota,
joka valaisee lopun.
Yhteisön jäsenet ovat hyvin vahvoja ja he tekevät muut vahvemmiksi.
En osaa pukea sitä sanoiksi.
MEILI MUISTUTTAA SINNIKKYYDESTÄ. HÄNEN MOTTONSA: "JATKAN YRITTÄMISTÄ."
ROWAN RAKASTAA OLLA ISOSISKO. HÄN YHÄ HYMYILYTTÄÄ MUITA TANSSILIIKKEILLÄÄN.
ELI SAI JUURI UUDEN PARHAAN YSTÄVÄN ~ KOIRANSA COPPERIN.
HÄN RAKASTAA YHÄ KARKKIA.
MILJONILLE HARVINAISILLA SAIRAUKSILLA AIKA EI OLE LUKSUSTA ~
SE ON KISA BYROKRATIAA, RAHOITUSAUKKOJA JA HALLITUKSEN PRIORITEETTEJA VASTAAN
ON MEIDÄN VELVOLLISUUTEMME NOPEUTTAA TIEDETTÄ JA VARMISTAA,
ETTÄ MULLISTAVA HOITO TAVOITTAA HEIDÄT, JOTKA TARVITSEVAT SITÄ ENITEN.
Tämä on piirustus, jonka Eli antoi minulle.
Se on niin yksityiskohtainen. Uskomatonta. Se pysyy täällä studiossa.
Kuuloni on niin huono… Hei.
Kuuloni on niin huono, että lähelleni voi hiipiä helposti.
Koko yleisöstä… Näköni kylläkin on hyvä. Näen vaimoni nyökkäävän tuolla.
Niin, Ed, et kuule paskaakaan.
Joku pyysi nimmaria pesäpalloon eilen. Suostuin.
En tiedä, miksi minulla on se, mutta tämä voi olla synttärilahjasi.
Tule tänne. Tule valoon.
Miten menee? Mikä sinun nimesi on? -Deanna.
Tulit hemmetin kaukaa ilmaisten Eddie Vedderin konserttilippujen takia.
Mitä muuta? Keneltä minä näytän? -Ehkä Howie Mandelilta, en tiedä.
OLE OSA PARANNUSTA: EBRESEARCH.ORG
Tekstitys: Anna Kvitten