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シアトル
“エディ･ヴェダー”
普段はあまり言えないことを
今日は言える
やあ シアトル
今週は特別な チャリティーイベントを
〝９０･３ＦＭ シアトルＫＥＸＰ〞
シアトルで開催します
会場の興奮が 想像できます
エディ･ヴェダーが ベナロヤ･ホールで行う
唯一無二のライブです
すべての収益は希少な 遺伝子疾患である⸺
表皮水疱(すいほう)症の治療法の 開発に使われます
〝クラレンス〞
患者や研究者 生命工学の専門家を集め
どうしたら表皮水疱症(ＥＢ)を 治せるか話すわ
まさに進行中よ
世界中の科学者や研究者 患者たちと
ＥＢを10年以内に 治すのが目標です
エディ･ヴェダーが 自ら立ち上がり
大規模なショーで 支援することは
病と闘う患者や家族の 大きな支えになります
いろいろ取り組んだけど ガンはまだ治せない
地球も戻らない
よく分からないけど これはうまくいくと感じたの
数ある問題の中で “実現できる”と
やあ
病気の治療法を確立するには
数世代にわたる取り組みが 必要になる
子どもたちの世代で
ようやく結末を 見ることができるだろう
でも やはり 生きてるうちに見たいね
実現できるはずさ
シアトルに集結するのは 希望の表れです
患者や研究者 ファンとの 忘れられない夜になる
すべての音色が
ＥＢのない世界へと 近づけてくれます
マター･オブ･タイム: 希望を歌にのせて
スタンフォード 根治･治癒薬センター
ありがとう 感謝するわ
それは何？
この部分は傷口をきれいに ふさいでくれそうね
これは１週間よ
すごい
表皮水疱症 またはＥＢは
恐ろしい病気です
ジーン･タン 医師／医学博士
仕組みは単純で
原因は１つの遺伝子の 変異です
この遺伝子は表皮と真皮を 接着させる役割を持つ⸺
７型コラーゲンを コードし
皮膚を固定しています
これは係留線維と呼ばれ
皮膚を正常に 保っているのです
この結合が １つでも壊れたら
アンソニー･オロ 医師／医学博士
皮膚は剥がれます
結合に影響を与えるＤＮＡに 変異があれば
〝水疱〞
接着が弱まり剥がれます
〝水疱〞
接着の程度はさまざまで
弱い 強い 全くないこともあります
“Epidermolysis”は 壊れること⸺
〝表皮水疱症〞
〝Bullosa〞は水疱です
〝表皮水疱症〞
つまりこの病名は
〝劣性栄養障害型ＥＢ 接合部型ＥＢ〞
もろく 水疱ができる 皮膚を意味します
〝単純型ＥＢ〞
別名“チョウの病”
繊細な皮膚を チョウの羽に例えて
マイケル･フント
繊細な皮膚を チョウの羽に例えて
ＥＢリサーチ パートナーシップ
バタフライチルドレンと 呼ばれます
ＣＥＯ
バタフライチルドレンと 呼ばれます
先天性の疾患です
多くの両親にとって 初めて聞く病名です
救急室で我が子を産んだあと
初めて何かが違うと 気づくのです
ＥＢを抱える子どもたちは 過酷な日常生活を送ってる
ジル･ヴェダー
ＥＢを抱える子どもたちは 過酷な日常生活を送ってる
ＥＢリサーチ パートナーシップ
ＥＢを抱える子どもたちは 過酷な日常生活を送ってる
共同創設者／ＣＥＯ
ＥＢを抱える子どもたちは 過酷な日常生活を送ってる
何時間もかかる包帯の交換や
包帯を外して消毒する ブリーチバスに耐えるの
両親は感染から守るために 痛みを与えなければならない
包帯やガーゼは 繭のような役目をします
感染症や傷にならぬよう 願いながら
できる限り かゆみと痛みを抑えます
根本的な治療ではなく
摩擦から守るために 包帯を巻いているだけです
病気そのものは治りません
傷だけではありません
コラーゲンは体内で生成され
目やのど 内臓の働きを 助けています
皮膚だけの問題では ないのです
胃や腸の粘膜にも及ぶため
栄養を十分に吸収できません
科学者が何世代もかけて 研究しなければ
複雑なゲノミクスの解読は できません
ＥＢに希望を感じるのは 問題のある変異した遺伝子を
特定できたことです
根本的な原因を 突き止められたことは
非常に大きいです
状況としては
率直に言って 理屈は比較的シンプルです
期待しています
問題の遺伝子や 病気の原因は分かっており
意欲に満ちた研究者がいます
急ピッチで進めているので
迅速な治療法の提供で より早い根治が期待できます
ＥＢは認知度の低い 深刻な病と呼ばれてきたけど
今は治療法が見つかる 深刻な病と捉えてる
ワシントン州 シアトル
皆のエネルギーが 高まってる
なぜなら これまでに 遂げてきた進歩と
エディ･ヴェダー
なぜなら これまでに 遂げてきた進歩と
ＥＢリサーチ パートナーシップ
なぜなら これまでに 遂げてきた進歩と
共同創設者
目標があるからだ
心を揺さぶられ 感化されずにはいられない
この問題への取り組みは
数年になると見込んでた
資金を集めて 協力者を募り
次のステップが続いていく
だが ここまで 続けてこられたのは
非常に大切なことだからだ
僕たちの目標は治療で
最終的には病気を治すことだ
皆で支え合ってる
この10年間 活動してきて 希望の光が見えたんだ
幻じゃない
荷物は何時に 積みに行けばいい？
私たちは朝５時に会場よね？
搬入もベナロヤに ５時くらい？
搬入してサウンドチェック
資料の準備に スライドの確認
到着する患者の 受け入れ準備も
まず ホラー家が コロラドから
そのあとトロントから ディアナが到着する
翌朝はイーライと家族だ
ではここで 弦楽四重奏の共演だ
紹介しよう バイオリンの ブリアナ･アトウェル
いいね
同じくバイオリンの セイダ･ドゥープ
チェロは友人の クリス･ワースウィック
地球上で僕が 最も尊敬する人物の１人
ビオラは友人の エイプリル･キャメロン
ぶっつけ本番だ
練習は一切なし
カリフォルニア州 サンディエゴ
“波を起こし ＥＢを治す”
荷造りは進んでる？
あと数時間で出発よ
荷造りを始めてちょうだい
分かった 〝鉛筆と消しゴム お菓子！〞
リストは？
鉛筆２本と消しゴム 鉛筆削り
イーライ 接合部型ＥＢ
それと機内で塗るための 塗り絵セットだ
イーライの荷造りは 大がかりです
必要なものが山ほどあります
飛行機の保安検査は 緊張します
“こんなに何を？”
ミシェル･マイヤー イーライの母
“なぜ針とハサミが？”と 聞かれます
入浴用の包帯と 替えの包帯です
栄養剤や胃ろう用品 大量のガーゼと針です
あと歯ブラシもよ
うん
歯ブラシも忘れずに
きれいに保たないとね
これは傷の悪化に備えて 機内用のかばんに入れます
常に出血してるから 替えがあると安心です
シアトルに着いたわ
私たちはコロラドから来たの
空港までは車で20分
ローワン 劣性栄養障害型ＥＢ シアトルまでは 飛行機で２時間よ
ローワン 劣性栄養障害型ＥＢ
そうね
ママとパパと妹のセリーヌと 一緒に来たの
ママはおなかに 赤ちゃんがいて弟が生まれる
ここに来られて ワクワクしてます
ケイト･ホラー ローワンの母
荷物も無事に すべて届きました
楽しい経験になるでしょう
サミットで すばらしい人たちに会えます
ＥＢ患者はもちろん 医師や研究者も集まります
カナダ オンタリオ州 ハミルトン
いくよ
いいね 大丈夫？
うん
週末のサミットで 登壇するので
シアトルに行きます
楽しみです
クッションは要る？
座れるわ
大丈夫 足の下に置いておく
足元に置くわ
いいわ ありがとう
大丈夫
いいわ
飛行機は体調不良や 感染症のリスクがあります ディアナ 劣性栄養障害型ＥＢ
再利用された空気なので
常に気を配っています
でも楽しみです
スピーチをしたり 医師と話したり
皆にも会えます
リュックを
いつも忘れます
普段は持たないから
忘れたまま抱き上げられて あとで気づくの
だからつないでます
絡まってる
何でだろう そのままでいいよ
大丈夫？
ええ
頭をぶつけそう
注意する
パパもね
カメラにお尻を向けないで
カリフォルニア州 レッドウッドシティ
私は台湾で生まれ
より良い生活を求めて 家族で米国に移住しました
子どもの頃は 自然科学系の月刊誌を読み
エイズや鎌状赤血球症に ついて学んでいました
他の子はＢ･スピアーズや Ｃ･アギレラに夢中でしたが
私は遺伝子疾患や薬が 大好きだったんです
ずっとオタクでしたね
ロックコンサートは あまり行ってません
プレゼンや資料の準備は できています
最も大切な荷物は 携帯とパソコン 充電器です
当日の服装は あまりこだわりません
研究者なので 服は誰も見ないでしょう
パーティーが大好きで
何かある度に 子どもや家族と祝います
私たちの毎日は臨床試験や
ＥＢ患者の対応です
うまくいかない時は いい気分転換になります
私には実の子どもが３人と
17歳の息子 チャーリー
そして12歳になったばかりの マイリーがいます
マイリー 劣性栄養障害型ＥＢ
誰にも理解は できないでしょう
ＥＢを抱える子の トリシャ･クヌース
母親の気持ちが どのようなものか
マイリーと チャーリーの母
母親の気持ちが どのようなものか
歩き始めたばかりの 幼児の母親のように
机に顔をぶつけないか 不安で見守るのです
どの年齢でも ＥＢの我が子を見る時は
そんな気持ちです
ＥＢファミリーは ＳＮＳで支え合っています
でも直接 会えることも 私には大切です
独りじゃないと思えます
寒いから気持ちいいわ
患者の登壇者は ディアナとホッジスね
ディアナはどんな感じ？
準備万全だ あとは彼女に任せよう
ええ
とにかく何事もなく 皆が無事に到着するといい
いよいよね すごくワクワクしてる
長い間 準備してきたことが 実現するわ
バタフライ効果と呼ばれる 科学理論があります
その意味はこうです
“１つの小さな働きかけが”
“大きな波を 起こせるかもしれない”
いろんな意味で信じています
ＥＢコミュニティと 我々が起こす進歩と変革が
バタフライ効果を 生むだろうと
この組織が発足する前は 治療法や専門的な知識はなく
選択肢も希望も ありませんでした
わずか10年で臨床試験は ゼロから40件になりました
6000万ドルを集めて
140件のプロジェクトに出資
食品医薬品局(ＦＤＡ)に初めて 治療法が承認されました
それがなぜ重要か？
世界の10人に１人が 希少疾患を患っています
〝希少疾患の患者数 ４億人〞
世界の10人に１人が 希少疾患を患っています
そのうち95％の患者は
承認された治療法は ゼロでした
この団体の努力により 今は５％を超えましたが
まだ序章にすぎません
古いやり方では通用しない
希少疾患には 大きな変化が必要なの
それがまさに今よ
〝シアトルから ごあいさつ〞
私たちは結果を求めて 限界を超えてきた
そうすることで前進し 人生を変えていけるの
ＥＢの取り組みに使った 戦略やアプローチを
他の病気に応用できるといい
ハンチントン病や 嚢胞(のうほう)性線維症などにね
ＥＢはきっと治せるから 実現したら⸺
次の疾患に取り組むわ
１つの夢へ突き進む コミュニティには
底知れない力がある
皆 前向きだから 解決できるはずよ
そう願ってる
初めてＥＢを知ったのは
この病気を抱える 友人の子どもに会った時よ
そこで私たちは考えたの
“このつらくて過酷な病気に 私たちは何ができる？”
“まずは知ってもらおう”
“小さなことからでも 始めなきゃ”と
路上で話しかけたり
ライブ会場で 会った人たちと話すの
パール･ジャムのファンは いつも声を掛けてくれる
“ＥＢの活動を…”
いやだ 泣きそう
“応援してる”
このコミュニティとつながり 理解が深まっていくほど
彼らの日常がいかに過酷かを 思い知らされる
僕らはいくつかの 障害を乗り越えてきた
その経験から なぜ信じ続け 希望を持てるかが分かった
だが 難しいのが辛抱だ
資金を集めて 関心を高める
もしそれらが技術的な プロセスを促進して
治療法を発見し適用できれば
実現は間近だと感じる
カナダ オンタリオ州 ハミルトン
いいよ 待って ダメだ
位置は？
もう少し奥へ
分かった
ええ それでいい
家族とは仲が良く 特に母とは深い絆があります
私が前向きになれたのは それがあったからです
家族が気遣ってくれて
私らしく生きられるように 支えてくれて感謝しています
メイクは傷を 隠すためではなく
自分に自信を与えるために しています
メイクが私のよろいとなり
立ち上がらせてくれるのです
1992年に生まれました
幼い頃はハイハイが できませんでした
皮膚が破れてしまうからです
そのためすぐに 歩けるようになりました
学校では非常に優秀でした
10代の頃はつらくて
自分を守ろうとしました
自分に自信を持てたことで 乗り越えられたのでしょう
アートが大好きです
幼い頃 絵を描いていたのを 覚えています
おもちゃのブロックを 組み立てることも
外すことも できなかったからです
両親からクレヨンと 紙をもらうと
何時間も夢中になれることに 気づきました
写実主義と超現実主義を 融合させた作品です
非現実的な面白いものと
何を見ているのか 考えさせられるものです
ＥＢは多くを奪いました
歩くことも この腕もです
さまざまな義足や義手を 試しましたが
皮膚が傷つきやすいため 私には合いませんでした
究極の選択でした
使って肌を傷つけ続けるのか
使わずに生きるすべを 身につけるのか
人生で大切にしているのは⸺
どの瞬間も精いっぱい生きて
変わらないことは 悩まないことです
チャーリーもいればね
ケビン･クヌース
うん
マイリーと チャーリーの父
いたら何してる？
私を追いかけて撃ってる
確かにいつも撃ってるな
当時 医療ケアが必要な子の 里親をしていて
夫はフルタイムで働き 私は専業主婦でした
ある時 電話が来て
ウィスコンシン州の病院に 置き去りにされた
赤ん坊がいると
チャーリー 劣性栄養障害型ＥＢ
先天性の疾患のため 皮膚がもろく
枕に乗せて抱きました
病院は 私が迎えに行き
彼を連れて帰れるか 聞きました
死んでしまうと
えらいぞ
今 外してるよ
帰りにモルヒネを渡され
和らげてあげてと 言われました
死にませんでした
容体は悪化せず 持ち直したのです
彼を里親制度に返すつもりは ありませんでした
すでに彼を愛していたので
養子に迎えました
やあ チャーリー
やあ
何を作ったの？
見て
たくさん苦しみました
生まれた時から とてつもない痛みを
抱えていました
熟れた桃の皮のように 皮膚が滑り落ちました
彼が乗り越えられたのは
勇敢な子だからです
チャーリー 上手
楽しいね
もう１回 乗りたい
マイリーは 児童養護施設にいました
中国の北京です
写真が送られてきて その中にガーゼを巻かれた
彼女がいました
夫のケビンと私は それを見て
“断るなんて無理ね”と
ＥＢは本当に過酷です
施設にいる小さな子が 独りぼっちで
ＥＢを抱えてるなんて
私には…
見過ごせなかった
彼女も養子に迎えました
６歳でした
ママ おかえり
怖いのね
大丈夫よ
マイリーは今は落ち着いて
包帯をあまり痛がらずに 巻けるようになりました
ローワンは個性が 豊かなんです
ママ 持てるよ
誰よりも面白くて 頭の回転が速い子です
数え切れないほど つらい思いをしてきましたが
娘には乗り越える強さがあり いつも明るいんです
いいよ
２０１８年
短パンを忘れた
テキサス州 オースティン
ローワンが生まれた日は 人生最高の日でした
娘の体には爪の下の赤みなど 小さな傷があり
目の表面は 水疱のようになっていました
でも小さいので
新生児だからだと 思っていました
彼女の皮膚に 傷が現れ始めた時
一瞬で悪夢へと変わりました
人生最悪の日です
医師はこう言いました
重篤な感染症にかかったか⸺
表皮水疱症と 呼ばれる病気だと
医師は静かに告げました
“一生 治らない”と
“カット済み包帯”
“ロールガーゼ”
〝薬品名 投与量 指示〞
〝投与後にチェックと イニシャル〞
〝投与時間〞
娘が健康になるなら どんなことでもします
この疾患はとても残酷です
幼い子どもでも 関係ありません
赤ん坊でも３歳の子どもでも 容赦なく襲います
病魔が子どもや家族を 破滅させるのです
娘のＥＢが治るなら 何だって差し出します
パパがお風呂に 入れてくれるよ
パパが来た
親の立場として 気持ちが救われるのは
ジェイソン･ホラー ローワンの父親
治療法の開発に 尽力している人たちがいると
知ってることです
遺伝子編集に期待します
いやだ
大丈夫 全部 治すからね
手当てしよう
大きなケガなの
これで全部 治るからね
良くなるわ
ほら 気をつけて
昨日は人魚みたいだねって 話してたんだっけ？
２０２３年
昨日は人魚みたいだねって 話してたんだっけ？
私はＥＢだから ちょっと特別な子なの
だから…
そうね 特別な存在よ
人魚も半分 魚だから 特別なの
人魚は他の人とは 少し違うから
みんなとは違うやり方が 必要かもね
包帯を外すよ？
“ベナロヤ”
“ヴェダー”
“パール･ジャム”
ＥＢと向き合ってる 若者たちに会う
度合いで言えば 最も端にあると言える
彼らの体はこれまで目にした 何よりも傷つきやすい
人生で見た何よりもだ
一方 彼らが見せる レジリエンスと不屈の精神は
これまで目にした 何よりも強いんだ
彼らはずっと 生きようと頑張ってる
その努力が治癒という形で 報われるかもしれない
この星で生きる権利を 勝ち取ったんだ
家に連れてくるまでは 理解していませんでした
背中を見せて
後ろを向いて
ＥＢの症状や どれほど深刻な病気か
処置に時間が かかることもです
人生が一変しました
人生で最悪の入浴です
中国から迎えてまだ３ヵ月で
イーライもＥＢも 知ったばかりです
潰した水疱は 30個から数えてません
彼は痛くて泣き叫び 夜になり
気づくと他の子たちは 寝ていました
罪悪感でいっぱいに なりました
本を読み 寝かせてやれなかった
作業をやめて 子ども部屋へ行き
ハグをしてから戻りました
そして終えました
ジャンケンポン
これでよし
いつもそう言うんだ
できた
ベタベタする
手遅れの子がいることも 承知です
イーライにとって少しでも 助けになれることを願います
Ｔシャツを取って 遅れてるわ
急いで着て
時間は非常に大切です
ＥＢの子には 時間がありません
治療法の発見が早いほど 寿命を延ばせます
エディに描いた絵を 忘れずにね
分かった
案内してくれる
どの部屋？
そこだよ
どっちかな
そこね ベルを鳴らす？
鳴った？
今回はうまく押せたね
こんにちは
メイクをお願いしに来たわ
目をキラキラにしようか やりたい？
うん
髪を手で押さえてくれる？
その髪 かわいい
ありがとう
長いね
私は嫌になって 全部 切ったわ
少しくすぐったいよ
変な感じ？
うん
虫みたい？
うん
もう一度 塗るよ
完成よ
見てごらん
眼鏡が要るわ
どう思う？
すてき
眼鏡をかけて見る？
うん
かけてごらん
次は反対側も塗るよ
分かった
大成功だね
うん
やったね
コンサートでまた会おうね
うん
ええ 楽しんで
あなたも
分かった またね
じゃあね
必要なのは靴ね 他は？
靴と帽子よ ピアスはもう貼ったわ
穴は開けられないもの
まつ毛のグルーも
何か手伝えるかしら
どう？
ここをつまんで
いいわ
これは私が描いた３部作で
エディとジルへのお礼です
このイベントや彼らの活動に 感謝しています
世界中でこんなにも 関心が高まったのは
彼らが波を 起こしてくれたからです
ぜひ今回のショーで 彼らに渡して
活動に尽力してくれた お礼を言いたいです
コミュニティからの恩返しは 当然ですよね？
準備はいい？ 行こう
もうすぐだね
ワクワクする
ＥＢや僕たちが設立した 団体との関わりは
僕らが選んだんじゃない
選ばれたんだ
彼らを知れば すぐさま心を奪われる
とてつもない強さを持ち 困難を乗り越えるために
日々 想像もつかないほどの 努力をしてる
〝スペースニードル シアトル〞 エディに渡したくて スペースニードルを描いた
彼はシアトルに住んでるんだ
この子たちは強烈な痛みと 闘ってる
リリー 見て
両親の気持ちを想像すると⸺
やるべきことが見えてくる
力になりたいと 思わずにはいられないんだ
人生を捧げ できる限りの支援をしたい
根治への挑戦サミット
“根治への挑戦”
“2023年10月 シアトル”
勢いや⸺
熱意 希望 前向きさ 喜び
関係者が一堂に会し
患者は治療法の開発に携わる 研究者と話せます
研究者はバイオ企業と話し
ラボで得た成果を臨床試験で 発展させることができます
全員が１つの部屋に集まる⸺
これまでにない すばらしい機会です
私とホッジスは 一緒に登壇します
彼女が僕の秘書として
ホッジス･ コールドウェル･ＪＲ
彼女が僕の秘書として
接合部型ＥＢ
すべて管理してくれるんです
僕にはできないからね
彼女は欠かせない存在です
小さなコミュニティだから ディアナや僕と
同じような立場の人は 皆 知り合いです
皆で楽しんでるわ
ああ
調子は？
順調よ
会いたかった
私もよ
ハグしよう いい？
元気？
同じ状況の者が集まると
奇跡が起きます
つまり 誰もが同じなんです
皆 同じことをしてます
理解者が欲しいと思いながら
日々 苦しみを 抱えているのです
こんにちは
元気よ
最高だわ
会えてうれしい
ジルはあらゆる手を尽くして ＥＢを治そうとしています
“もう少しよ”と私を励まし 希望をくれました
それまでのメッセージは “最悪” “怖い”ばかりでした
彼らが恐怖を 希望に変えてくれたのです
この日を迎えられて ほっとしてる
始まりは半年前の
何気ない小さな提案だったわ
ついに皆で集まり
巨大なエネルギーや感動 誇らしげな皆を見られた
それを見たかったの
ありがとうございます
ようこそ 初めての対面型 “根治への挑戦”へ
ご来場 感謝します
ディアナとホッジスの話は すばらしく
日常の様子について 語ってくれた
自立する上で最大の難関は
誰かに助けを求めても 大丈夫だと思うことです
例えば“ドアを押さえて もらえませんか？”
この世界は 平等な視点で見ると
利用しやすいとは言えません
ピンとこない人も 多いでしょう
嫌な人にならなければ 何もできないこともあります
数え切れないほど…
ごめんなさい
理解してもらえません
ＥＢＲＰ(ＥＢリサーチパートナーシップ)の皆さんには 本当に感謝しています
だからこうして 思いを伝えられます
最高にすばらしい機会です
患者や友人 研究の支援者と 一つになることができました
皆がここに集まったのは
現在 そして未来の患者を 救うためなのです
家族や患者と話せたことで さらに希望が見えてきました
この中には初のＦＤＡ承認の 治療をしている者もいます
傷は改善され 効果が出ています
最近までは 患部に包帯を巻いて
ただ傷を覆うことしか できませんでした
でも今は劣性栄養障害型と 栄養障害型の患者は
週に１度 この薬を 患部に塗布し
遺伝子の問題の原因を 治療することができます
この薬は症状が出る前に 先回りして
皮膚の遺伝子を修正します
そうして本来の皮膚よりも 丈夫にすることで
傷の悪化を止めるのです
慢性創傷に効果のある薬が ようやく開発されました
将来的にローワンのような 劣性栄養障害型の症状に
改善が見られることを 祈っています
なぜなら 長期間 傷が治癒しなければ
特定のガンにかかるリスクが 非常に高くなるからです
多くが命を奪われます
これを貼っておくよ
これは何て？
まだこの治療ができない⸺
他の型の患者を思うと 心が痛みます
彼らは待っています
コロラド小児病院
ドングリ？ もっと拾っていいよ
拾ったよ
いいね
じゃあ 取っておこう
見せて
私の仕事はＥＢに携わる 小児科医として
ジェームズ･ ファインスタイン
楽しい子ども時代を 与えてあげることです
小児科長 表皮水疱症プログラム
楽しい子ども時代を 与えてあげることです
当然のことだからこそ
子どもと家族のために 守るべきなのです
こんにちは
ハーイ
ローワン 元気？
ＥＢは誕生と同時に始まり
悪化していく傾向にある 疾患です
時間の経過とともに 子どもの体を蝕んでいきます
私たち小児科チームの任務は
子どもが子どもらしく 過ごせるようにすることです
よし 終わったよ 耳も大丈夫そうだ
いい？
ＥＢの原因は分かっています
そのため治療法の目標や
治癒についての考え方は あるのです
君の番だ
気をつけて
先生 診断は？
ナッツっぽい
ゲイツ研究所
これは異種移植モデルの 免疫蛍光法による検証で
マウスの背中にヒトの皮膚を 移植したものです
このように
マーカーとして用いたヒトの ロリクリンとビメンチンから
皮膚が生成されたことを 確認します
ＥＢは新たな治療法を 試すための
ガンナ･ビルソヴァ
ＥＢは新たな治療法を 試すための
コロラド大学 ゲイツ研究所
重要なモデルです
10年前 ＥＢの主な治療法は
単なる対症療法でした
想像もできませんでした
今ではステルス細胞を 簡単に操作できるようになり
正確な遺伝子編集が可能です
根本的な治療法を提供し
不治の病を治せる可能性が あります
これは大きな進歩です
先日 承認されたウイルス ベースの遺伝子治療は
恒久的ではありませんが 非常に効果的な治療法です
根本的な治療法が 開発されるまでの
一時的な解決策になります
ＥＢを抱える患者の
根本的な治療法の発見へ 一歩前進しました
ええ
包帯のサポートがないと 見た感じは…
胃ろう周辺の皮膚は すごく調子が良さそうだ
10年前はどのように治せるか 想像もできませんでした
今はもはや 想像ではありません
実際に研究施設や
病院にあるのです
患者の家にも
もうすぐです
ＥＢを根本的に治せるまで あと一歩です
衝突するみたい
大変だ
観覧車に乗れなくなっちゃう
戸棚のお菓子を見た？
何？
扉を開けてごらん
僕のだからね
やった！ チョコだ
豪華だ
気に入ったよ
ペンはあまり使わない
イーライは４歳半の頃 養子に迎えました
もう少しだ
リリー これは宇宙船だよ
本当？
ブースターは10個つけるよ
１ ２ ３ ４ ５
６ ７ ８ ９ 10 11 12個
イーライが５歳の頃
街でジロジロ見られました
リリーは怒りながら手を振り
“見えてるよ”と言いました
トイレもあるんだ
〝話しかけてね〞 “話しかけて”と書かれた Ｔシャツを作り
〝話しかけてね〞
遠くから見つめるのではなく 近づきやすいようにしました
リリーが動画を作り
“見つめずに話しかけて”と 呼びかけました
見た目が違う人がいたら こうするの
こんにちは
簡単でしょ？
ＥＢを知ってほしいの
ＥＢ？
どうぞ
ありがとう
Ｔシャツを着て カードを配る２人を見て
６歳と８歳の子どもが
大人に深いメッセージを 伝えていることに驚きました
ＥＢを知って
ありがとう
優しい人が増えることを 願っています
人はよくこう言う “英雄には会わない方がいい”
だが 今夜はみんなに ある人を紹介したい
僕の友達 師匠 英雄のイーライだ
話しかけに行こう
イーライを見たら会いに行く
話しかけに行こう
イーライを見たら会いに行く
彼が治療薬があると聞いて “もらいに行こう”と言い
“あなたの型はまだだけど 作ってるわ”と伝えました
僕が夢見ていたように 君の羽は暗闇で輝く
彼はつらい日が続くと “治療薬はどこ？”
“今すぐ欲しい”と言います
“分かるよ”
君からね
君がつながりを作り
僕は君に賛同する
君が言うなら
話しかけに行こう
今すぐ治療法が必要です
時間がありません
最近 ＥＢで多くの子が 亡くなり
イーライやリリーには 話すのをやめました
ごめんなさい
成長するほど亡くなった子の 年齢に近づきます
つらいです
いたぞ イーライ
ママとお姉さんもいる
いくぞ
話しかけに行こう
イーライを見たら
会いに行く
話しかけに行こう
イーライを見たら会いに行く
話しかけに行こう
イーライを見たら
会いに行く
イーライ 会いに行くよ
ギャレット 来てくれて ありがとう
今日の目的は臨床試験よ
遺伝子治療による 皮膚移植を行い
慢性創傷を治せるか確認する
この臨床試験では 正常な皮膚の生検を行い
研究施設に送って 健康な皮膚を培養する
ウイルスを使って正常な ７型コラーゲンを導入するわ
それで皮膚細胞が強くなって
慢性創傷が治ることを 期待してるわ
それで問題ない？
ＥＢの臨床試験の多くは
子どもは最初の被験者に なれません
安全性が分からないからです
それでギャレットのような 英雄や年長者に
最初に受けてもらいます
ギャレット ごめん
準備は？
それで大丈夫？
彼は27歳です
可能な時は いつも協力してくれます
小さい頃の夢は バスケをすることでした
ギャレット 劣性栄養障害型ＥＢ
兄弟が皆やってたんです
少しやってみましたが
結局 僕には少し 難しすぎました
小さなサンプルを 採取するので
ここに少し 痛みを感じると思うわ
大丈夫 偉いわ
あとどれくらい？
痛いよ
終わったわ
軽くたたいて傷口を 洗浄してるところよ
“あなたに効くかは 分からない”
“でもあなたが 参加してくれることで”
“大勢を救える”と話してます
若い世代の患者たちが
治ることを願い 協力しています
彼らの人生を 10～30年延ばせるでしょう？
僕と同じ思いをしなくて 済むといい
これは必要不可欠ですが 考えすぎは禁物です
彼らの前で 泣いてしまうからです
私たちは明るく前向きに 自信を持って
共に乗り越えるのです
遺伝子さえあれば どのように設計し
修正すべきか分かります
簡単に言えば
患者のＤＮＡのコピーがあり 変異があります
研究者の発見により 酵素を使えば
悪いＤＮＡを交換できると 分かりました
そこまでできるのです
クリスパー修正は Wordのように
〝クリスパー･ キャスナイン〞
ハイライトして削除すれば 新たな単語を入れられます
基本的にはこれを
組織の細胞の核に 行っているのです
私たちがやりたいのは 遺伝子修正された組織を作り
患者の皮膚を健康な皮膚に 置き換えることです
部分的に始めて最終的には 恒久的に修正します
これで希望が持てそうです
彼らを苦痛から 解放できると信じています
痛みが大幅に和らぎ
思いきりサッカーができます
どんなに小さなことでも もっとできるようになります
ＥＢのせいで夢を 断たれることもありません
これまで承認された 治療法はなく
全くです ゼロでした
ＥＢで関心を集めて
治せたら他の遺伝子疾患へと 広げていくわ
ＥＢ患者は少ないけど
希少な遺伝子疾患を持つ人は 大勢いる
これが治療への扉を開き
多くの病を治せるかも
パーキンソン病や アルツハイマー病
ここから得たことはすべて
これらの疾患にも 広がっていくでしょう
患者には時間がありません
技術はその速さに ついていくことが困難です
研究は政府の助成金や 論文が必要なため
もどかしいです
民間や患者の支援団体からの 寄付金が
開発を促進してくれるのです
今はこんな思いです
“チャンスをもらえて うれしい”
“全速力で突き進むわ”
ジーンはどこにいる？
このあと紹介させてくれ
ところで言おうとしたのは ピアノの上のスマホの話だ
ジョン･フォガティなら おやすみを言おうと見たんだ
遊びに出かけるから あとで彼と話すよ
それで…
さっきの話に戻るけど バイブが鳴った
誰かの悪口を言うのは 嫌だけど
送られてきたメッセージに 衝撃を受けることがよくある
出る５分前にね
例えば
“やあ エド 着いたけど どこに駐車したらいい？”
“どこに止める？”
“ブリトーを２つ 買っていくよ”
“遅れそうだけど食べる？”
“ステージに 持っていこうか？”
“近くにバーもあるから”
“ショーの前に１杯どう？”
バカ野郎
いや…
ごめん 口が悪いね
子どもたち すまない
でもな ローワン バカなヤツもいるんだよ
でも この時だけは違った
ほぼ生まれて初めてだ
僕が気づかなかった有益な 情報だから
これは伝えなきゃと 思ったんだ
ある男がこう送ってきた
“33年前の今日は 何の日か知ってるよな？”
“パール･ジャムが 初ライブを行った日だ”
“シアトルの オフ･ランプでな”
33年！
本当にありがたいね
ジーン先生の話に戻ろう
彼女に聞いたら90年代は 医学部に通っていたんだ
その当時 何年間も
車の中では 音楽を聴いていたそうだ
シアトル発の 僕たちのバンドをね
彼女がこの病気の
治療に取り組む 一流の研究者であり
患者と向き合う 医師であること
僕らの音楽があなたの成功に 関われたことは
僕らが成し遂げた 最高の仕事だ
ジーン 愛してる
ＥＢコミュニティは最高よ
彼らの勇気を感じたから 私は大きな一歩を踏み出して
挑戦しようと思えた
あの子たちはマジで最高よ
すばらしい人たちばかりです
人生を捧げて子どもたちを 支援してくれています
これが治療薬だ
こんな感じの シリンジが４本だ
シリンジの中に生ウイルスが 入ってます
この改変されたウイルスが 皮膚細胞に入り込み
彼女の欠陥のあるＤＮＡを 切り取ります
最初にこの薬を手にした時は
１時間くらい泣いていました
覚えてるか知らないけど
この日は忘れられないわ
８年間 待ち続けたんだもの
初の治療薬が出たことは
すごいことです
うれしくて涙が出ます
でも 治療はできますが 病気は治りません
治す薬が必要です
よく頑張ってるわ
時々 皮膚に傷がない箇所が 見られます
正常な皮膚が 戻ったように見えますが
薬によるものです
彼女の皮膚の力で 再生したわけではありません
シリンジをもう１本お願い
薬を塗ってから これで薬剤を保護して⸺
明日 すべて洗い流します
そして新しい包帯を巻きます
すべての工程に ４～５時間かかります
ある意味 夜はよく眠れます
親として大きな不安に襲われ
悲しむ日が減った気がします
ハサミをお願い
日常は変わりません
でも 振り返ってみると
娘が生まれてから ずいぶん進歩したと感じます
希望が湧いてきます
悲しい知らせがあります
チャーリーが亡くなりました
チャーリー･クヌース 通称“リトル･チャーリー”は
17歳でした
彼の人柄はコミュニティの 皆を魅了しました
悪態をついたり ののしったり
でも皆に好かれたのは⸺
彼だからです
魔法使いが宝石を見つけた
夢はパパになること
結婚したり 恋人ができたり
学校にも行きたいと
ダメだ
日曜でした
彼は元気に過ごしていました
私は用事があり出かけていて
帰ると気分が悪いと 言いました
トイレに行き 戻ると 横たわりました
ソファにいた私の隣で 横になっていると
眠りにつきました
そのまま寝かせてあげて
回復を待つことにしました
そのあと真夜中に彼の 異常な声が聞こえたんです
これまで聞いたことのない 叫び声のようなものでした
階段を駆け下りると彼は⸺
ソファに座っていました
正気を失い 支離滅裂で 私の呼びかけに応じず
敗血症性ショックと 気づきました
急いで救急車を呼び
すぐにヘリに乗って
ミルウォーキー小児病院へ 向かいました
母親として最高の贈り物は 彼が恐れなかったことです
チャーリー
押さないで
もう負けなくていい
離れて
チャーリーに 会えてよかったです
悔いはありません
パパを殴りそうになった
やあ トリシャ
そしてマイリー
すばらしい両親と 知り合うことができた
ずっと前に ミネソタで出会ったんだ
その時にたくさん…
ごめん
チャーリーと電話で たくさんのことを話した
彼はすばらしい輝きを放ち
賢くて 面白かった
ＥＢの小さな ジェフ･ロスみたいだった
よく“クソ野郎”って…
これからはチャーリーとの 思い出を胸に
彼を片時も忘れない
今日は来てくれて 本当に感謝してる
ありがとう
それと⸺
チャーリー
この歌のサビの歌詞だけを 君に捧げるよ
待ってる
時計を見てる ４時だ
終わりにしよう
彼に伝えなきゃ
もう無理だわ セリフを練習する彼女
彼がドアを開けると
彼女は背を向け
彼が目をやると 寝ているフリをする
彼女はウソをつく 彼を愛してる
彼は最高の男
彼女が見るのは 鮮やかな赤い夢
彼は最高の男
〝シアトル水族館〞
ここは水族館よ アザラシやカワウソを見るわ
ローワンはよく 普通の子に なりたいと言います
彼女が苦しんでいるのは…
イルカを触れるよ
そうね すごいわ
カニだ
触ってみたい
つらいのは あの子が こう言う時です
“ママみたいに きれいな手が欲しい”
それを聞くと治療薬への 期待が高まります
ただ傷ができなくなり
彼女の生活の質が他の子に 近づくことを願います
ローワン
彼女の声に 毎回 恋しちゃうんだ
いつ聞いてもね
最高にすてきだよ
来てくれて ありがとう
ローワン 立てるかな？
いいぞ
なあ
名前は？
このオットセイは チーダックス
保護された子なの
開けて
すごい
いいね 上手よ
素質があるね
ありがとう
上手 うまくできたね
かわいい うちの犬みたいに目が大きい
ただ一緒にいるだけで 幸せです
苦しむ必要のない
子どもらしいことをして 過ごします
〝お世話 広場〞
これを見た？
ウミガメに包帯を？
うん
良くなるからね
上手ね
いいぞ
ここで遊べたのが 最高に楽しいみたい
“ポップカルチャー博物館”
ファンタジー
ホラー？
ええ それも行きたい 時間はあるわ
ファンタジーと フィクションの本が好きです
だから私に ぴったりの場所だし
すべてがアートです
最高ね
心を奪われます
すごいわ
オタクモードになるわ
見たいわ
こんな短パンが欲しい
シルバー？
ええ
アーティスト目線で 鑑賞することで
新たな作品を生み出せます
すべてが圧倒されるような 雰囲気で
刺激を受けました
色を載せていく単純な工程が
こんなにも美しくなるなんて
すごい 面白い
バンジョーだ
アートは現実逃避できます
作品の制作中は 夢中になります
音楽をかけて 没頭するのが好きです
気づくと３～４時間 経っていることもあります
そして気づかされるのです
目の前にあるものの大切さを
エド
やっと対面できた
ようやく会えたね
ええ
僕の相棒だ
２人にプレゼントよ
私が作ったの
それはうれしいな
すべてのことに お礼を言いたかったの
お礼なんていいのに
分かってるけど そういう性格なの
やれやれ
いいね
私たち？
ええ
細部まで本当にステキだ
私のインスピレーションよ
そろったね
あなたたちに感謝してる
楽しかったわ あなたが来てくれてよかった
楽しかった
このコミュニティは
世界規模で飛躍的に 成長してきました
苦しみを理解してもらい 独りじゃないと分かるだけで
すごく救われます
研究者によればこの病は
10年以内に 治せるようになります
今 私たちが立ち上がれば 実現できるでしょう
今日は皆さんに ご紹介できて光栄だ
僕のすばらしい友人 ディアナだ
どうぞ
ディアナ シアトルだ
約束したんだよな？
テキーラを少なくとも１杯…
もちろん
ショーを続けよう 楽しもうな
愛してる
もう一度
ＥＢ患者はガンに かかりやすいと言われてます
皮膚が傷つきやすいからです
私は扁平(へんぺい)上皮ガンを ５回 発症しました
ステージ４の皮膚ガンです
最高の人生を できるだけ長く送りたいです
私は基本的に質か量かで 考えるようになりました
ＥＢがあったから 今の私があります
ＥＢは誰にも望みません
でも私は成長できました
皆にとって 最強の味方になれて
自立した私になれたからです
シアトル旅行の２週間後
ディアナは ＥＢによる合併症で永眠
31歳という若さだった
何かの目的のために 演奏するのは特別なことで
その目的が すばらしいミッションになる
医師 研究者 科学者が集まり
活動家や資金提供者
そしてＥＢファミリーが 大きな勇気を見せてくれた
ここに皆が集まって
そして…
抑えきれない 待ってくれ
しっかりしろよ
治療法が欲しいと 発信するのは
両親と子どもたちの 願いだからよ
“なぜそんなことを？”という 懐疑的な人もいるけど⸺
なぜ しないの？
治してみせるわ 見てて
実現は現実的で 十分に可能です
諦めません さらに良いものを作ります
ＥＢは治せます
コミュニティにとって
ＥＢ患者の支援は 大きな名誉です
私たちの任務は 解決策を提供し
闘いを終わりにすることです
このコミュニティの人々は
非常に強く 力をもらえるんです
言葉では言い表せません
常に前向きな マイリーのモットーは
〝頑張り続けること〞
ローワンは弟ができた
彼女のダンスは 皆を笑顔にし続けてる
イーライは 犬のコッパーが家族に
お菓子への愛は 健在だ
希少疾患の患者には 時間の猶予はない
官僚 資金不足 政府の優先政策との闘いだ
開発を促進し 根本的な治療法を
必要な人に届けられるかは 私たちの手に委ねられている
これはイーライが くれた絵だ
細部まで丁寧に 描かれてるんだ
スタジオに飾ってる
耳が悪くてね
どうも
耳が悪くて
忍び寄られても 気づかない
でも…
視力はいいから みんなは見えるよ
妻がうなずいてるのもね
〝そうよ 悪口も聞こえない〞
昨夜 野球ボールに サインを頼まれた
よく分からないが 君の誕生日プレゼントだ
こっちだ スポットライトを浴びて
やあ 名前は？
ディアナよ
ずいぶん遠くから
タダでエディを 見に来たんだな
他には？ 俺は誰に似てる？
ホーウィー･ マンデルかな
ＥＢの治療にご支援を ebresearch.org
日本語字幕 川見 美帆