1 00:00:02,000 --> 00:00:07,000 Downloaded from YTS.BZ 2 00:00:08,000 --> 00:00:13,000 Official YIFY movies site: YTS.BZ 3 00:00:33,158 --> 00:00:35,952 EDDIE VEDDER 4 00:00:51,301 --> 00:00:56,723 Jag ska säga något som jag säger för sällan. 5 00:00:58,141 --> 00:00:59,642 God afton, Seattle. 6 00:05:18,484 --> 00:05:23,239 Denna vecka har vi ett specialevenemang i Seattle för en väldigt viktig sak. 7 00:05:23,323 --> 00:05:25,825 Man känner hur spänningen stiger, 8 00:05:25,908 --> 00:05:29,370 och även stolthet, när Eddie Vedder intar scenen 9 00:05:29,454 --> 00:05:31,831 för en unik konsert i Benaroya Hall. 10 00:05:31,914 --> 00:05:33,458 All vinst från konserten 11 00:05:33,541 --> 00:05:36,669 går till att hitta en kur för epidermolysis bullosa, 12 00:05:36,753 --> 00:05:40,506 en ovanlig ärftlig hudsjukdom som mest drabbar barn. 13 00:05:46,804 --> 00:05:53,770 Vi samlar patienter, forskare och personer från bioteknikvärlden 14 00:05:53,853 --> 00:05:59,359 för att tala om hur vi kan bota EB, vilket vi kommer att göra. 15 00:06:09,410 --> 00:06:15,291 Vetenskapsmän, forskare och patienter över hela världen har ett enda mål: 16 00:06:15,375 --> 00:06:17,960 Att kunna bota EB i slutet av årtiondet. 17 00:06:18,044 --> 00:06:24,300 När en som Eddie Vedder då säger: "Jag ska hålla konserter för ändamålet", 18 00:06:24,384 --> 00:06:28,054 betyder det jättemycket för de som lider av ovanliga sjukdomar. 19 00:06:28,137 --> 00:06:29,389 De känner sig sedda. 20 00:06:29,472 --> 00:06:34,727 Vi har gjort allt möjligt, men har inte botat cancer eller räddat jorden än. 21 00:06:34,811 --> 00:06:40,358 Det här är det enda som verkar kunna fungera. 22 00:06:40,441 --> 00:06:43,653 Vi engagerar oss i många saker, men det här kan lyckas. 23 00:06:44,987 --> 00:06:46,239 Hej! 24 00:06:47,407 --> 00:06:54,205 Att bota en sjukdom tar två, tre livstider. 25 00:06:54,288 --> 00:07:00,002 Ditt barns generation kanske får se slutet av det som du har påbörjat. 26 00:07:09,095 --> 00:07:13,015 Men vi är själviska, vi vill se det under vår livstid, 27 00:07:13,099 --> 00:07:15,143 vilket jag tror är möjligt. 28 00:07:17,687 --> 00:07:21,149 Att samlas i Seattle handlar om hopp. 29 00:07:21,232 --> 00:07:25,445 Det kommer att bli en oförglömlig kväll med familjer, forskare och fans. 30 00:07:25,528 --> 00:07:30,992 Varje ton som spelas för oss närmare en värld utan EB. 31 00:08:05,610 --> 00:08:08,529 STANFORDS CENTER FÖR DEFINITIV OCH KURATIV MEDICIN 32 00:08:13,576 --> 00:08:17,747 Tack för att du gör det här, Jessica. Vad tittar du på? 33 00:08:17,830 --> 00:08:22,293 De här områdena verkar kunna fylla i patienternas sår väldigt bra. 34 00:08:22,376 --> 00:08:24,879 -Det här är i princip en vecka. -Oj! 35 00:08:24,962 --> 00:08:30,968 Epidermolysis bullosa, EB, är en fruktansvärd sjukdom, 36 00:08:31,052 --> 00:08:33,179 men lätt att förklara. 37 00:08:33,262 --> 00:08:36,557 Det är mutationer i en gen. 38 00:08:36,641 --> 00:08:38,684 Den genen kodar ett protein 39 00:08:38,768 --> 00:08:43,648 som binder samman det översta hudlagret till det undre, kollagen typ VII. 40 00:08:43,731 --> 00:08:45,691 Det blir som en häftklammer. 41 00:08:45,775 --> 00:08:50,696 Klammern kallas för ankarfibrill och det är den som håller vår hud intakt. 42 00:08:50,780 --> 00:08:56,661 Om en av länkarna i kedjan är trasig, sitter inte huden fast. 43 00:08:56,744 --> 00:09:01,457 Alla förändringar i DNA:t som påverkar den länken 44 00:09:01,541 --> 00:09:04,001 försvagar limmet, som kan falla sönder. 45 00:09:04,919 --> 00:09:07,880 Och det finns olika grader. 46 00:09:07,964 --> 00:09:11,259 Limmet fäster lite, mycket eller inte alls. 47 00:09:11,342 --> 00:09:14,220 Epidermolysis betyder sönderbrytning. 48 00:09:14,804 --> 00:09:16,931 Bullosa betyder "blåsa" på latin. 49 00:09:17,014 --> 00:09:22,853 Epidermolysis bullosa betyder i princip skör, blåsfylld hud. 50 00:09:25,022 --> 00:09:29,944 Den kallas för fjärilssjukan och barn med EB kallas för fjärilsbarn, 51 00:09:30,027 --> 00:09:33,114 för deras hud är lika skör som en fjärils vingar. 52 00:09:33,823 --> 00:09:35,575 Man föds med EB. 53 00:09:35,658 --> 00:09:41,581 Föräldrar känner ofta inte till EB förrän de förlöser ett barn på akuten 54 00:09:41,664 --> 00:09:45,418 och inser att något är annorlunda. 55 00:09:45,501 --> 00:09:50,006 Vardagen för barn med EB är brutal och traumatisk. 56 00:09:50,089 --> 00:09:53,426 De uthärdar timslånga bandagebyten, 57 00:09:53,509 --> 00:09:58,222 blekmedelsbad, som gör det lättare att ta av bandagen och som steriliserar. 58 00:09:58,306 --> 00:10:02,977 Föräldrarna måste göra sina barn illa för att hålla dem friska. 59 00:10:03,060 --> 00:10:06,606 Förbandet och gasbindan blir som en kokong. 60 00:10:06,689 --> 00:10:09,567 Det förebygger infektioner och ärrbildning 61 00:10:09,650 --> 00:10:13,321 och försöker hålla klådan och smärtan på ett minimum. 62 00:10:15,323 --> 00:10:17,366 Det behandlar inte sjukdomen. 63 00:10:17,450 --> 00:10:19,785 Man lindar bara in patienten 64 00:10:19,869 --> 00:10:24,498 för att skydda dem från friktioner och slag, men man behandlar inte sjukdomen. 65 00:10:25,082 --> 00:10:26,917 Det är inte bara såren man ser. 66 00:10:27,001 --> 00:10:29,128 Kollagen produceras i hela kroppen. 67 00:10:29,211 --> 00:10:32,340 Det får ögonen, halsen och de inre organen att jobba. 68 00:10:32,423 --> 00:10:35,134 EB är mycket mer än ett hudproblem. 69 00:10:35,217 --> 00:10:38,346 Den påverkar även mag- och tarmslemhinnorna. 70 00:10:38,429 --> 00:10:40,640 De kan inte absorbera näring. 71 00:10:41,307 --> 00:10:44,727 Det kan ta forskare generationer 72 00:10:44,810 --> 00:10:47,980 för att dechiffrera en sjukdoms komplexa genomik. 73 00:10:48,064 --> 00:10:50,107 Det som ger oss hopp för EB 74 00:10:50,191 --> 00:10:55,029 är att vi har isolerat genmutationen som orsakar EB till en gen. 75 00:10:55,112 --> 00:11:00,034 Vi är framme vid den genetiska orsaken, vilket är väldigt spännande och viktigt. 76 00:11:00,117 --> 00:11:06,832 Det här är en situation där vetenskapen är relativt enkel. 77 00:11:06,916 --> 00:11:08,918 Hur spännande är inte det? 78 00:11:09,001 --> 00:11:12,838 Vi vet vilken gen det är, vi vet vilka problemen är 79 00:11:12,922 --> 00:11:15,758 och vi har forskare som är taggade. 80 00:11:15,841 --> 00:11:18,386 Vi kortar ner tidslinjen 81 00:11:18,469 --> 00:11:22,598 för att hitta behandlingar och ett botemedel mycket fortare. 82 00:11:23,099 --> 00:11:27,937 EB kallas ofta den värsta sjukdomen man aldrig har hört talas om. 83 00:11:28,020 --> 00:11:32,316 Nu är det den värsta sjukdomen som vi kommer att hitta ett botemedel mot. 84 00:11:32,900 --> 00:11:34,735 SEATTLE, WASHINGTON 85 00:11:34,819 --> 00:11:38,322 Energin i gruppen är påtaglig. 86 00:11:38,406 --> 00:11:40,783 Och jag tror att på grund av 87 00:11:40,866 --> 00:11:45,454 att det finns en riktning och ett mål, 88 00:11:45,538 --> 00:11:49,333 kan man inte annat än att bli rörd och inspirerad. 89 00:11:51,001 --> 00:11:56,507 Vi trodde att vi skulle vara involverade i ett år eller två, kanske tre. 90 00:11:56,590 --> 00:11:59,844 Samla in pengar, hitta människor som brydde sig 91 00:11:59,927 --> 00:12:03,180 och sen gå vidare till nästa grej. 92 00:12:03,806 --> 00:12:07,393 Men vi fastnade, 93 00:12:07,476 --> 00:12:10,980 för det här är så viktigt. 94 00:12:12,148 --> 00:12:17,653 Målet är behandlingar och det ultimata målet är ett botemedel. 95 00:12:17,737 --> 00:12:20,072 Vi stöttar varandra. 96 00:12:20,156 --> 00:12:25,286 Att ha varit en del av det i tio år ger en hopp, 97 00:12:25,369 --> 00:12:27,121 men ingen falsk förhoppning. 98 00:12:30,708 --> 00:12:33,794 När ska vi vara hos dig för att lasta allt? 99 00:12:33,878 --> 00:12:40,050 Vi måste väl vara där fem på morgonen? Lastar vi in då direkt? 100 00:12:40,134 --> 00:12:42,803 Ja, vi måste börja lasta in, göra soundcheck, 101 00:12:42,887 --> 00:12:45,264 gå igenom upplägget, testa bilderna. 102 00:12:45,347 --> 00:12:48,267 Vi måste förbereda familjernas ankomst. 103 00:12:48,350 --> 00:12:50,978 Familjen Hollers från Colorado kommer 104 00:12:51,061 --> 00:12:54,940 och sen kommer Deanna från Toronto strax efter. 105 00:12:55,024 --> 00:12:58,110 Eli med familj kommer morgonen därpå. 106 00:12:58,944 --> 00:13:03,365 Jag ska be stråkkvartetten att spela med. 107 00:13:05,534 --> 00:13:09,330 Mina damer och herrar, på fiol har vi Brianna Atwell. 108 00:13:10,456 --> 00:13:11,499 Ja. 109 00:13:12,416 --> 00:13:15,461 Vi har även Sada Doup på fiol. 110 00:13:18,214 --> 00:13:20,841 Min vän på cello, Chris Worswick. 111 00:13:22,092 --> 00:13:27,681 Och en person som jag högaktar, min vän på fiol, April Cameron. 112 00:13:38,776 --> 00:13:40,444 Vi har aldrig spelat denna. 113 00:13:43,405 --> 00:13:45,407 Vi har inte repeterat, ingenting. 114 00:14:54,560 --> 00:14:57,771 SAN DIEGO, KALIFORNIEN 115 00:14:59,189 --> 00:15:01,442 FÖR ATT VÅGEN LÄKER EB 116 00:15:04,320 --> 00:15:09,283 Hur går det med packningen? Vi ska ju åka om två timmar. 117 00:15:09,366 --> 00:15:12,578 Kan ni börja packa? Snälla? 118 00:15:12,661 --> 00:15:15,164 -Okej. -Var är din lista? 119 00:15:15,247 --> 00:15:18,167 Två blyertspennor och suddgummi, en vässare 120 00:15:18,250 --> 00:15:22,212 och färgpennor, så att jag kan färglägga på planet. 121 00:15:24,757 --> 00:15:30,554 Det är mycket jobb att packa alla Elis medicinska förnödenheter. 122 00:15:31,680 --> 00:15:35,142 Det är alltid nervöst att gå igenom säkerhetskontrollen. 123 00:15:35,225 --> 00:15:39,355 "Vad är allt det här? Varför har du sprutor och saxar i väskan?" 124 00:15:39,438 --> 00:15:42,566 Bandage till bad och bandagebyten, 125 00:15:42,650 --> 00:15:47,488 G-rör, matersättning, gasbindor och sprutor. 126 00:15:48,364 --> 00:15:51,325 -Tandborste. -Ja. 127 00:15:51,408 --> 00:15:55,287 -Ja, glöm inte era tandborstar. -Ja, ja. Tandhygien. 128 00:15:57,873 --> 00:16:03,003 Den här har jag i handbagaget ifall Eli skadas på planet eller på flygplatsen. 129 00:16:04,254 --> 00:16:08,342 Han blöder alltid, så det är bra med extra. 130 00:16:11,136 --> 00:16:17,267 Vi är i Seattle. Vi har rest från Colorado. 131 00:16:20,020 --> 00:16:22,564 Tjugo minuter med bil till flygplatsen 132 00:16:22,648 --> 00:16:27,319 och sen två timmar med flyg till Seattle. 133 00:16:33,033 --> 00:16:37,997 Jag är här med min mamma och pappa och min lillasyster Celine. 134 00:16:40,082 --> 00:16:43,711 Mamma är gravid och väntar en liten lillebror. 135 00:16:44,712 --> 00:16:50,092 Jag är glad över att vi är här och att alla våra saker har kommit fram. 136 00:16:52,261 --> 00:16:58,350 Det kommer att bli jätteroligt att få träffa alla fantastiska människor. 137 00:16:58,434 --> 00:17:02,980 Jag ser fram emot att träffa de med EB, men också läkare och forskare. 138 00:17:07,109 --> 00:17:08,569 HAMILTON, ONTARIO KANADA 139 00:17:08,652 --> 00:17:10,154 Nu så! 140 00:17:12,740 --> 00:17:15,200 -Går det bra? -Ja. 141 00:17:15,284 --> 00:17:17,911 Jag ska tala på helgens konferens. 142 00:17:17,995 --> 00:17:21,081 Det är därför vi åker till Seattle. Det ska bli kul. 143 00:17:21,165 --> 00:17:28,172 -Behöver du kuddar, Deanna? -Jag lägger dem under fötterna. 144 00:17:29,423 --> 00:17:31,175 Det blir bra. Tack. 145 00:17:31,258 --> 00:17:33,510 Allt är bra. Härligt! 146 00:17:34,178 --> 00:17:38,640 Det är lätt att bli sjuk eller få en infektion när man flyger, 147 00:17:38,724 --> 00:17:45,105 för det är återvunnen luft, så det är lite nervöst, men det ska bli roligt. 148 00:17:46,523 --> 00:17:51,904 Jag ser fram emot att tala på konferensen, prata med läkarna och träffa alla. 149 00:17:53,405 --> 00:17:55,074 Ryggsäcken. 150 00:17:55,157 --> 00:17:56,658 Den glömmer vi alltid. 151 00:17:57,826 --> 00:18:00,204 Jag är ovan vid att ha med den, 152 00:18:00,287 --> 00:18:05,876 så ibland när jag ska lyftas upp ur rullstolen sitter jag fast. 153 00:18:05,959 --> 00:18:07,086 Varför är allt…? 154 00:18:08,212 --> 00:18:11,048 Jag vet inte, pappa. Bara släng på den. 155 00:18:11,131 --> 00:18:13,967 -Går det bra? -Ja. Akta mitt huvud bara. 156 00:18:14,051 --> 00:18:16,053 -Det ska jag. -Och ditt. 157 00:18:19,223 --> 00:18:21,850 Visa inte upp min rumpa. De filmar, ju. 158 00:19:09,523 --> 00:19:11,525 REDWOOD CITY, KALIFORNIEN 159 00:19:11,608 --> 00:19:13,318 Jag föddes i Taiwan. 160 00:19:13,402 --> 00:19:17,656 Min familj immigrerade till USA för att få ett bättre liv. 161 00:19:19,408 --> 00:19:23,662 Som liten läste jag National Geographic och lärde mig allt om 162 00:19:23,745 --> 00:19:27,040 hiv och aids, sicklecell-sjukdomar. 163 00:19:27,124 --> 00:19:31,128 Andra barn gillade Britney Spears och Christina Aguilera, 164 00:19:31,211 --> 00:19:35,048 men jag älskade ärftliga sjukdomar och läkekonsten. 165 00:19:35,799 --> 00:19:40,846 Jag var en äkta nörd och har inte varit på så många rockkonserter. 166 00:19:41,930 --> 00:19:45,058 Jag har mitt tal, mina bilder… 167 00:19:45,142 --> 00:19:49,479 Det viktigaste i min packning är mobilen, datorn och laddaren. 168 00:19:49,563 --> 00:19:56,236 Det kvittar hur jag är klädd, jag är ändå bara forskaren som ingen bryr sig om. 169 00:19:57,529 --> 00:19:59,114 Jag älskar fester, 170 00:19:59,198 --> 00:20:03,285 älskar att hylla barnen och familjerna och allt som de har gjort. 171 00:20:04,244 --> 00:20:11,084 Vi sysslar med kliniska prövningar eller med att vårda EB-patienter, 172 00:20:11,168 --> 00:20:13,670 så det blir kul att umgås med dem så här. 173 00:21:08,934 --> 00:21:15,816 Vi har tre biologiska barn och en 17-årig son, Charlie… 174 00:21:17,109 --> 00:21:21,113 …och Meili, som precis har fyllt 12. 175 00:21:23,240 --> 00:21:25,993 MEILI RECESSIV DYSTROFISK EB 176 00:21:30,747 --> 00:21:33,417 Ingen kan förstå 177 00:21:33,500 --> 00:21:37,963 hur det är att vara mamma till ett barn med EB. 178 00:21:40,882 --> 00:21:44,553 Det är som att titta på ett barn som lär sig att gå 179 00:21:44,636 --> 00:21:48,265 och man är orolig för att de ska slå i bordskanten. 180 00:21:48,348 --> 00:21:54,438 Så känns det när man tittar på sitt barn med EB, oavsett ålder. 181 00:21:58,358 --> 00:22:03,280 Vi EB-familjer har grupper på Facebook och stöttar varandra, 182 00:22:03,363 --> 00:22:07,326 men att träffas personligen är viktigt. 183 00:22:09,077 --> 00:22:11,079 Man känner sig inte ensam. 184 00:22:12,164 --> 00:22:14,624 Det är skönt, för jag fryser. 185 00:22:14,708 --> 00:22:18,712 I patientpanelen har vi Deanna, Hodges… 186 00:22:18,795 --> 00:22:22,007 Hur känner Deanna inför att tala? 187 00:22:22,090 --> 00:22:25,177 Hon är redo. Vi ska bara låta henne göra sin grej. 188 00:22:25,260 --> 00:22:26,094 Ja. 189 00:22:26,178 --> 00:22:30,849 Jag hoppas att allt går smidigt och att alla kommer hit tryggt och säkert. 190 00:22:30,932 --> 00:22:34,478 Jag är så glad över att det här nu ska ske. 191 00:22:34,561 --> 00:22:38,148 Hur länge har vi pratat om det? Nu händer det. 192 00:22:38,732 --> 00:22:43,612 Det är intressant. Det finns en vetenskaplig teori, "fjärilseffekten". 193 00:22:43,695 --> 00:22:48,825 Den innebär att ett litet rörelseinitiativ 194 00:22:48,909 --> 00:22:52,329 kan skapa en flodvåg av rörelser senare. 195 00:22:52,412 --> 00:22:56,500 I mångt och mycket tror jag att utvecklingen 196 00:22:56,583 --> 00:23:02,881 och förvandlingen av EB-gruppen och EBRP har att göra med fjärilseffekten. 197 00:23:02,964 --> 00:23:08,553 Innan organisationen skapades fanns det inga behandlingar, ingen forskning, 198 00:23:09,054 --> 00:23:11,890 inga alternativ, lite hopp. 199 00:23:11,973 --> 00:23:18,146 Knappt tio år senare har vi gått från noll till 40 kliniska prövningar. 200 00:23:18,230 --> 00:23:23,110 Vi har samlat in 60 miljoner dollar, finansierat 140 projekt 201 00:23:23,193 --> 00:23:27,155 och har nu för första gången någonsin en godkänd behandling. 202 00:23:27,239 --> 00:23:29,658 Varför är det betydelsefullt? 203 00:23:29,741 --> 00:23:33,328 400 miljoner människor har en ovanlig sjukdom. 204 00:23:33,412 --> 00:23:39,126 Av dem saknar 95 % en godkänd behandling. 205 00:23:39,209 --> 00:23:44,131 Tack vare den här organisationens hårda arbete ingår vi nu i de 5 %. 206 00:23:44,214 --> 00:23:46,007 Men det är bara början. 207 00:23:47,217 --> 00:23:49,886 Att fortsätta i gamla spår fungerar inte. 208 00:23:49,970 --> 00:23:53,598 Sällsynta sjukdomar kräver mod för att röra om i grytan. 209 00:23:54,391 --> 00:24:00,439 Det känns som att vi gör det, med nya sätt att nå resultat och att tänja på gränser. 210 00:24:00,522 --> 00:24:04,317 Det är så man gör riktiga framsteg som faktiskt kan förändra liv. 211 00:24:04,401 --> 00:24:11,366 Vi hyser hopp om att vår strategi kan breddas till att bota andra sjukdomar, 212 00:24:11,450 --> 00:24:14,661 som Huntingtons, cystisk fibros och Tay-Sachs-sjukdom. 213 00:24:16,121 --> 00:24:21,835 När vi har botat EB, vilket jag tror kommer att ske, kan vi ta nästa. 214 00:24:22,752 --> 00:24:27,674 Kraften av en grupp där alla har samma dröm är mäktig och rörande. 215 00:24:28,758 --> 00:24:32,471 Vi är supertaggade. Jag tror att vi sätter stopp för den. 216 00:24:33,388 --> 00:24:35,098 Hoppas jag i varje fall. 217 00:24:36,725 --> 00:24:38,602 När jag fick höra talas om EB 218 00:24:38,685 --> 00:24:43,773 och träffade min väns barn som är drabbat, 219 00:24:43,857 --> 00:24:49,863 tänkte jag, vi, att det var det värsta jag hade sett. 220 00:24:49,946 --> 00:24:55,911 "Vad kan vi göra? Vi kanske kan prata om det och se… 221 00:24:55,994 --> 00:24:59,414 Börja smått och se vad som händer." 222 00:24:59,498 --> 00:25:04,252 Jag möter människor på gatan eller på konserter när de spelar. 223 00:25:04,336 --> 00:25:08,340 Det är alltid något Pearl Jam-fan som kommer fram och säger: 224 00:25:08,423 --> 00:25:10,425 "Jag älskar det ni gör…" 225 00:25:10,509 --> 00:25:13,470 Nu börjar jag gråta. "…för barnen med EB". 226 00:25:15,847 --> 00:25:22,062 Ju närmare gruppen man kommer, desto mer förstår man den. 227 00:25:22,145 --> 00:25:26,900 Man kan inte ducka för hur jobbigt de här familjerna har det. 228 00:25:27,776 --> 00:25:33,490 De hinder vi redan har klarat av är exempel på 229 00:25:33,573 --> 00:25:37,577 varför man kan ha tro och hopp. 230 00:25:37,661 --> 00:25:40,705 Det svåra är att ha tålamod. 231 00:25:44,084 --> 00:25:49,172 Om insamling av pengar och ökad uppmärksamhet 232 00:25:49,256 --> 00:25:51,800 kan driva på processen 233 00:25:51,883 --> 00:25:56,972 att hitta ett botemedel och hur det ska appliceras, 234 00:25:57,055 --> 00:25:59,808 då känns det som att det bara är en tidsfråga. 235 00:26:45,228 --> 00:26:48,857 HAMILTON, ONTARIO KANADA 236 00:26:49,649 --> 00:26:52,861 Vi kan väl… Nej, den sitter inte bra. 237 00:26:54,029 --> 00:26:56,197 -Hur vill du ha den? -Lite längre in. 238 00:26:56,281 --> 00:26:58,908 -Så här. -Ja, det blir bra. 239 00:26:59,743 --> 00:27:04,664 Min familj och jag, särskilt jag och mamma, står varandra väldigt nära. 240 00:27:05,498 --> 00:27:09,753 Det har gett mig min positiva inställning. 241 00:27:10,462 --> 00:27:14,257 Jag har tur som har människor som bryr sig om mig 242 00:27:14,341 --> 00:27:18,553 och som anpassar sina liv för att hjälpa mig att leva mitt. 243 00:27:22,265 --> 00:27:28,855 Jag sminkar mig inte för att dölja min EB, utan för att ge mig självförtroende. 244 00:27:28,938 --> 00:27:35,403 Det ger mig rustningen jag behöver för att stå upp för mig själv. 245 00:27:39,240 --> 00:27:41,576 Jag föddes 1992. 246 00:27:45,455 --> 00:27:51,878 Som liten kunde jag inte krypa, för då gick mina knän och mina händer sönder. 247 00:27:51,961 --> 00:27:55,298 Jag lärde mig att gå rätt fort. 248 00:27:57,425 --> 00:28:02,972 Det gick rätt bra i skolan, men tonårstiden var jobbig. 249 00:28:03,056 --> 00:28:05,308 Jag försökte skydda mig själv. 250 00:28:06,768 --> 00:28:11,481 Jag tror att mitt självförtroende gjorde stor skillnad. 251 00:28:13,483 --> 00:28:15,193 Jag har alltid älskat konst. 252 00:28:17,987 --> 00:28:21,449 Det enda jag gjorde som barn var att rita. 253 00:28:21,533 --> 00:28:25,036 Jag kunde ju inte leka med Lego. 254 00:28:25,120 --> 00:28:28,164 Jag kunde varken ta isär eller sätta ihop bitarna. 255 00:28:28,248 --> 00:28:31,835 Då gav mina föräldrar mig kritor och papper. 256 00:28:31,918 --> 00:28:36,756 Jag kunde sysselsätta mig med det i timmar. 257 00:28:42,095 --> 00:28:46,015 Jag brukar blanda realism med surrealism. 258 00:28:46,099 --> 00:28:49,561 Jag gör galna och fåniga motiv. 259 00:28:49,644 --> 00:28:53,022 Motiv som får en att tänka till och undra vad man ser. 260 00:28:56,651 --> 00:29:01,364 EB har tagit ifrån mig många saker, som min förmåga att gå, min arm… 261 00:29:02,282 --> 00:29:05,452 Jag har provat olika proteser, 262 00:29:05,535 --> 00:29:10,623 men på grund av min sköra hud gick det inte. 263 00:29:11,875 --> 00:29:17,881 Det kom till en punkt där jag valde mellan att fortsätta skada huden med den 264 00:29:17,964 --> 00:29:20,967 eller lära mig att leva utan den. 265 00:29:21,050 --> 00:29:24,387 Min inställning till livet är att leva… 266 00:29:25,138 --> 00:29:30,810 …i nuet och till fullo, och att inte älta saker som man inte kan förändra. 267 00:29:36,816 --> 00:29:39,569 -Det hade varit kul om Charlie var här. -Ja. 268 00:29:39,652 --> 00:29:43,031 -Vad skulle han då göra? -Jaga mig, skjuta mig. 269 00:29:44,657 --> 00:29:46,701 Skjuta dig, ja, det stämmer. 270 00:29:49,078 --> 00:29:52,999 Vi brukade vara fostervårdhem för barn med medicinska behov. 271 00:29:53,082 --> 00:29:56,294 Min man jobbade heltid och jag var hemmafru. 272 00:29:57,086 --> 00:30:04,010 De ringde mig om ett övergivet spädbarn på sjukhuset i Milwaukee, Wisconsin. 273 00:30:05,094 --> 00:30:10,934 Han var född med en sjukdom och så skör att man fick hålla honom på en kudde. 274 00:30:13,603 --> 00:30:18,733 De ville höra om jag kunde komma ner och veta mer om honom 275 00:30:18,817 --> 00:30:21,653 och sen ta med honom hem, för han skulle dö. 276 00:30:22,612 --> 00:30:24,989 Jättebra, killen. 277 00:30:27,158 --> 00:30:31,871 De skickade med mig en flaska morfin och sa: "Gör det bekvämt för honom." 278 00:30:36,000 --> 00:30:37,210 Han dog inte. 279 00:30:38,127 --> 00:30:41,089 I stället för att bli sämre, blev han bättre. 280 00:30:41,923 --> 00:30:45,927 Vi kunde aldrig låta honom återvända till fosterhemssystemet, 281 00:30:46,010 --> 00:30:51,057 för vi älskade honom vid det här laget, så vi adopterade honom. 282 00:30:51,140 --> 00:30:53,476 Hej, Char! 283 00:30:53,560 --> 00:30:55,687 -Vad har du gjort åt mig? -Titta. 284 00:30:59,732 --> 00:31:01,192 Charlie kämpade mycket. 285 00:31:04,320 --> 00:31:09,033 Han hade ont ända sen födseln. Fruktansvärt ont. 286 00:31:09,659 --> 00:31:13,955 Hans hud gled av som skalet på en mogen persika. 287 00:31:15,331 --> 00:31:19,544 Han hade nog inte klarat det om han inte hade varit en sån kämpe. 288 00:31:19,627 --> 00:31:20,920 Den var bra, Charlie. 289 00:31:23,172 --> 00:31:24,507 Det här är skoj. 290 00:31:26,551 --> 00:31:28,678 Jag vill åka en gång till. 291 00:31:36,436 --> 00:31:41,774 Meili bodde på ett barnhem i Peking i Kina. 292 00:31:43,318 --> 00:31:47,864 De skickade oss bilder, och på en bild… 293 00:31:48,907 --> 00:31:50,491 …sitter hon inlindad. 294 00:31:52,493 --> 00:31:55,371 När min man och Kevin och jag såg det, sa vi: 295 00:31:55,455 --> 00:31:58,249 "Det där kan vi inte säga nej till." 296 00:31:58,958 --> 00:32:01,377 Jag kan inte förest… EB är tufft nog. 297 00:32:01,461 --> 00:32:08,176 Att som ensamt barn bo på barnhem med recessiv dystrofisk EB… 298 00:32:08,259 --> 00:32:11,387 Jag kunde inte släppa det. 299 00:32:12,639 --> 00:32:14,223 Så vi adopterade Meili. 300 00:32:15,183 --> 00:32:16,768 Hon var sex år. 301 00:32:16,851 --> 00:32:18,311 Hej, mamma! 302 00:32:22,106 --> 00:32:23,107 Hon är rädd. 303 00:32:23,733 --> 00:32:24,817 Det är ingen fara. 304 00:32:24,901 --> 00:32:27,320 Meili blev lugnad av 305 00:32:27,403 --> 00:32:32,033 att hon nu fick bandage som gjorde att det gjorde mindre ont. 306 00:32:39,874 --> 00:32:44,128 Rowan har en unik personlighet. 307 00:32:44,212 --> 00:32:45,880 Jag kan bära den här. 308 00:32:45,964 --> 00:32:50,760 Hon är världens roligaste och kvickaste tjej. 309 00:32:52,804 --> 00:32:57,058 Hon har gått igenom så mycket, 310 00:32:57,141 --> 00:33:02,605 men lyckas göra det med glädjen i behåll. 311 00:33:15,284 --> 00:33:16,285 Okej. 312 00:33:18,663 --> 00:33:19,831 Vi glömde shortsen. 313 00:33:19,914 --> 00:33:23,626 Dagen då Rowan föddes var mitt livs bästa dag. 314 00:33:25,753 --> 00:33:30,591 Hon hade småsaker på kroppen, som rodnad under naglarna 315 00:33:30,675 --> 00:33:35,888 och något som såg ut som blåsor på sina ögon, men de var pyttesmå. 316 00:33:35,972 --> 00:33:38,766 De sa att det bara var sådant som nyfödda hade. 317 00:33:51,029 --> 00:33:57,785 När hon började få sår, förvandlades det snabbt till en mardröm 318 00:33:57,869 --> 00:34:00,747 och mitt livs värsta dag. 319 00:34:03,416 --> 00:34:09,005 Det var då en läkare kom in och sa: "Hon har antingen en allvarlig infektion… 320 00:34:12,091 --> 00:34:15,553 …eller något som heter epidermolysis bullosa." 321 00:34:16,512 --> 00:34:19,098 Han sa det väldigt tyst. 322 00:34:19,182 --> 00:34:21,934 Sen sa han: "Det är livslångt." 323 00:34:24,228 --> 00:34:25,897 AVKLIPPTA BANDAGE 324 00:34:25,980 --> 00:34:27,565 GASBINDA 325 00:34:27,648 --> 00:34:29,984 LÄKEMEDELSNAMN DOSERING, INSTRUKTIONER 326 00:34:33,196 --> 00:34:37,492 Jag skulle ge vad som helst för att Rowan ska vara frisk. 327 00:34:40,369 --> 00:34:45,875 Den här sjukdomen är väldigt grym. Den bryr sig inte om hur gullig man är. 328 00:34:45,958 --> 00:34:50,421 Den bryr sig inte om att man bara är en bebis eller bara en treåring. 329 00:34:54,342 --> 00:34:59,972 Den sliter sönder en, barn som familj, och… 330 00:35:03,643 --> 00:35:07,688 Ja… Jag skulle ge vad som helst för att hon ska få slippa EB. 331 00:35:09,690 --> 00:35:12,985 Härligt. Pappa är här för ditt bad. 332 00:35:13,903 --> 00:35:15,446 Det är ju kul. 333 00:35:16,155 --> 00:35:22,912 Som förälder finner man tröst i att det finns personer där ute 334 00:35:22,995 --> 00:35:27,917 som gör sitt bästa för att hitta ett botemedel. 335 00:35:28,000 --> 00:35:30,419 Jag hoppas mycket på genredigering. 336 00:35:32,630 --> 00:35:34,632 Nej, nej, nej. 337 00:35:34,715 --> 00:35:37,510 Ingen fara, vi ska göra ordning det. 338 00:35:37,593 --> 00:35:40,638 -Vi ska göra ordning det. -Stor aj-aj. 339 00:35:40,721 --> 00:35:45,518 Vi ska göra ordning det, okej? Det kommer att bli bättre. 340 00:35:46,185 --> 00:35:47,728 Försiktigt, Rowan. 341 00:35:54,402 --> 00:35:59,699 Vad var det vi sa om att du är som en sjöjungfru, Rowie, i går? 342 00:35:59,782 --> 00:36:05,830 Jag har EB, vilket gör mig speciell, så… 343 00:36:06,831 --> 00:36:09,292 Ja, det gör dig speciell. Och… 344 00:36:09,375 --> 00:36:13,629 Och sjöjungfrur är också speciella, för de är till hälften fiskar. 345 00:36:13,713 --> 00:36:17,091 Då de är lite annorlunda än alla andra 346 00:36:17,175 --> 00:36:20,428 kanske de måste göra saker på annorlunda sätt. 347 00:36:22,722 --> 00:36:24,307 Får jag ta av bandagen? 348 00:36:24,390 --> 00:36:27,894 BENAROYA 349 00:36:33,566 --> 00:36:36,152 PEARL JAM 350 00:36:45,286 --> 00:36:49,749 Man träffar de här unga människorna som måste hantera det här. 351 00:36:51,125 --> 00:36:57,757 Det är den extrema versionen, den här sårbarheten. 352 00:36:57,840 --> 00:37:04,013 Det är värre än någonting annat man har sett i ens liv här på jorden. 353 00:37:05,973 --> 00:37:09,769 Samtidigt visar de motståndskraft och mod, 354 00:37:09,852 --> 00:37:15,858 även det mer än något annat man har sett. 355 00:37:20,780 --> 00:37:23,824 De kämpar så hårt för att överleva. 356 00:37:24,575 --> 00:37:29,538 De skulle kunna bli belönade för sin kamp med ett botemedel. 357 00:37:29,622 --> 00:37:33,668 De har helt klart förtjänat sin rätt att vara här på jorden. 358 00:37:37,630 --> 00:37:41,467 Vi visste inte vad det var tills vi tog hem honom. 359 00:37:41,550 --> 00:37:42,843 Visa mig ryggen. 360 00:37:43,719 --> 00:37:44,720 Vänd dig om. 361 00:37:44,804 --> 00:37:48,391 Då började vi inse vad EB är, hur allvarligt det är 362 00:37:48,474 --> 00:37:51,602 och hur tidskrävande det är att sköta om hans hud. 363 00:38:01,487 --> 00:38:04,073 Vår värld ställdes på ända. 364 00:38:04,156 --> 00:38:08,703 Det värsta och bandagebytet vi har haft var runt tre månader efter Kina. 365 00:38:08,786 --> 00:38:12,123 Både Eli och EB var rätt nytt för oss. 366 00:38:12,206 --> 00:38:15,209 Jag slutade räkna vid 30 blåsor som vi hade spräckt. 367 00:38:15,293 --> 00:38:18,337 Han skrek av smärta och det började bli sent. 368 00:38:18,421 --> 00:38:21,299 Mina andra barn hade gått och lagt sig. 369 00:38:21,382 --> 00:38:26,721 Jag hade dåligt samvete över att inte ha läst saga eller stoppat om dem. 370 00:38:28,639 --> 00:38:34,103 Jag sprang in till dem, kramade dem, sen gick jag tillbaka… 371 00:38:34,854 --> 00:38:36,272 …och avslutade det. 372 00:38:36,355 --> 00:38:38,190 Sten, sax, påse! 373 00:38:38,274 --> 00:38:40,401 Sten, sax, påse! 374 00:38:43,571 --> 00:38:46,532 -Det var bättre. -Så säger du alltid. 375 00:38:48,534 --> 00:38:50,161 Det är kladdigt. 376 00:38:52,496 --> 00:38:55,374 Det är för sent för många av våra vänner med EB… 377 00:38:56,334 --> 00:39:01,213 …men jag hoppas att Eli i sin livstid får något som kan hjälpa honom. 378 00:39:03,257 --> 00:39:05,426 Ta era t-tröjor. Vi är lite sena. 379 00:39:05,509 --> 00:39:07,595 Sätt på er dem fort. 380 00:39:07,678 --> 00:39:10,639 Tiden är jätteviktig. 381 00:39:12,016 --> 00:39:14,727 Barn med EB har inte så mycket tid. 382 00:39:15,895 --> 00:39:19,398 Ju fortare vi får ett botemedel, desto fler får leva längre. 383 00:39:19,482 --> 00:39:22,985 -Glöm inte teckningen du gjorde åt Ed. -Just det! 384 00:39:26,864 --> 00:39:28,032 Hon är målmedveten. 385 00:39:29,909 --> 00:39:32,995 -Vilket rum är det, Rowie? -Precis här. 386 00:39:33,829 --> 00:39:35,039 Du vet vilket. 387 00:39:36,665 --> 00:39:39,085 Okej. Kan du ringa på? 388 00:39:40,628 --> 00:39:41,796 Fungerade den? 389 00:39:42,296 --> 00:39:44,965 Nu gjorde den det. 390 00:39:49,428 --> 00:39:51,222 Hej! Kom in. 391 00:39:51,305 --> 00:39:54,767 Vi är här för sminkningen. 392 00:39:54,850 --> 00:39:58,521 Okej, vi sätter lite glitter på dina ögon. Blir det bra? 393 00:39:58,604 --> 00:39:59,688 -Ja. -Okej. 394 00:39:59,772 --> 00:40:02,817 -Kan vi dra bak ditt hår? -Ja. 395 00:40:02,900 --> 00:40:05,611 -Ditt hår är så fint. -Tack. 396 00:40:05,694 --> 00:40:06,695 Det är så långt. 397 00:40:06,779 --> 00:40:10,157 Jag klippte av mitt, för jag höll på att bli tokig. 398 00:40:10,241 --> 00:40:12,868 Okej, nu kommer det att kittla lite. 399 00:40:12,952 --> 00:40:16,705 -Känns det märkligt? Som en insekt? -Ja. 400 00:40:17,248 --> 00:40:18,707 Nu kommer jag igen. 401 00:40:20,626 --> 00:40:23,671 Så där, ja. Nu kan du titta. 402 00:40:24,713 --> 00:40:27,133 -Hon måste ha sina glasögon. -Nå? 403 00:40:27,216 --> 00:40:29,802 -Jag gillar det. -Vill du ha dina glasögon? 404 00:40:29,885 --> 00:40:32,012 -Ja. -Sätt på dig dem. 405 00:40:32,513 --> 00:40:35,307 -Ska vi göra samma på andra ögat? -Ja. 406 00:40:35,391 --> 00:40:36,434 Okej. 407 00:40:36,517 --> 00:40:39,311 -Ser du, det fungerar. -Ja. 408 00:40:39,395 --> 00:40:41,105 Respekt, tjejen. 409 00:40:41,188 --> 00:40:44,150 -Härligt. Ses vi sen på konserten? -Ja. 410 00:40:44,233 --> 00:40:46,986 -Bra. Ha så skoj! -Du med. 411 00:40:47,069 --> 00:40:49,530 -Hej då, sötnos. -Hej då. 412 00:40:58,205 --> 00:41:00,583 Jag behöver dina skor. Något mer? 413 00:41:00,666 --> 00:41:05,379 Mina skor, min hatt, och vi har redan limmat fast mina örhängen. 414 00:41:05,463 --> 00:41:07,256 Jag kan inte ta hål i öronen. 415 00:41:08,674 --> 00:41:09,800 Ögonfranslim. 416 00:41:11,886 --> 00:41:13,554 Har vi gjort tillräckligt? 417 00:41:14,263 --> 00:41:16,599 -Sitter den rakt? -Kan du nypa till den? 418 00:41:20,811 --> 00:41:21,979 Det blir bra. 419 00:41:23,689 --> 00:41:26,901 Den här har jag gjort. Det är en triptyk. 420 00:41:26,984 --> 00:41:30,863 Den är till Eddie och Jill som tack för att de har bjudit hit oss 421 00:41:30,946 --> 00:41:33,741 och för allt som de har gjort för EB. 422 00:41:33,824 --> 00:41:38,329 De har skapat en global medvetenhet. 423 00:41:38,412 --> 00:41:41,749 Det var de som satte igång vågen. 424 00:41:41,832 --> 00:41:45,336 Jag hoppas kunna ge honom den på konserten. Det vore coolt. 425 00:41:45,419 --> 00:41:48,964 Ett litet tack för allt de har gjort. 426 00:41:49,048 --> 00:41:53,260 Varför inte ge tillbaka något från alla i gruppen? 427 00:41:56,347 --> 00:41:58,599 Är ni klara? Då går vi. 428 00:42:06,440 --> 00:42:09,318 Vi är så nära. Vad kul det ska bli! 429 00:42:10,778 --> 00:42:16,700 Att bli involverad EB och EB-forskningen var nog inget val. 430 00:42:16,784 --> 00:42:18,536 Det valde oss. 431 00:42:20,412 --> 00:42:21,997 Den här gruppen… 432 00:42:22,081 --> 00:42:25,918 Man bli tagen av styrkan 433 00:42:26,001 --> 00:42:31,674 och viljan att dagligen klara hinder 434 00:42:31,757 --> 00:42:33,968 som vi inte ens kan föreställa oss. 435 00:42:34,051 --> 00:42:38,013 Jag ritade Space Needle åt Eddie Vedder, 436 00:42:38,097 --> 00:42:41,642 för han bor här i Seattle. 437 00:42:41,725 --> 00:42:46,188 När man ser den intensiva smärtan som barnen går igenom… 438 00:42:46,272 --> 00:42:47,189 Lily, in! 439 00:42:47,273 --> 00:42:49,858 …och hur det känns för föräldrarna, 440 00:42:50,943 --> 00:42:53,362 då blir det en tidslinje. 441 00:42:53,946 --> 00:42:58,742 Det är svårt att inte vilja bidra med 442 00:42:58,826 --> 00:43:02,329 en stor del av ditt liv för att hjälpa till. 443 00:48:09,511 --> 00:48:12,806 VENTURE INTO CURES-KONFERENSEN 444 00:48:16,435 --> 00:48:20,314 TILL FÖRMÅN FÖR EB-FORSKNINGEN 445 00:48:22,190 --> 00:48:27,696 Drivkraften, entusiasmen, hoppet, optimismen, 446 00:48:27,779 --> 00:48:30,324 glädjen över att ha alla samlade i ett rum 447 00:48:30,407 --> 00:48:34,953 där en patient kan tala med en läkare som jobbar på ett botemedel. 448 00:48:35,037 --> 00:48:37,706 Att läkaren kan tala med ett bioteknikföretag, 449 00:48:37,789 --> 00:48:42,961 som vill ta deras forskning från labbet och utföra en klinisk prövning. 450 00:48:43,045 --> 00:48:49,593 Att ha alla på ett och samma ställe är superhäftigt och otroligt glädjande. 451 00:48:49,676 --> 00:48:53,931 Jag och Hodges ska tala i samma panel. 452 00:48:54,014 --> 00:48:59,144 Hon är min sekreterare. Hon organiserar allt för mig, för jag… 453 00:48:59,227 --> 00:49:03,982 -Jag styr upp honom. -Ja, det gör hon, och det behövs. 454 00:49:05,192 --> 00:49:07,319 Vi är en jätteliten grupp, 455 00:49:07,402 --> 00:49:12,699 så alla vi som gör något på Deannas och min nivå känner varandra. 456 00:49:12,783 --> 00:49:15,243 Det är kul att umgås och festa. 457 00:49:28,173 --> 00:49:30,258 -Hur är det? -Bra. Hur mår du? 458 00:49:30,759 --> 00:49:32,594 -Kul att se dig. -Detsamma. 459 00:49:32,678 --> 00:49:34,763 Kan jag få en kram? 460 00:49:38,058 --> 00:49:39,017 Allt bra? 461 00:49:39,601 --> 00:49:44,940 När alla med samma sjukdom samlas, då sker det något magiskt. 462 00:49:45,023 --> 00:49:50,445 Det är för att vi är alla likadana. Vi gör alla samma sak. 463 00:49:50,529 --> 00:49:56,618 Man vill ha personer som förstår vad man går igenom dagligen. 464 00:50:06,211 --> 00:50:07,212 Hej! 465 00:50:08,588 --> 00:50:09,464 Allt bra. 466 00:50:09,548 --> 00:50:12,050 -Kul att vara här. -Kul att du är här. 467 00:50:12,134 --> 00:50:17,556 Jill gör allt i sin makt för att bota EB. 468 00:50:17,639 --> 00:50:22,561 Hon har gett mig hopp med sin inställning om att vi är nära. 469 00:50:22,644 --> 00:50:27,441 Förut sa alla bara: "Det här är hemskt. Riktigt hemskt." 470 00:50:27,524 --> 00:50:30,902 De ändrade det. De förvandlade skräck till hopp. 471 00:50:33,989 --> 00:50:36,908 Jag är så lättad över att det är dags. 472 00:50:37,743 --> 00:50:43,331 Det var en pytteliten idé som vi kastade runt för sex månader sen. 473 00:50:43,415 --> 00:50:48,962 Att se det bli av och hur mäktigt det är, hur rörda alla är… 474 00:50:49,046 --> 00:50:52,382 Familjerna är stolta, vilket var viktigast för mig. 475 00:50:52,466 --> 00:50:54,301 Tack ska ni ha. 476 00:50:54,384 --> 00:50:57,721 Välkomna till den allra första 477 00:50:57,804 --> 00:51:01,558 Venture Into Cures-konferensen. Tack för att ni är här. 478 00:51:02,059 --> 00:51:06,146 Patientpanelen var fantastisk, med Deanna och Hodges 479 00:51:06,229 --> 00:51:08,899 som pratade om hur deras vardag ser ut. 480 00:51:10,192 --> 00:51:13,570 Det svåraste med att vara så självständig 481 00:51:13,653 --> 00:51:19,326 är att lära sig att man får be andra om hjälp, 482 00:51:20,410 --> 00:51:23,997 man får be någon att hålla upp dörren åt en. 483 00:51:24,081 --> 00:51:27,167 Världen är faktiskt inte särskilt tillgänglig 484 00:51:27,250 --> 00:51:30,170 när man granskar den ur vårt perspektiv. 485 00:51:30,253 --> 00:51:32,798 Många vet inte vad det betyder. 486 00:51:33,590 --> 00:51:37,594 Ibland måste man vara en bitch, annars kommer man ingenstans. 487 00:51:43,725 --> 00:51:45,936 Det är så mycket… 488 00:51:47,020 --> 00:51:48,063 Förlåt. 489 00:51:51,525 --> 00:51:53,568 …som folk inte förstår. 490 00:51:55,487 --> 00:52:01,243 Jag är oerhört tacksam för alla på EBRP för det de gör. 491 00:52:01,326 --> 00:52:03,328 Det är därför som jag är här. 492 00:52:15,382 --> 00:52:19,636 Inget slår att få umgås med patienterna, dina vänner 493 00:52:19,719 --> 00:52:23,431 och de som har finansierat ens forskning i så många år. 494 00:52:23,515 --> 00:52:25,767 Vi är alla här för ett botemedel 495 00:52:25,851 --> 00:52:29,855 och för att hjälpa våra EB-patienter nu och i framtiden. 496 00:52:29,938 --> 00:52:32,899 När man pratar med familjerna och patienterna, 497 00:52:32,983 --> 00:52:34,943 finns det mer hopp än någonsin. 498 00:52:35,026 --> 00:52:39,948 Det finns patienter i det här rummet som får den första godkända behandlingen. 499 00:52:40,031 --> 00:52:42,826 Den läker deras sår, den har effekt. 500 00:52:50,417 --> 00:52:54,754 Fram tills nyligen satte vi bara på bandage. 501 00:52:54,838 --> 00:52:58,800 Det var allt vi kunde göra. Vi täckte såren, inget annat. 502 00:53:00,093 --> 00:53:05,432 Men nu, för patienter med recessiv dystrofisk EB och dystrofisk EB, 503 00:53:05,515 --> 00:53:09,019 har vi en ny behandling som vi applicerar varje vecka. 504 00:53:09,102 --> 00:53:13,440 Den behandlar orsaken till hennes genetiska hudproblem. 505 00:53:14,816 --> 00:53:20,822 Den har gett oss möjlighet att ligga steget före, då den genkorrigerar huden. 506 00:53:20,906 --> 00:53:25,243 Den hjälper huden att bli mer hållbar 507 00:53:25,327 --> 00:53:28,079 och hejdar sårprocessen. 508 00:53:28,163 --> 00:53:32,375 Nu när vi har de här behandlingarna som läker de kroniska såren, 509 00:53:32,459 --> 00:53:35,629 tror jag att vi kommer att få se skillnader 510 00:53:35,712 --> 00:53:41,760 i den långsiktiga prognosen med personer med RDEB, som Rowan. 511 00:53:41,843 --> 00:53:45,305 Att ha sår som aldrig läker 512 00:53:45,388 --> 00:53:50,810 är en stor riskfaktor för den aggressiva cancern som de får. 513 00:53:51,895 --> 00:53:53,480 Många överlever inte. 514 00:53:55,732 --> 00:53:58,318 Jag ska bara sätta på dig det här. 515 00:53:58,401 --> 00:53:59,694 Vad står det här? 516 00:53:59,778 --> 00:54:02,113 Det är jobbigt att tänka på de familjer 517 00:54:02,197 --> 00:54:08,119 som inte har den här behandlingen än för deras EB-typ. De väntar fortfarande. 518 00:57:46,880 --> 00:57:49,924 COLORADOS BARNSJUKHUS ANTSCHUTZ MEDICINSKA CAMPUS 519 00:58:00,518 --> 00:58:03,438 Fler ekollon? Ja, du kan hämta ett. 520 00:58:10,278 --> 00:58:15,283 -Jag har ett. -Fint. Vi tar in det. 521 00:58:17,452 --> 00:58:18,578 Jag får se. 522 00:58:19,746 --> 00:58:23,833 Mitt jobb som barn- och EB-läkare 523 00:58:23,917 --> 00:58:28,505 är att se till att barn kan ha en barndom och få uppleva livet. 524 00:58:28,588 --> 00:58:30,465 Saker som vi tar för givet 525 00:58:30,548 --> 00:58:35,386 är saker som jag måste hjälpa till att skydda för barnet och familjen. 526 00:58:37,764 --> 00:58:39,641 Hej på er! 527 00:58:39,724 --> 00:58:41,476 Hej, Rowan! Hur mår du? 528 00:58:41,559 --> 00:58:45,063 EB börjar i början av livet 529 00:58:45,146 --> 00:58:49,484 och brukar bara bli värre 530 00:58:49,567 --> 00:58:54,197 och inkräkta på ett barns liv mer och mer med tiden. 531 00:58:54,280 --> 00:58:58,243 Mitt och min fantastiska grupps jobb 532 00:58:58,326 --> 00:59:02,539 är att komma på sätt som hjälper barnet att vara barn. 533 00:59:03,373 --> 00:59:06,751 Allt klart, och örat ser friskt ut. 534 00:59:06,834 --> 00:59:07,919 Okej? 535 00:59:08,670 --> 00:59:11,381 Vi känner till den bakomliggande genetiken, 536 00:59:11,464 --> 00:59:18,137 och har behandlingsmål och sätt att tänka på hur EB ska botas. 537 00:59:18,221 --> 00:59:19,222 Din tur. 538 00:59:22,600 --> 00:59:24,018 Försiktigt, Rowie. 539 00:59:29,399 --> 00:59:31,359 Vad är diagnosen, doktorn? 540 00:59:32,318 --> 00:59:33,570 Den är knasig. 541 00:59:38,700 --> 00:59:43,496 Här har vi immunofluorescensvalideringen av vår xenotransplantationsmodell. 542 00:59:43,580 --> 00:59:48,543 Vi letar efter mänsklig hud på en musrygg. 543 00:59:48,626 --> 00:59:55,174 När man jämför båda markörerna ser man mänsklig loricrin och mänsklig vimentin, 544 00:59:55,258 --> 00:59:58,595 vilket bekräftar skapandet av mänsklig hud. 545 00:59:58,678 --> 01:00:04,100 EB ger oss en viktig modell för att prova nya behandlingar. 546 01:00:05,226 --> 01:00:11,232 För tio år sen behandlade man främst symtomen. 547 01:00:11,316 --> 01:00:13,359 Vem hade kunnat tro för tio år sen 548 01:00:13,443 --> 01:00:20,283 att vi nu lätt kan hantera stamceller och uppnå väldigt precis genredigering, 549 01:00:20,366 --> 01:00:26,372 för att potentiellt kunna hitta en botande behandling för obotliga sjukdomar som EB. 550 01:00:27,415 --> 01:00:29,167 Vi har gjort stora framsteg. 551 01:00:29,250 --> 01:00:33,713 Den nyligen godkända virusbaserade genterapin för de här patienterna 552 01:00:33,796 --> 01:00:40,219 botar inte sjukdomen, men är en väldigt effektiv behandling. 553 01:00:40,303 --> 01:00:44,015 Den ger patienterna en tillfällig lösning 554 01:00:44,098 --> 01:00:47,769 medan vi utvecklar ett botemedel. 555 01:00:47,852 --> 01:00:53,191 Det är ett steg framåt mot att hitta ett botemedel för EB-patienter. 556 01:00:57,904 --> 01:01:03,409 Ja, när det inte sitter något bandage där, blir det som… 557 01:01:03,493 --> 01:01:08,081 Din hud ser frisk ut runt ditt G-rör. 558 01:01:08,748 --> 01:01:13,711 För tio år sen var det svårt att föreställa sig ett botemedel. 559 01:01:13,795 --> 01:01:20,510 Nu finns det inte längre i vår fantasi, utan det finns i labbet, 560 01:01:20,593 --> 01:01:24,430 det finns på sjukhuset och hemma hos patienterna. 561 01:01:24,514 --> 01:01:29,560 Vi är där. Vi är på vippen att hitta botemedlet mot EB. 562 01:01:34,649 --> 01:01:37,860 -Den ser ut att krocka med… -Åh, nej! 563 01:01:37,944 --> 01:01:41,114 Vår åktur med pariserhjulet är inställt. 564 01:01:41,197 --> 01:01:43,866 Såg du godiset i skåpet där borta? 565 01:01:43,950 --> 01:01:46,953 -Va? -Öppna skåpsdörren, så ser du godis. 566 01:01:47,036 --> 01:01:48,913 Det är mitt godis nu. 567 01:01:49,664 --> 01:01:51,541 Ja! Kit Kat! 568 01:01:53,710 --> 01:01:57,505 Det här är lyx. Det här gillar jag. 569 01:01:58,297 --> 01:02:00,341 Jag kan inte rita med pennor. 570 01:02:00,425 --> 01:02:04,095 Eli adopterades från Kina när han var fyra och ett halvt. 571 01:02:06,639 --> 01:02:08,182 Jag är nästan klar. 572 01:02:11,352 --> 01:02:15,189 -Lily, jag gör ett rymdskepp. -Gör du? 573 01:02:15,940 --> 01:02:18,818 Jag ska försöka göra tio startraketer. 574 01:02:18,901 --> 01:02:24,991 En, två, tre, fyra, fem, sex, sju, åtta, nio, tio, elva, tolv. 575 01:02:28,911 --> 01:02:34,542 När Eli var i femårsåldern och folk stirrade på honom på gatan, 576 01:02:34,625 --> 01:02:39,547 blev Lily irriterad, så hon vinkade åt dem för att säga: "Vi ser er." 577 01:02:39,630 --> 01:02:41,507 Där är… Där är badrummet. 578 01:02:41,591 --> 01:02:44,635 Då gjorde vi tröjor med "Kom och säg hej!" på, 579 01:02:44,719 --> 01:02:50,558 för att bjuda in folk att gå fram till en person som ser annorlunda ut. 580 01:02:54,145 --> 01:02:59,567 Lily gjorde en video där hon sa: "Om någon ser annorlunda ut, bara säg hej." 581 01:03:00,359 --> 01:03:04,030 Så här gör man när man ser någon som ser annorlunda ut. 582 01:03:04,113 --> 01:03:05,573 -Hej! -hej! 583 01:03:06,199 --> 01:03:07,909 Se, det var enkelt. 584 01:03:08,785 --> 01:03:11,412 -Jag vill lära dig om EB. -EB? 585 01:03:11,496 --> 01:03:14,290 -Varsågod. -Tack. 586 01:03:14,373 --> 01:03:18,419 När jag ser dem dela ut kort iklädda sina tröjor, förundras jag 587 01:03:18,503 --> 01:03:24,550 över hur en sexåring och en åttaåring lär vuxna det här enkla, djupa budskapet. 588 01:03:24,634 --> 01:03:27,470 -Jag vill lära dig om EB. -Gärna. Tack. 589 01:03:28,679 --> 01:03:32,183 Jag hoppas att det får människor att bli snällare mot andra. 590 01:03:34,060 --> 01:03:38,397 De säger att man kanske inte vill träffa sina hjältar, 591 01:03:38,481 --> 01:03:44,904 men det finns en person här i kväll som jag vill att ni ska träffa. 592 01:03:44,987 --> 01:03:47,990 Det är min vän, min lärare, min hjälte, Eli. 593 01:04:04,924 --> 01:04:07,969 Jag ska säga hej 594 01:04:08,052 --> 01:04:12,390 När jag ser Eli Ska jag säga hej 595 01:04:13,099 --> 01:04:16,060 Jag ska säga hej 596 01:04:16,143 --> 01:04:19,522 När jag ser Eli Ska jag säga hej 597 01:04:19,605 --> 01:04:22,692 När han hörde om behandlingen, blev han superglad. 598 01:04:22,775 --> 01:04:25,319 "Kan vi hämta den?" sa han. 599 01:04:25,403 --> 01:04:28,781 "Den är inte för din typ av EB, men det är på gång." 600 01:04:28,865 --> 01:04:34,328 I min dröm lyser vingarna så klart 601 01:04:34,412 --> 01:04:37,748 När det är extratufft, undrar han: "Var är behandlingen? 602 01:04:37,832 --> 01:04:42,086 Jag behöver den nu!" "Jo, jag vet", säger jag. 603 01:04:42,169 --> 01:04:44,255 Kommer från dig 604 01:04:44,338 --> 01:04:47,800 Du skapar en koppling 605 01:04:47,884 --> 01:04:51,512 Och jag följer dina råd nu 606 01:04:51,596 --> 01:04:56,309 Jag ska säga hej 607 01:04:56,392 --> 01:04:59,020 Jag ska säga hej 608 01:04:59,103 --> 01:05:03,441 Vi behöver hitta ett botemedel nu. Vi kan inte vänta. 609 01:05:04,233 --> 01:05:07,111 Vi har förlorat så många EB-barn på sistone 610 01:05:07,194 --> 01:05:11,365 att jag har slutat berätta det för Eli och Lily, för… 611 01:05:12,867 --> 01:05:13,910 Förlåt. 612 01:05:15,620 --> 01:05:20,082 Ju äldre han blir, desto närmare kommer han de barnens ålder. 613 01:05:20,166 --> 01:05:21,667 Det är tufft. 614 01:05:23,753 --> 01:05:25,796 Där är han. Hej, Eli! 615 01:05:25,880 --> 01:05:28,174 Hans mamma och hans syster. 616 01:05:29,342 --> 01:05:30,468 Varsågod, grabben. 617 01:05:32,386 --> 01:05:35,389 Jag ska säga hej 618 01:05:35,473 --> 01:05:39,435 När jag ser Eli Ska jag säga hej 619 01:05:40,436 --> 01:05:43,522 Jag ska säga hej 620 01:05:43,606 --> 01:05:47,610 När jag ser Eli Ska jag säga hej 621 01:05:48,778 --> 01:05:51,822 Jag ska säga hej 622 01:05:51,906 --> 01:05:58,037 När jag ser Eli Ska jag säga hej 623 01:05:58,663 --> 01:06:03,709 Åh, Eli Jag ska säga hej 624 01:06:11,926 --> 01:06:15,179 Tack, Garrett, för att du är här. Det uppskattas. 625 01:06:15,262 --> 01:06:18,975 Vi ska göra en klinisk prövning för att studera 626 01:06:19,058 --> 01:06:23,980 en hudtransplantation med genterapi för att se om det kan läka kroniska sår. 627 01:06:24,063 --> 01:06:28,693 Vi ska ta en liten biopsi av din friska hud. 628 01:06:28,776 --> 01:06:32,029 Den skickas till labbet, där vi odlar din normala hud 629 01:06:32,113 --> 01:06:36,492 med ett virus för att infoga kollagen typ VII. 630 01:06:36,575 --> 01:06:39,495 Vi hoppas att det kan göra dina hudceller starka 631 01:06:39,578 --> 01:06:43,040 och läka dina kroniska sår. 632 01:06:43,124 --> 01:06:46,627 -Låter det bra? -Mm. 633 01:06:49,964 --> 01:06:55,302 För många av de här kliniska prövningarna kan de första patienterna inte vara barn, 634 01:06:55,386 --> 01:06:57,638 för vi har ingen säkerhetsprofil. 635 01:06:57,722 --> 01:07:02,393 Vi förlitar oss därför på hjältar som Garrett och andra som är äldre 636 01:07:02,476 --> 01:07:04,520 som tar första steget. 637 01:07:04,603 --> 01:07:06,355 Oj! Förlåt, Garrett. 638 01:07:08,024 --> 01:07:08,858 -Klar? -Ja. 639 01:07:09,567 --> 01:07:11,027 Går det bra, Garrett? 640 01:07:11,110 --> 01:07:15,489 Garrett är 27. När han kan hjälpa, gör han det. 641 01:07:17,533 --> 01:07:23,622 När jag var yngre, drömde jag om att spela basket, för det gjorde mina syskon. 642 01:07:23,706 --> 01:07:30,254 Jag spelade lite, men det blev för svårt till slut. 643 01:07:35,926 --> 01:07:38,387 Nu ska jag ta ett jättelitet prov. 644 01:07:38,471 --> 01:07:41,390 Det här området gör lite ont på honom. 645 01:07:44,060 --> 01:07:47,063 -Du är jätteduktig. -Hur länge till? 646 01:07:51,025 --> 01:07:53,611 -Vad händer? -Jag tror att hon är klar. 647 01:07:53,694 --> 01:07:57,782 Nu tvättar jag området bara. 648 01:07:59,658 --> 01:08:05,539 Vi säger: "Vi vet inte om det fungerar på dig, men all data och att du deltar 649 01:08:05,623 --> 01:08:07,958 kommer att hjälpa många människor." 650 01:08:09,001 --> 01:08:14,715 Jag gör det för den yngre generationen, i förhoppningen om att deras sår kan läka. 651 01:08:14,799 --> 01:08:18,928 Då kanske de får leva 10, 20, 30 år längre. 652 01:08:19,929 --> 01:08:23,766 De kanske inte behöver gå igenom allt som jag har gått igenom. 653 01:08:26,393 --> 01:08:30,147 Det är jätteviktigt och man kan inte tänka på det för mycket 654 01:08:30,231 --> 01:08:33,359 för då börjar man gråta. Man kan inte gråta inför dem. 655 01:08:33,442 --> 01:08:37,196 Inför dem måste man vara käck, positiv och självsäker. 656 01:08:37,279 --> 01:08:39,698 Då tar vi oss igenom det tillsammans. 657 01:08:42,993 --> 01:08:45,996 När man har genen, förstår man hur man formar den, 658 01:08:46,080 --> 01:08:48,249 hur man testar och korrigerar den. 659 01:08:48,332 --> 01:08:53,712 Enkelt uttryck har man en kopia av patientens DNA och där finns en mutation. 660 01:08:53,796 --> 01:08:57,633 Forskare har upptäckt att man kan använda enzymer 661 01:08:57,716 --> 01:09:01,262 för att byta ut de dåliga delarna av det DNA:t. 662 01:09:01,345 --> 01:09:03,389 Så specifikt kan det vara. 663 01:09:04,431 --> 01:09:08,185 CRISPR-korrigering är som att markera ett ord i Word, 664 01:09:08,269 --> 01:09:12,314 radera det och sätta in ett nytt ord. 665 01:09:12,398 --> 01:09:17,278 Det är det vi gör i den här vävnadens cellkärna. 666 01:09:17,361 --> 01:09:21,907 Förhoppning är att kunna skapa genetiskt korrigerade vävnader 667 01:09:21,991 --> 01:09:27,037 för att ersätta patienternas nuvarande hud med frisk hud. 668 01:09:28,789 --> 01:09:33,252 Att gå från att plåstra om till att korrigera det permanent. 669 01:09:33,335 --> 01:09:35,796 Det är spännande, för nu har vi hopp. 670 01:09:38,048 --> 01:09:41,760 Jag ser framför mig att vi kan få ett slut på deras lidande. 671 01:09:41,844 --> 01:09:46,098 Reducera smärtan så att de kan spela fotboll utan rädsla 672 01:09:46,182 --> 01:09:50,644 och delta mer i livet, vad det nu än innebär för dem, 673 01:09:50,728 --> 01:09:55,149 och slippa ha krossade drömmar på grund av EB. 674 01:09:56,650 --> 01:10:00,279 Under lång tid hade vi inga godkända behandlingar. 675 01:10:00,362 --> 01:10:03,824 Noll, som i inga. 676 01:10:03,908 --> 01:10:09,330 Att uppmärksamma EB och bota sjukdomen som har en enda genmutation 677 01:10:09,413 --> 01:10:15,920 ingår i ett större sammanhang. Få har EB, men många har en ovanlig ärftlig sjukdom. 678 01:10:16,003 --> 01:10:20,549 Det skulle kunna leda till botemedel mot jättemånga sjukdomar. 679 01:10:21,675 --> 01:10:26,222 Parkinsons, Alzheimers, allt vi lär oss av det här 680 01:10:26,305 --> 01:10:29,850 påverkar andra sjukdomar. 681 01:10:31,268 --> 01:10:34,188 Patientens tidslinje är plågsam. 682 01:10:35,022 --> 01:10:38,651 Forskningen har inte gått framåt så fort, 683 01:10:38,734 --> 01:10:42,238 för vi jobbar med statliga bidrag och skriver avhandlingar. 684 01:10:42,321 --> 01:10:44,031 Det kan göra en rasande. 685 01:10:44,114 --> 01:10:48,744 Med privat finansiering och patientstiftelser 686 01:10:48,827 --> 01:10:52,039 kan vi förkorta tidslinjen. 687 01:10:52,122 --> 01:10:55,876 Det är roligt att vara med på tåget. 688 01:10:55,960 --> 01:10:59,129 Låt det fortsätta och låt det gå fortare. 689 01:11:00,923 --> 01:11:02,675 Jean, var är du? 690 01:11:08,180 --> 01:11:10,349 Jag ska berätta mer om Jean strax, 691 01:11:10,432 --> 01:11:15,354 men det jag skulle säga var att min telefon ligger på pianot. 692 01:11:15,437 --> 01:11:19,108 Jag kollar den, för om det är John Fogerty vill jag säga 693 01:11:19,191 --> 01:11:23,988 att jag ska spela och att jag hör av mig sen. Och… 694 01:11:24,071 --> 01:11:27,574 Det jag skulle säga var att mobilen surrar. 695 01:11:27,658 --> 01:11:30,327 Jag vill inte hänga ut nån, 696 01:11:30,411 --> 01:11:35,416 men många gånger häpnas man över meddelandena man får 697 01:11:35,499 --> 01:11:37,626 strax innan man ska ut på scen. 698 01:11:37,710 --> 01:11:43,674 Som: "Hej, Ed! Jag är här, jag kör, var ska jag parkera?" 699 01:11:44,258 --> 01:11:45,801 "Var ska jag parkera?" 700 01:11:46,844 --> 01:11:52,433 "Jag funderar på att köpa med mig burritos och kan bli sen. Vill du ha en? 701 01:11:52,516 --> 01:11:55,352 Jag kan ta den till scenen om du vill." 702 01:11:55,436 --> 01:12:00,357 "Det ligger en bar på andra sidan gatan. Vill du ta ett glas före konserten?" 703 01:12:00,441 --> 01:12:04,111 Jävla idiot! Jag försöker ju… 704 01:12:05,529 --> 01:12:07,531 Förlåt, jag borde inte säga så. 705 01:12:09,116 --> 01:12:11,785 Förlåt, ungar, jag bara… 706 01:12:12,578 --> 01:12:16,915 Men vet du vad, Rowan? Ibland är folk ena jävla idioter. 707 01:12:20,669 --> 01:12:23,047 Men så löd inte sms:et. 708 01:12:24,506 --> 01:12:29,678 Det var en av de första gångerna det innehöll användbar information 709 01:12:29,762 --> 01:12:35,309 som jag inte hade känt till, en information värd att nämna. 710 01:12:35,392 --> 01:12:38,062 Killen messade mig, och sa: 711 01:12:39,271 --> 01:12:43,901 "Du inser väl att det är 33 år sen i dag 712 01:12:43,984 --> 01:12:47,654 som bandet Pearl Jam spelade sin första konsert någonsin 713 01:12:47,738 --> 01:12:51,283 på Off Ramp här i Seattle?" 714 01:12:52,785 --> 01:12:53,786 Trettiotre år! 715 01:12:55,913 --> 01:12:58,665 Det här känns därför väldigt härligt. 716 01:12:58,749 --> 01:13:04,630 Om vi då går tillbaka till dr Jean, så sa hon att på 90-talet 717 01:13:04,713 --> 01:13:08,759 när hon gick på läkarlinjen, vilket hon gjorde i många år, 718 01:13:08,842 --> 01:13:15,307 lyssnade hon på musik från Seattle, 719 01:13:15,391 --> 01:13:17,810 särskilt på vårt band. 720 01:13:20,062 --> 01:13:24,441 Att få höra det och veta att hon är en av de främsta forskarna 721 01:13:24,525 --> 01:13:26,527 som försöker hitta ett botemedel 722 01:13:26,610 --> 01:13:30,447 och även är läkare som behandlar patienter… 723 01:13:30,531 --> 01:13:33,700 Att få höra att vår musik bidrog till din framgång, 724 01:13:33,784 --> 01:13:37,371 är något av det största som vi har åstadkommit. 725 01:13:47,339 --> 01:13:50,008 Jean, jag älskar dig. 726 01:14:27,671 --> 01:14:30,215 EB-gruppen är speciell. 727 01:14:30,299 --> 01:14:36,138 Deras tapperhet har fått mig att ta mig ut ur min bekvämlighetszon, 728 01:14:36,221 --> 01:14:38,140 att ta fler risker. 729 01:14:38,223 --> 01:14:41,727 De här barnen är grymma. 730 01:14:43,479 --> 01:14:45,856 Jättemånga fantastiska, smarta människor 731 01:14:45,939 --> 01:14:50,027 viger sina liv åt att hjälpa våra barn. Det betyder mycket. 732 01:17:40,322 --> 01:17:42,532 Det här är behandlingen. 733 01:17:43,659 --> 01:17:47,162 Så här ser den ut. Den består av fyra såna här sprutor. 734 01:17:48,246 --> 01:17:52,167 Det är ett levande virus i sprutorna. 735 01:17:52,834 --> 01:17:58,173 Viruset har modifierats för att gå in i hudcellerna 736 01:17:58,256 --> 01:18:03,929 och klippa ut DNA:t som är fel. 737 01:18:05,847 --> 01:18:12,688 När vi fick chansen att få medicinen, tror jag att jag grät i en timme. 738 01:18:12,771 --> 01:18:14,773 -Minns du det? -Ja. 739 01:18:14,856 --> 01:18:20,404 Det var något som vi hade sett fram emot i åtta år. 740 01:18:21,446 --> 01:18:25,617 Att ha en behandling för första gången är enormt. 741 01:18:25,701 --> 01:18:27,744 Mycket tårar. Glädjetårar. 742 01:18:30,247 --> 01:18:35,210 Men det är en behandling, inte ett botemedel. 743 01:18:35,293 --> 01:18:36,837 Vi behöver ett botemedel. 744 01:18:49,766 --> 01:18:51,810 Du är jätteduktig, Ro. 745 01:18:51,893 --> 01:18:56,231 Ibland ser jag ställen på huden som inte verkar ha ärr, 746 01:18:56,314 --> 01:19:03,071 som nästan ser ut som normal hud. Det är tack vare medicinen. 747 01:19:03,155 --> 01:19:07,659 Det är inte hennes egen hud som gör så. 748 01:19:12,205 --> 01:19:14,583 Jag behöver en till spruta. 749 01:19:17,169 --> 01:19:21,631 Vi sätter på medicinen och det här håller kvar det. 750 01:19:22,466 --> 01:19:24,760 I morgon sköljer vi av det… 751 01:19:26,470 --> 01:19:30,348 …och sätter på nya bandage. 752 01:19:34,811 --> 01:19:39,149 Hela processen tar fyra, fem timmar. 753 01:19:43,069 --> 01:19:46,406 Jag sover lite bättre nu. 754 01:19:46,490 --> 01:19:52,662 Jag har färre dåliga dagar fyllda med ångest och ledsamhet. 755 01:19:52,746 --> 01:19:55,665 Kan du ge mig saxen? 756 01:19:55,749 --> 01:20:01,213 Sådana dagar har jag fortfarande, men jag kan titta på det här 757 01:20:01,296 --> 01:20:05,300 och tänka hur långt de har kommit sen Rowan föddes. 758 01:20:05,383 --> 01:20:07,385 Det fyller mig med hopp. 759 01:22:50,006 --> 01:22:52,634 Vi börjar med sorgliga nyheter. 760 01:22:52,717 --> 01:22:54,344 Charlie Knuth har dött. 761 01:22:55,387 --> 01:23:00,725 Charlie Knuth, pojken som vi lärde känna som "Little Charlie", blev 17 år. 762 01:23:02,310 --> 01:23:06,231 Han fångade EB-gruppen med sin personlighet. 763 01:23:06,314 --> 01:23:09,234 Han var grov i mun, han svor mycket, 764 01:23:09,317 --> 01:23:12,362 och folk älskade det, för han var så… 765 01:23:13,947 --> 01:23:15,323 Han var Charlie. 766 01:23:16,241 --> 01:23:19,911 Spöktrollkarlen har hittat ädelstenarna. 767 01:23:19,995 --> 01:23:21,871 Han ville bli pappa. 768 01:23:22,747 --> 01:23:27,502 Han ville gifta sig, ha flickvänner… Han ville gå i skolan. 769 01:23:27,585 --> 01:23:28,795 Nej. 770 01:23:32,632 --> 01:23:34,467 Det var en vanlig dag. 771 01:23:35,802 --> 01:23:42,142 Charlie mådde bra. Han gick, han pratade. Jag uträttade några ärenden 772 01:23:42,225 --> 01:23:45,270 och när jag kom hem sa han att han mådde dåligt. 773 01:23:45,353 --> 01:23:49,315 Han gick på toaletten och lade sig sen bredvid mig. 774 01:23:49,399 --> 01:23:53,028 Jag satt på soffan och han lade sig bredvid mig 775 01:23:53,111 --> 01:23:54,988 och somnade. 776 01:23:55,071 --> 01:23:57,323 Jag lät honom göra det, 777 01:23:57,407 --> 01:24:00,243 för han mådde ju inte bra. Låt Charlie få sova. 778 01:24:00,326 --> 01:24:04,414 Sen mitt i natten hörde jag honom göra ett helt sjukt ljud. 779 01:24:04,497 --> 01:24:09,085 Han skrek, vilket han aldrig hade gjort förut. 780 01:24:09,169 --> 01:24:12,756 Jag sprang nedför trappan och han… 781 01:24:14,090 --> 01:24:19,262 Han satt på soffan och gick inte att förstå. 782 01:24:19,345 --> 01:24:23,600 Han var okontaktbar. Jag visste att han hade fått en septisk chock. 783 01:24:24,601 --> 01:24:26,770 Vi ringde 112, 784 01:24:26,853 --> 01:24:31,900 som skickade en helikopter som tog oss till Milwaukees barnsjukhus. 785 01:24:32,650 --> 01:24:37,197 Det största gåvan för mig som mamma är att jag vet att han inte var rädd. 786 01:24:42,911 --> 01:24:43,912 Char? 787 01:24:46,831 --> 01:24:47,916 Släpp… 788 01:24:48,458 --> 01:24:51,211 Han behövde inte förlora fler gånger. 789 01:24:51,795 --> 01:24:56,758 Jag har tur som fick träffa Charlie. Jag ångrar ingenting. 790 01:24:59,469 --> 01:25:01,679 Vi höll på att träffa pappas ansikte. 791 01:25:04,349 --> 01:25:07,352 Hej, Trisha…och Meili. 792 01:25:10,271 --> 01:25:14,025 Otroliga föräldrar. Vi lärde känna varandra 793 01:25:14,109 --> 01:25:17,153 i Minnesota för många, många år sen. 794 01:25:17,237 --> 01:25:20,031 Vi kom att ha många… 795 01:25:21,825 --> 01:25:22,700 Ursäkta. 796 01:25:22,784 --> 01:25:27,163 Vi kom att ha många bra samtal med Charlie i telefon. 797 01:25:27,247 --> 01:25:32,961 Det lyste om honom, han var smart och rolig. 798 01:25:33,044 --> 01:25:38,216 Han var som en mini-Jeff Ross med EB. Han sa: "Dra åt helvete!" 799 01:25:40,135 --> 01:25:46,349 Vi lever nu med minnet av Charlie och tänker på honom konstant. 800 01:25:46,432 --> 01:25:51,020 Vi är otroligt tacksamma över att ni är här. Tack ska ni ha. 801 01:25:58,153 --> 01:25:59,279 Och… 802 01:26:00,363 --> 01:26:01,489 Charlie… 803 01:26:02,574 --> 01:26:07,036 …det enda jag dedicerar till dig är strofen i refrängen. 804 01:26:24,345 --> 01:26:26,222 Väntar 805 01:26:26,306 --> 01:26:31,853 Ser på klockan, den är fyra nu Kan det sluta? 806 01:26:31,936 --> 01:26:33,771 Hälsa att 807 01:26:33,855 --> 01:26:38,193 Tar ej mer Hon övar sitt tal 808 01:26:38,276 --> 01:26:40,945 När han öppnar dörren 809 01:26:41,029 --> 01:26:44,240 Hon rullar runt Låtsas sova 810 01:26:44,324 --> 01:26:47,285 När han tittar på'na 811 01:26:52,081 --> 01:26:56,419 Hon ljuger, säger att hon är kär i han 812 01:26:56,502 --> 01:26:59,339 Finns ingen bättre man 813 01:27:00,548 --> 01:27:04,719 Hon drömmer i färg Hon drömmer i rött 814 01:27:04,802 --> 01:27:07,597 Finns ingen bättre man 815 01:27:09,057 --> 01:27:11,643 Finns ingen bättre man 816 01:27:13,478 --> 01:27:16,481 Finns ingen bättre man 817 01:27:24,280 --> 01:27:27,325 SEATTLES AKVARIUM 818 01:27:33,414 --> 01:27:39,212 Vi är på akvariet och ska titta på sälar och uttrar. 819 01:27:39,963 --> 01:27:44,801 Rowie säger ofta att hon vill vara ett normalt barn. 820 01:27:44,884 --> 01:27:47,136 Det hon tycker är jobbigt… 821 01:27:47,220 --> 01:27:50,598 -Vi kan röra vid delfiner! -Jättehäftigt. 822 01:27:51,432 --> 01:27:52,558 Krabba! 823 01:27:53,476 --> 01:27:55,061 Jag vill röra krabba. 824 01:27:56,104 --> 01:27:59,274 Hon kan titta på mina händer och säga: 825 01:27:59,357 --> 01:28:02,568 "De är så vackra. Jag vill ha såna händer." 826 01:28:03,194 --> 01:28:07,240 Det är sånt som gör att vi hoppas mycket på ett botemedel, 827 01:28:07,323 --> 01:28:10,326 så att det slutar att bildas sår 828 01:28:10,410 --> 01:28:15,373 och för hennes livskvalitet, att få vara mer som alla andra. 829 01:28:23,840 --> 01:28:24,882 Rowan… 830 01:28:24,966 --> 01:28:28,052 Jag har förälskat mig i hennes röst gång på gång. 831 01:28:28,136 --> 01:28:30,096 Varje gång som hon… 832 01:28:30,179 --> 01:28:32,390 Den är så gullig. 833 01:28:32,890 --> 01:28:34,767 Tack för att du kom. 834 01:28:34,851 --> 01:28:37,061 Vill du ställa dig upp, Rowan? 835 01:28:37,145 --> 01:28:39,897 Så där, ja! Hej! 836 01:29:56,682 --> 01:29:59,977 -Vad heter sälen? -Den sälen heter Chiidax. 837 01:30:00,061 --> 01:30:01,938 Vi räddade honom. 838 01:30:02,021 --> 01:30:03,356 Gapa. 839 01:30:03,439 --> 01:30:05,400 -Wow! -Bra! 840 01:30:05,483 --> 01:30:07,985 -Du är en naturbegåvning. -Tack. 841 01:30:09,404 --> 01:30:12,657 Snyggt. Bra. Bra jobbat. 842 01:30:12,740 --> 01:30:15,743 Han är så söt. Han har stora ögon som min hund. 843 01:30:21,290 --> 01:30:27,588 Det är underbart att umgås och göra typiska barngrejer. 844 01:30:27,672 --> 01:30:31,050 Att slippa göra något som gör ont. 845 01:30:52,530 --> 01:30:53,656 Såg du de här? 846 01:30:53,739 --> 01:30:56,284 -Ska du linda in sköldpaddan? -Ja. 847 01:30:56,367 --> 01:31:00,121 -Vi ska hjälpa dig må bättre. -Jättebra. 848 01:31:00,204 --> 01:31:04,500 Ja, det känns jättebra att få leka här. 849 01:32:31,963 --> 01:32:35,800 MUSEET FÖR POPULÄRKULTUR 850 01:32:35,883 --> 01:32:37,510 Det finns fantasy… 851 01:32:37,593 --> 01:32:42,348 -Ska vi gå till skräckavdelningen? -Ja, det vill jag om vi hinner. 852 01:32:42,431 --> 01:32:45,601 Jag älskar att läsa, särskilt fantasy och fiktion. 853 01:32:45,685 --> 01:32:50,982 Det här är perfekt för mig för allt här är konstbaserat. 854 01:32:51,941 --> 01:32:53,192 Det är fantastiskt. 855 01:32:53,901 --> 01:32:56,904 De här är otroliga. Jisses! 856 01:32:57,697 --> 01:32:59,532 Jag kanske är lite nördig. 857 01:33:03,536 --> 01:33:04,787 Jag vill se de här. 858 01:33:04,870 --> 01:33:10,084 De där shortsen vill jag ha! Jag skulle ha på mig dem. 859 01:33:10,710 --> 01:33:17,466 Som konstnär förstår man allt arbete som ligger bakom kreationerna. 860 01:33:20,344 --> 01:33:24,015 Rent generellt är det överväldigande att vara här. 861 01:33:24,098 --> 01:33:28,144 Det är inspirerande att se hur 862 01:33:28,227 --> 01:33:33,107 den enkla appliceringsprocessen kan skapa någonting så vackert. 863 01:33:35,526 --> 01:33:38,404 Wow! Otroligt. 864 01:33:39,447 --> 01:33:40,990 Det är en banjo. 865 01:33:42,533 --> 01:33:44,619 Konst är en flykt. 866 01:33:46,579 --> 01:33:49,624 Man försvinner in i skapandet. 867 01:33:49,707 --> 01:33:53,002 Jag tycker om att sätta på musik och bara försvinna. 868 01:33:53,085 --> 01:33:58,049 Ibland har det gått tre, fyra timmar utan att man har märkt det. 869 01:33:58,132 --> 01:34:00,426 Det får en att uppskatta… 870 01:34:01,218 --> 01:34:04,096 …det man har mitt framför en som är påtagliga. 871 01:34:08,142 --> 01:34:12,897 -Hej, Ed! Det är så roligt att träffa dig. -Ja! Det är officiellt nu. 872 01:34:12,980 --> 01:34:15,274 -Ja. -Åh, min kompis. 873 01:34:15,775 --> 01:34:17,443 Den här är åt er. 874 01:34:17,526 --> 01:34:20,780 -Jag har gjort den. -Jag hoppades på det. 875 01:34:20,863 --> 01:34:25,576 Det är som tack för allt som ni har gjort. 876 01:34:25,660 --> 01:34:30,915 -Det är inte nödvändigt. -Jag vet, men det är vad jag gör. 877 01:34:30,998 --> 01:34:31,999 Wow! 878 01:34:36,212 --> 01:34:37,380 Vad fin. 879 01:34:39,632 --> 01:34:41,550 -Är det vi? -Ja. 880 01:34:41,634 --> 01:34:44,261 Titta på detaljerna, allting. 881 01:34:47,390 --> 01:34:50,059 Jag ger er min inspiration. 882 01:34:51,811 --> 01:34:53,104 Så här. 883 01:34:58,859 --> 01:35:01,278 -Jag älskar dig. -Detsamma. 884 01:35:01,362 --> 01:35:05,116 Jag är så glad över att du kom, för vi har haft roligt. 885 01:35:05,199 --> 01:35:06,283 Verkligen. 886 01:35:07,326 --> 01:35:12,998 Gruppen har vuxit snabbt globalt. 887 01:35:13,082 --> 01:35:18,921 Det är en tröst att veta att andra förstår det man går igenom, 888 01:35:19,004 --> 01:35:21,048 att man inte är ensam. 889 01:35:21,132 --> 01:35:26,262 Dagens forskare säger att ett botemedel kan komma inom tio år. 890 01:35:26,345 --> 01:35:31,058 Om vi reser oss i dag, blir det möjligt. 891 01:35:34,311 --> 01:35:39,024 Jag har privilegiet att få presentera 892 01:35:39,108 --> 01:35:43,404 min jättegoda vän Deanna. Seattle, det här är Deanna. 893 01:35:47,908 --> 01:35:49,660 Deanna, det här är Seattle! 894 01:35:56,542 --> 01:36:01,630 Du sa att vi ska ta minst en shot tequila efteråt. 895 01:36:02,673 --> 01:36:03,924 Absolut. 896 01:36:05,134 --> 01:36:08,387 Då fortsätter vi. Vi ska ha roligt. 897 01:36:09,263 --> 01:36:10,514 Älskar dig, Deanna. 898 01:36:12,266 --> 01:36:13,601 En gång till. 899 01:37:41,397 --> 01:37:46,110 Cancer är något som EB-patienter är mer mottagliga för 900 01:37:46,193 --> 01:37:48,487 på grund av vår sårbara hud. 901 01:37:49,405 --> 01:37:54,493 Jag har haft fem duster med skivepitelcancer, 902 01:37:54,577 --> 01:37:58,038 som är en hudcancer i stadie 4. 903 01:38:19,226 --> 01:38:23,689 Försök leva så bra du kan så länge du kan. 904 01:38:23,772 --> 01:38:29,361 Jag lärde mig att se på livet som kvalitet mot kvantitet. 905 01:38:46,003 --> 01:38:49,214 EB har gjort mig till den jag är i dag. 906 01:38:50,007 --> 01:38:54,845 Jag skulle inte önska nån annan det, men jag vet att jag är bättre på den nu. 907 01:38:58,390 --> 01:39:04,396 Den har gjort mig till den starka förkämpe och självständiga person som jag är i dag. 908 01:39:23,332 --> 01:39:28,379 TVÅ VECKOR EFTER SEATTLE-RESAN AVLED DEANNA AV EB-KOMPLIKATIONER. 909 01:39:28,462 --> 01:39:35,135 HON BLEV BARA 31 ÅR. 910 01:40:03,163 --> 01:40:07,001 Det är väldigt speciellt att spela för ett syfte, 911 01:40:07,084 --> 01:40:11,046 vilket är det här otroliga uppdraget, 912 01:40:11,130 --> 01:40:15,384 att få välkomna läkarna, forskarna, vetenskapsmännen, 913 01:40:15,467 --> 01:40:18,053 aktivisterna, givarna 914 01:40:18,137 --> 01:40:22,933 och familjerna, som visar upp en sån tapperhet. 915 01:40:27,896 --> 01:40:30,190 Att ha alla är här… 916 01:40:31,275 --> 01:40:32,443 …och… 917 01:40:34,778 --> 01:40:37,197 Halsen snörps ihop. Ett ögonblick. 918 01:40:44,246 --> 01:40:46,290 Skärp dig, tuffing. 919 01:41:42,679 --> 01:41:45,390 Vi säger att vi vill ha ett botemedel, 920 01:41:45,474 --> 01:41:48,227 för det är vad föräldrarna och barnen vill ha. 921 01:41:48,310 --> 01:41:52,856 Det finns skeptiker som säger: "Varför försöker ni bota det här?" 922 01:41:54,066 --> 01:41:55,818 "Varför inte?" svara jag då. 923 01:41:55,901 --> 01:41:59,154 Vi ska bota det. Vänta och se ni bara! 924 01:42:07,287 --> 01:42:10,374 Tidslinjen är realistisk och genomförbar. 925 01:42:10,457 --> 01:42:14,628 Vi vill inte ge upp. Vi vill att det ska bli bättre för dem. 926 01:42:17,506 --> 01:42:19,591 Jag tror att vi kan bota EB. 927 01:42:19,675 --> 01:42:24,888 För oss inom gruppen som har äran att tjäna de som kämpar mot EB… 928 01:42:26,056 --> 01:42:31,979 …vår plikt är att ge dem motivation, något som lyser mot ett slut. 929 01:42:35,816 --> 01:42:41,363 De som ingår i gruppen är väldigt starka och de gör en starkare. 930 01:42:41,446 --> 01:42:44,116 Jag vet inte hur jag ska förklara det. 931 01:42:55,669 --> 01:43:00,174 MEILI PÅMINNER OSS OM ATT HÅLLA UT. HENNES MOTTO? "JAG FORTSÄTTER FÖRSÖKA". 932 01:43:00,257 --> 01:43:05,470 ROWAN ÄLSKAR ATT VARA STORASYSTER. HENNES DANS LOCKAR FRAM LEENDEN. 933 01:43:05,554 --> 01:43:10,434 ELI HAR FÅTT EN NY BÄSTIS: HUNDEN COPPER. HAN ÄLSKAR FORTFARANDE GODIS. 934 01:43:15,189 --> 01:43:18,817 FÖR MILJONER MED OVANLIGA SJUKDOMAR ÄR TID INGEN LYXVARA. 935 01:43:18,901 --> 01:43:23,488 DEN ÄR EN KAMP MOT BYRÅKRATI, FINANSIERINGSLUCKOR OCH PRIORITERINGAR. 936 01:43:24,198 --> 01:43:26,825 VI MÅSTE FÅ FORSKNINGEN ATT ÖKA FARTEN 937 01:43:26,909 --> 01:43:31,788 OCH SE TILL ATT LIVSFÖRÄNDRANDE BEHANDLINGAR NÅR DE SOM BEHÖVER DEM. 938 01:43:50,682 --> 01:43:57,689 Det här är teckningen som Eli gav mig. Den är otroligt detaljerad. 939 01:43:57,773 --> 01:43:59,358 Den stannar här i studion. 940 01:44:11,370 --> 01:44:13,330 Jag hör så dåligt… 941 01:44:13,413 --> 01:44:14,373 Hej… 942 01:44:15,999 --> 01:44:19,878 Jag hör så dåligt att man lätt smyger sig på mig. 943 01:44:19,962 --> 01:44:20,963 Och… 944 01:44:21,838 --> 01:44:24,091 Jag kan… Av alla människor… 945 01:44:24,174 --> 01:44:27,511 Jag ser bra och ser att min fru nickar. 946 01:44:31,056 --> 01:44:34,268 "Ja, Ed, du hör inte ett skit." 947 01:44:50,284 --> 01:44:53,745 Någon bad mig signera en baseboll i går kväll. 948 01:44:53,829 --> 01:44:57,499 Jag vet inte varför, men den kan bli din födelsedagspresent. 949 01:45:29,448 --> 01:45:32,451 Kom ut! In i ljuset! 950 01:45:34,244 --> 01:45:37,205 -Hur mår du? Vad heter du? -Deanna. 951 01:45:37,289 --> 01:45:39,541 Det här är ju att överdriva 952 01:45:39,624 --> 01:45:43,003 för att få gratisbiljetter till en Eddie Vedder-konsert. 953 01:45:43,086 --> 01:45:45,464 Vad har du mer? Vem liknar jag? 954 01:45:46,340 --> 01:45:48,592 Kanske Howie Mandel, jag vet inte. 955 01:46:28,256 --> 01:46:31,468 BLI EN DEL AV ETT BOTEMEDEL PÅ EBRESERACH.ORG 956 01:46:35,847 --> 01:46:38,475 Översättning: Mia Lindhagen