Downloaded from YTS.BZ
Official YIFY movies site: YTS.BZ
Tôi sắp được nói câu mà tôi rất ít khi được nói.
Chào buổi tối, Seattle.
Tuần này, sẽ có một sự kiện đặc biệt diễn ra ở Seattle
với một mục đích rất ý nghĩa.
Bạn có thể cảm nhận được sự háo hức dâng cao
và niềm tự hào quê hương khi Eddie Vedder lên sân khấu
cho một đêm diễn độc nhất ở Benaroya Hall.
Tất cả tiền thu được từ đêm nhạc sẽ được dùng để tìm ra thuốc chữa bệnh EB,
một bệnh di truyền hiếm gặp ở da
chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em.
Chúng tôi mời đến những bệnh nhân, những nhà nghiên cứu
và những người trong giới công nghệ sinh học,
tất cả quy tụ lại để cùng bàn về cách chữa khỏi bệnh EB,
và điều đó hoàn toàn có thể.
Cộng đồng toàn cầu gồm các nhà khoa học, nhà nghiên cứu, bệnh nhân
đang tập trung vào một mục tiêu lớn,
đó là chữa khỏi bệnh EB vào cuối thập kỷ này.
Nên khi bạn có một Eddie Vedder đứng lên và nói:
"Tôi sẽ làm những show hoành tráng vì mục đích này",
điều đó rất có ý nghĩa với những gia đình,
những bệnh nhân đang chiến đấu vì họ thấy được quan tâm.
Chúng tôi làm đủ thứ, nhưng vẫn chưa chữa được ung thư,
khôi phục được hành tinh.
Tôi không biết nữa, nhưng cái này có vẻ: "Nhất định sẽ thành công!"
Trong số những thứ chúng tôi quan tâm, cái này sẽ thành công.
- Chào. - Chào.
Tôi nghĩ để tìm ra cách chữa một căn bệnh
sẽ phải mất từ hai đến ba đời người.
Có thể bạn làm bây giờ,
nhưng đến đời con bạn mới thấy được thành quả.
Cơ mà chúng ta ích kỷ, chỉ muốn thấy ngay ở đời mình.
Và tôi nghĩ điều đó là có thể.
Nên cùng nhau đến Seattle chính là để thắp lên hy vọng.
Chắc chắn đó sẽ là một đêm khó quên với các gia đình, nhà nghiên cứu và fan
khi biết rằng mỗi nốt nhạc cất lên sẽ đưa ta đến gần hơn
với một thế giới không có EB.
VẤN ĐỀ THỜI GIAN
TRUNG TÂM Y HỌC CHỮA TRỊ TRIỆT ĐỂ VÀ DỨT ĐIỂM STANFORD
Cảm ơn đã làm việc này, Jessica.
Chúng tôi rất cảm kích. Cô đang xem gì vậy?
Những vùng này có vẻ sẽ đắp lành vết thương của bệnh nhân.
- Về cơ bản sẽ mất một tuần. - Chà.
Ly thượng bì bọng nước, hay còn gọi là bệnh EB,
là một căn bệnh khủng khiếp, nhưng để giải thích rất đơn giản.
Đó là sự đột biến ở một gen,
và gen đó mã hóa một protein giúp kết nối lớp da trên cùng
với lớp da dưới cùng, gọi là collagen VII,
để tạo ra một cái ghim.
Và ghim này được gọi là sợi neo,
giúp giữ cho da của chúng ta được nguyên vẹn.
Và nếu một liên kết trong chuỗi bị đứt, da sẽ bị tách rời.
Bất kỳ biến đổi nào trong DNA ảnh hưởng đến liên kết đó
đều khiến keo dính yếu đi và có thể bong ra.
Và có nhiều mức độ, có chỗ keo dính ít,
chỗ keo dính nhiều, và chỗ keo không hề dính.
"Epidermolysis" có nghĩa là bị đứt gãy.
"Bullosa" tiếng La-tinh nghĩa là bọng nước,
nên "epidermolysis bullosa" nghĩa là da mỏng manh và có bọng nước.
Nó còn được gọi là bệnh bướm,
và các bé bị mắc EB còn được gọi là bé bướm
vì da các bé mỏng manh như cánh bướm.
Và EB là một bệnh bẩm sinh.
Thường thì bố mẹ chưa từng nghe nói đến bệnh EB
cho đến khi họ sinh con trong phòng cấp cứu
và nhận ra có gì đó khác lạ.
Cuộc sống hàng ngày của một bé mắc EB rất khổ sở và đau đớn.
Các bé phải chịu đựng những lần thay băng kéo dài hàng tiếng, tắm thuốc tẩy
để giúp ngâm gỡ băng và sát trùng.
Và bố mẹ thực sự phải làm con mình đau để giúp chúng khỏe mạnh.
Việc quấn băng gạc giống như tạo một cái kén cho chúng.
Ngăn nhiễm trùng và hy vọng chúng không bị sẹo,
cố gắng giảm ngứa ngáy và đau đớn hết mức có thể.
Không có cách điều trị tận gốc.
Bạn chỉ có thể quấn băng cho bệnh nhân,
cố bảo vệ họ khỏi những sây sát và chấn thương,
chứ không thể chữa khỏi bệnh được.
Những vết thương không chỉ ngoài da.
Collagen được sản sinh khắp cơ thể.
Nó giúp mắt bạn, cổ họng bạn và các cơ quan nội tạng hoạt động.
Nên EB không chỉ là vấn đề về da.
Thậm chí ở niêm mạc dạ dày và niêm mạc ruột,
khiến bệnh nhân không thể hấp thụ đủ chất.
Các nhà khoa học có thể mất cả đời hoặc nhiều thế hệ
để giải mã bộ gen phức tạp của một căn bệnh nào đó.
Chúng tôi đặt nhiều hy vọng ở EB vì đã xác định cụ thể gen nào đột biến
gây ra bệnh EB.
Giờ chúng tôi đã nắm được vấn đề gốc rễ,
nguyên nhân di truyền, đây là điều đáng mừng và quan trọng.
Nói thật thì, với trường hợp này,
cơ sở khoa học tương đối rõ ràng.
Vậy đáng mừng thế nào?
Chúng tôi biết được gen cụ thể, biết chỗ nào có vấn đề,
và có những nhà khoa học có hứng thú với nó.
Chúng tôi đang rút ngắn thời gian
để có thể sớm đưa ra các liệu pháp và cách chữa trị dứt điểm.
EB thường được nhắc đến như căn bệnh tồi tệ nhất mà ít người biết đến.
Giờ chúng tôi muốn xem nó như căn bệnh tồi tệ nhất mà ta sẽ tìm cách chữa.
Năng lượng trong cộng đồng có thể cảm nhận được.
Và tôi nghĩ vì có một quỹ đạo
và vì có một mục tiêu,
nên ta sẽ dễ bị lay động và được truyền cảm hứng.
Vấn đề này chúng tôi nghĩ mình có thể làm một, hai năm,
hoặc ba năm.
Gây quỹ, tìm những người thực sự quan tâm,
và rồi, chuyển sang cái tiếp theo và…
Nhưng nó giữ chân chúng tôi lại
vì vấn đề này quá quan trọng.
Mục tiêu của chúng tôi là điều trị.
Mục tiêu cuối cùng là chữa khỏi.
Và chúng tôi cùng nâng đỡ nhau.
Suốt mười năm đồng hành với dự án đã giúp chúng tôi nuôi hy vọng.
Và đó không phải là hy vọng hão.
Cô muốn mấy giờ chúng tôi đến nhà cô chở đồ?
Mấy giờ mình phải có mặt? 5:00 sáng nhỉ?
Vậy là 5:00 phải chuyển đồ đạc đến Benaroya?
Ừ, phải chuyển đồ đạc vào, kiểm tra âm thanh,
tóm tắt cho diễn giả, kiểm tra slide.
Mình cũng cần sẵn sàng đón gia đình đến.
Mình có nhà Holler đến từ Colorado,
và sau đó là Deanna đến từ Toronto.
Eli và gia đình sẽ đến vào sáng hôm sau.
Tôi xin mời nhóm tứ tấu đàn dây ra tham gia cùng tôi.
Thưa quý vị, chơi violin, cô Brianna Atwell.
Vâng.
Và cũng chơi violin, Sada Doup.
Bạn tôi chơi cello, Chris Worswick.
Và một trong những người tôi kính trọng nhất trên đời,
bạn tôi chơi viola, April Cameron.
Chúng tôi chưa từng chơi bản này.
Chưa từng tập qua hay gì.
SAN DIEGO, BANG CALIFORNIA
KHƠI DẬY LÀN SÓNG CHỮA LÀNH EB
Mấy đứa, xếp hành lý đến đâu rồi?
Vài tiếng nữa xuất phát rồi.
Bắt đầu xếp hành lý đi nhé.
Vâng.
Danh sách của con đâu?
Hai cây bút chì và tẩy, đồ chuốt,
và bộ tô màu để con có thể tô màu trên máy bay.
Đóng gói hành lý cho Eli rất cực.
Có hàng tấn vật dụng phải mang theo.
Tôi rất lo khi đi bay vì phải qua kiểm tra an ninh.
Họ sẽ hỏi: "Mấy thứ này là gì?
Sao trong túi cô lại có kim tiêm và kéo?"
Tất cả băng gạc mà chúng tôi dùng để tắm và thay băng cho Eli.
Vật dụng cho ống G, dinh dưỡng công thức, cùng rất nhiều gạc và kim tiêm.
- Và bàn chải đánh răng. - Vâng.
- Ừ, đừng quên bàn chải. - Vâng ạ, vệ sinh răng miệng.
Cái này tôi sẽ xách theo
đề phòng Eli bị thương trên máy bay hay ở sân bay.
Cơ thể thằng bé hay chảy máu, tốt hết nên dự phòng.
Gia đình cháu đang ở Seattle,
và bọn cháu đến từ Colorado.
Mất hai mươi phút lái xe đến sân bay,
và sau đó là bay hai tiếng đến Seattle.
Ừ.
Cháu đến đây cùng bố mẹ và em gái Celine.
Mẹ cháu đang mang thai và sắp sinh cho cháu một em trai.
Tôi rất vui khi được đến đây,
và đồ đạc của chúng tôi cũng đã đến nơi rồi.
Đây sẽ là một trải nghiệm thú vị,
và là cơ hội để gặp gỡ những người tuyệt vời ở hội nghị cấp cao.
Tôi rất mong gặp những bạn mắc EB cũng như các bác sĩ và nhà nghiên cứu.
Đi thôi nào.
- Được rồi, ổn chứ? - Vâng.
Tôi sẽ phát biểu ở hội nghị cuối tuần này.
Vì thế chúng tôi đang đến Seattle. Tôi rất háo hức.
- Cháu cần đệm không? - Cháu ngồi được.
Không sao. Cháu sẽ đặt chúng dưới chân.
Tôi sẽ đặt chúng dưới chân.
Tốt rồi. Cảm ơn ạ.
Ổn rồi.
Vâng.
Rất dễ bị ốm,
hoặc thậm chí là nhiễm trùng khi bay, vì không khí luân chuyển.
Nên tôi luôn phải thận trọng.
Nhưng tôi rất vui.
Vui vì được phát biểu tại hội nghị, nói chuyện với các bác sĩ
và gặp gỡ mọi người.
Ba lô.
Chúng tôi toàn quên.
Vì tôi không quen mang nó bên mình.
Đôi khi tôi được nhấc khỏi ghế và chúng tôi quên mất, xong kiểu: "Không!"
Tôi bị vướng lại.
Sao nó lại…
Con không biết, bố. Nó nóng lắm. Vứt đi ạ.
- Ổn chứ? - Vâng, ổn ạ.
Cẩn thận đầu con.
- Bố sẽ cẩn thận. - Đầu bố nữa.
Đừng để lộ mông con. Có may quay.
Tôi sinh ra ở Đài Loan,
rồi gia đình tôi sang Mỹ nhập cư để có cuộc sống tốt hơn.
Hồi bé, tôi nhớ đã đọc National Geographic,
tìm hiểu về HIV và AIDS, bệnh hồng cầu hình liềm.
Những đứa trẻ khác có thể thích Britney Spears, Christina Aguilera.
Còn tôi thì cực kỳ thích bệnh di truyền và y học.
Và tôi luôn là một đứa mọt sách.
Nên tôi không thường đến các concert nhạc rock.
Tôi đã chuẩn bị xong bài nói, slide thuyết trình.
Thứ quan trọng nhất trong hành lý của tôi là điện thoại, máy tính và bộ sạc.
Tôi nghĩ mình mặc gì cũng được,
vì tôi là nhà khoa học nên chả ai để ý đến cách ăn mặc.
Tôi thích có một bữa tiệc. Tôi muốn tôn vinh bọn trẻ và gia đình
và những việc họ đã làm.
Phần lớn công việc của chúng tôi là thử nghiệm lâm sàng
hoặc chăm sóc bệnh nhân EB
khi có gì đó không ổn. Thật tuyệt khi có dịp vui vẻ cùng họ.
Chúng tôi có ba đứa con ruột,
và một cậu con trai 17 tuổi, Charlie,
và sau đó là Meili, con bé vừa tròn 12 tuổi.
EB THỂ LOẠN DƯỠNG LẶN
Không ai có thể hiểu được
cảm giác làm mẹ của một bé mắc EB là như thế nào.
Giống như dõi theo một đứa trẻ mới tập đi,
và bạn sợ chúng sẽ đập mặt vào bàn cà phê.
Đó là cảm giác khi bạn dõi theo con mình khi chúng mắc EB, ở mọi độ tuổi.
Chúng tôi có nhóm các gia đình EB trên Facebook để hỗ trợ lẫn nhau,
nhưng được gặp mặt trực tiếp rất có ý nghĩa với tôi.
Thật an ủi khi không cảm thấy cô đơn.
Dễ chịu nhỉ? Vì mẹ thấy lạnh.
Vậy phần chia sẻ của bệnh nhân, mình có Deanna, Hodges.
Deanna cảm thấy thế nào khi được phát biểu?
Cô ấy đã sẵn sàng. Ta chỉ cần để cô ấy làm việc của mình.
Ừ.
Tôi chỉ mong mọi thứ suôn sẻ và mọi người đến nơi an toàn.
Và tôi rất vui khi việc này thành hiện thực.
Mình đã nói bao lâu rồi nhỉ? Mình đã thành công, đã làm được rồi.
Thú vị là, có một học thuyết khoa học gọi là hiệu ứng cánh bướm.
Nó có nghĩa là một chuyển động khởi xướng nhỏ
có thể tạo ra một làn sóng chuyển động khổng lồ sau đó.
Và theo nhiều cách, tôi tin là những bước tiến
và sự chuyển mình của cộng đồng EB và EBRP
có liên quan rất nhiều đến hiệu ứng cánh bướm.
Trước khi tổ chức này bắt đầu,
không có điều trị, không có nghiên cứu,
không có lựa chọn, và rất ít hy vọng.
Mười năm sau, chúng tôi đã đi từ số 0 đến 40 thử nghiệm lâm sàng,
đã quyên góp được 60 triệu đô-la,
tài trợ cho 140 dự án.
Và lần đầu tiên, chúng tôi có
phương pháp điều trị đầu tiên được FDA duyệt.
Sao nó lại quan trọng đến vậy?
Có 400 triệu người trên hành tinh mắc bệnh hiếm, mười người thì có một.
95% người mắc bệnh hiếm không có phương pháp điều trị được duyệt.
Nhờ có sự tận tụy và nỗ lực của tổ chức, chúng tôi đã vượt qua con số 5%.
Nhưng đó mới chỉ là bắt đầu.
Làm theo cách cũ thôi vẫn chưa đủ.
Cần có những bước đi táo bạo để tạo nên thay đổi.
Và chúng tôi đang làm điều đó.
Chúng tôi tìm ra những cách mới, vượt qua những giới hạn,
và đó là cách tạo nên bước tiến thực sự có thể thay đổi những cuộc đời.
Chúng tôi hy vọng mô hình và cách tiếp cận của mình trong giải quyết EB
có thể mở rộng sang chữa các bệnh hiếm khác,
như bệnh Huntington, xơ nang và Tay-Sachs.
Sau khi chữa khỏi EB,
điều mà tôi cực kỳ hy vọng, chúng tôi có thể chuyển sang bệnh khác.
Cả cộng đồng cùng chung một giấc mơ sẽ tạo nên sức mạnh và chạm đến trái tim.
Chúng tôi rất quyết tâm.
Tôi nghĩ chúng tôi sẽ chấm dứt nó.
Đó là hy vọng của tôi.
Khi lần đầu tôi biết đến EB,
và lần đầu gặp đứa con mắc bệnh của người bạn,
tôi… chúng tôi đã nghĩ:
"Đây là căn bệnh khủng khiếp nhất mình từng thấy, mình có thể làm được gì?"
Và rồi: "Được rồi, mình có thể nói về nó.
Cứ bắt đầu từ những điều nhỏ để xem thế nào".
Và khi tôi gặp mọi người trên phố,
hay khi đến các show diễn, lúc nhóm đang hát,
luôn có một fan Pearl Jam tuyệt vời đến nói với tôi:
"Chúa ơi, tôi thích điều các bạn đang làm…"
Tôi khóc mất. "…cho mấy bé mắc EB".
Khi càng tiếp xúc với cộng đồng này
và càng hiểu về nó,
bạn sẽ càng khó lờ đi những khó khăn mà những gia đình này phải đối mặt.
Chúng ta ai cũng một lần vượt qua chông gai rồi,
đó là minh chứng tại sao ta có thể giữ được niềm tin
và nuôi hy vọng.
Nhưng khó nhất chính là kiên nhẫn.
Nếu gây quỹ và nâng cao nhận thức
có thể thúc đẩy quá trình
nghiên cứu tìm ra thuốc chữa và cách ứng dụng nó,
thì đó chỉ là vấn đề thời gian.
HAMILTON, TỈNH ONTARIO CANADA
Bắt đầu nào… Ồ, không ổn.
- Con muốn thế nào? - Xuống chút ạ.
Được rồi.
Vâng, ổn rồi.
Tôi và gia đình, nhất là tôi với mẹ, có mối quan hệ rất thân thiết.
Cũng nhờ thế mà tôi cảm thấy lạc quan hơn trong cuộc sống.
Tôi thật may mắn khi có những người chăm sóc mình
và sẵn sàng thay đổi cuộc sống của họ để giúp tôi sống theo ý mình.
Tôi không trang điểm để che đi căn bệnh của mình,
mà dùng nó để giúp mình tự tin hơn.
Nó giống như một bộ giáp mà tôi cần để tự bảo vệ mình.
Tôi sinh năm 1992.
Hồi bé, tôi không thể bò vì đầu gối và tay tôi sẽ bị rách toác.
Nên tôi thực sự đã học cách đi khá nhanh.
Tôi học khá tốt ở trường.
Những năm tuổi teen rất khó khăn. Tôi đã cố bảo vệ mình.
Tôi nghĩ sự tự tin vốn có của mình đã tạo nên sự khác biệt lớn.
Tôi luôn yêu thích hội họa.
Tôi nhớ hồi bé mình chỉ toàn vẽ
vì không thể lắp những khối Lego.
Tôi không thể tháo chúng ra, không thể gắn chặt chúng.
Nên bố mẹ đã đưa tôi bút chì màu và giấy vẽ,
và tôi phát hiện mình có thể chơi với chúng hàng giờ liền.
Tôi có xu hướng pha trộn hiện thực và siêu thực trong tác phẩm của mình.
Kiểu những thứ điên rồ và ngớ ngẩn,
khiến bạn phải suy nghĩ lại về thứ mình đang nhìn.
EB đã lấy đi rất nhiều thứ.
Khả năng đi lại và cánh tay của tôi.
Tôi đã thử nhiều bộ phận giả khác nhau,
và vì da tôi quá mỏng manh, nên nó không hiệu quả và không dùng được.
Đó là lúc mà tôi phải tự hỏi:
"Mình cứ tiếp tục hủy hoại da mình với cái này
hay là học cách sống không cần nó?"
Với tôi, cách tiếp cận cuộc sống là sống trọn vẹn từng khoảnh khắc
và không đắm chìm vào những thứ mình không thể thay đổi được.
Có Charlie sẽ tuyệt nhỉ?
Vâng.
- Con nghĩ anh sẽ làm gì? - Rượt con, bắn con.
Ừ, đúng rồi, bắn con.
Chúng tôi từng nhận nuôi và điều trị những trẻ có nhu cầu y tế.
Chồng tôi đi làm còn tôi làm mẹ toàn thời gian.
Tôi nhận được cuộc gọi
nói là có một bé bị bỏ rơi ở bệnh viện ở Milwaukee, Wisconsin.
Thằng bé bị bệnh bẩm sinh và rất mong manh,
nên bạn cần bế nó trên gối.
Họ muốn biết liệu tôi có thể đến đó
xem tình trạng của thằng bé và đưa nó về nhà không, vì nó sắp chết.
- Giỏi lắm, nhóc. - Gỡ vài miếng nữa thôi.
Họ đưa tôi một lọ morphine cầm về
và nói: "Hãy giúp thằng bé thoải mái".
Thằng bé không chết.
Nó không trở nặng mà lớn lên khỏe mạnh.
Và không đời nào chúng tôi trả thằng bé về lại hệ thống nuôi hộ.
Rõ ràng lúc đó chúng tôi rất yêu nó.
Và chúng tôi đã nhận nuôi thằng bé.
- Chào, Char. - Chào ạ.
- Hôm nay con làm gì cho mẹ nào? - Kia ạ.
Charlie phải vật lộn rất nhiều.
Từ lúc mới sinh, nó đã phải chịu những cơn đau khủng khiếp.
Da nó tróc ra như vỏ quả đào chín.
Tôi không nghĩ nó có thể vượt qua nếu không thực sự là một chiến binh.
Giỏi lắm, Charlie.
Trò này vui thật.
Con muốn đi nữa.
Meili, con bé ở một trại trẻ mồ côi ở Bắc Kinh, Trung Quốc.
Họ gửi chúng tôi những bức ảnh.
Và có một bức ảnh chụp con bé quấn băng khắp người.
Tôi và chồng mình, Kevin, nhìn ảnh và nói:
"Chúa ơi, mình không thể từ chối".
Không thể tin… Mắc EB đã đủ khổ rồi.
Nhưng đây lại là một đứa trẻ trơ trọi ở trại trẻ mồ côi
mắc EB loạn dưỡng lặn,
thì tôi… không thể bỏ mặc được.
Nên chúng tôi đã nhận nuôi Meili. Con bé lúc ấy sáu tuổi.
Chào mẹ.
Con bé sợ.
Ổn thôi con.
Meili cảm thấy rất thoải mái
vì giờ con bé đã có thể được băng bó,
giúp đỡ đau hơn rất nhiều.
Rowan là một cô bé đặc biệt theo cách của riêng mình.
Mẹ, con mang được cái này.
Bạn chưa thấy ai hài hước, thông minh như con bé.
Dù đã trải qua những điều kinh khủng,
nhưng con bé vẫn vượt qua và giữ được sự vui vẻ.
Được rồi.
Quên mặc quần ngắn rồi.
Ngày Rowan ra đời là ngày tuyệt vời nhất đời tôi.
Con bé có vài vết nhỏ trên người, như vùng da đỏ dưới móng tay
và vài cái như mụn nước nằm gần như trên bề mặt mắt,
nhưng chúng rất nhỏ.
Tôi cứ nghĩ đó là những vết kỳ lạ khi mới sinh.
Khi con bé bắt đầu có những vết thương,
nó nhanh chóng trở thành cơn ác mộng
và là ngày tồi tệ nhất đời tôi.
Đó là khi một bác sĩ đến và nói có thể con bé bị nhiễm trùng nặng…
hoặc mắc bệnh gọi là ly thượng bì bọng nước.
Ông ấy nói rất khẽ.
Và ông ấy nói: "Bệnh này sẽ theo suốt đời".
BĂNG CẮT SẴN
GẠC CUỘN
TÊN THUỐC, LIỀU DÙNG, HƯỚNG DẪN
ĐÁNH DẤU & KÝ NẾU CHO DÙNG THỜI GIAN CHO DÙNG THUỐC
Tôi sẽ đánh đổi tất cả để Rowan được khỏe mạnh.
Bất cứ thứ gì.
Căn bệnh này thật tàn nhẫn.
Nó không quan tâm bạn là đứa trẻ đáng yêu thế nào.
Không quan tâm bạn chỉ là một em bé, hay mới ba tuổi.
Nó chỉ đơn giản bóp nát bạn, dù là một đứa trẻ hay một gia đình, và…
Vâng, tôi sẽ đánh đổi mọi thứ để con bé không mắc EB.
Được rồi. Xem bố vào tắm cho con kìa.
- Bố vào. - Thích nhỉ?
Là một người làm cha mẹ,
bạn sẽ cảm thấy an ủi khi biết rằng có những người ngoài kia
đang cố gắng hết sức để tìm cách chữa trị.
Tôi rất hy vọng họ sẽ sửa được gen.
Không thích đâu!
Không sao. Mình sẽ giúp con nhanh lành lại.
- Con sẽ lành lại hết, được chứ? - Úi úi da!
Mình sẽ giúp con lành lại hết, được chứ?
Sẽ không còn đau nữa.
Kìa, cẩn thận, Rowan.
Nào, hôm qua mình nói con giống tiên cá chỗ nào nhỉ, Rowie?
Vì con mắc EB, nên nó khiến con đặc biệt.
Nên…
Ừ, chắc chắn nó khiến con đặc biệt rồi. Và tiên…
Và tiên cá đặc biệt vì là nửa người nửa cá.
Vì họ hơi khác mọi người một chút.
Có thể họ phải làm những việc khác với mọi người nữa.
Mẹ tháo băng ra nhé?
Bạn gặp những bạn nhỏ đang phải vật lộn với căn bệnh này.
Đó là hình ảnh tột cùng của một điều gì đó dễ tổn thương nhất
mà bạn từng chứng kiến
trong đời mình, trên hành tinh này.
Đồng thời, họ cũng cho thấy sự bản lĩnh
và kiên cường hơn bất cứ điều gì bạn từng chứng kiến
hoặc nhìn thấy trong đời.
Họ đã cố gắng hết sức để sinh tồn.
Họ xứng đáng được thưởng một phương thuốc vì những nỗ lực của mình.
Họ có quyền được sống trên hành tinh này, chắc chắn là vậy.
Chúng tôi thực sự không hiểu rõ lắm cho đến khi đưa thằng bé về nhà.
Cho mẹ xem lưng nào.
Quay lại nào.
Lúc đó chúng tôi mới hiểu EB là gì và nghiêm trọng thế nào,
và chăm sóc da cho thằng bé tốn thời gian ra sao.
Thế giới của chúng tôi hoàn toàn đảo lộn.
Đó là lần tắm và thay băng khổ nhất.
Chúng tôi mới từ Trung Quốc về được ba tháng,
nên tình trạng của Eli và bệnh EB còn khá mới với chúng tôi.
Tôi đã dừng đếm khi chúng tôi làm vỡ 30 bọng nước.
Thằng bé hét lên đau đớn và lúc đó đã tối muộn.
Tôi nhìn quanh và mấy đứa con khác của tôi đã đi ngủ.
Tôi cảm thấy vô cùng tội lỗi vì đã không đọc truyện
và đắp chăn cho chúng.
Nên tôi dừng việc lại và chạy đến phòng chúng,
ôm chúng vào lòng rồi quay lại…
làm nốt việc.
Kéo, búa, bao, ra.
Đỡ hơn rồi.
Mẹ toàn nói thế.
- Xong rồi. - Nó dính dính.
Tôi biết đã quá muộn với nhiều bạn bị mắc EB.
Tôi hy vọng sẽ có phương thuốc giúp được Eli khi thằng bé còn sống.
Lấy áo phông đi. Mình hơi muộn rồi,
nên mặc nhanh nào.
Thời gian rất quan trọng
vì những đứa trẻ mắc EB không có nhiều thời gian.
Càng sớm có thuốc chữa, càng có nhiều trẻ được kéo dài sự sống.
Đừng quên tranh con vẽ tặng Ed.
Vâng.
Con bé đang làm nhiệm vụ.
Phòng nào vậy, Rowie?
Ngay đây này
Con biết nhỉ.
Được rồi. Con muốn bấm chuông không?
Được không?
- Ừ, chắc được rồi. - Được rồi.
- Chào. - Mời vào.
Chúng tôi đến để nhờ trang điểm, vâng.
Được rồi, mình sẽ làm mắt em lấp lánh nhé. Được chứ?
- Vâng. - Được rồi.
- Mình vén tóc em ra sau nhé? - Vâng.
Tóc em xinh quá.
Ôi, cảm ơn chị.
Dài ghê.
Chị cắt hết tóc rồi vì nó làm chị phát điên.
Được rồi. Sẽ hơi nhột nhé.
- Có nhột không? - Có ạ.
- Như con gì bò nhỉ? - Vâng.
Chị đánh tiếp đây.
Xong rồi.
Nhìn thử xem.
- Con bé sẽ đeo kính. - Em thấy sao?
- Thích ạ. - Muốn đeo kính vào xem thử không?
- Vâng. - Đeo vào xem nào.
Mình sẽ làm tương tự bên kia.
Được rồi.
Đẹp rồi nhỉ?
- Vâng. - Ừ.
Cụng tay nào.
- Tuyệt. Hẹn gặp ở đêm nhạc nhé? - Vâng.
Được rồi. Chúc nhóc vui.
- Chị cũng vậy ạ. - Tạm biệt, bé cưng.
Tạm biệt chị.
Chỉ cần lấy giày cho con. Còn gì nữa không?
Lấy giày và mũ, còn bông tai thì mình đã dán cho con rồi.
Vì con không thể xỏ lỗ tai.
Keo dán mi.
Không biết đã đầy đủ chưa.
- Ngay chưa? - Chỉnh nếp được không ạ?
Ổn rồi ạ.
Tôi đã vẽ bộ ba tranh này.
Tôi tặng nó cho Eddie và Jill như một lời cảm ơn
vì đã mời chúng tôi đến đây và đã làm mọi thứ cho cộng đồng EB,
cũng như đã tạo nên một mức độ nhận thức toàn cầu,
vì chính họ đã khơi dậy làn sóng này.
Tôi hy vọng sẽ tặng anh ấy ở chương trình, như thế sẽ thật tuyệt.
Đây chỉ là chút lòng biết ơn. Họ đã làm quá nhiều cho chúng tôi,
vậy tại sao cộng đồng chúng tôi không đền đáp lại họ chứ?
Mọi người sẵn sàng chưa? Đi thôi.
Sắp đến rồi.
Ôi, háo hức quá!
Tham gia cùng cộng đồng EB và Quỹ Hợp tác Nghiên cứu EB,
tôi không nghĩ đó là một lựa chọn. Chính nó đã chọn chúng tôi.
Cộng đồng này,
bạn sẽ ngay lập tức bị ấn tượng bởi sức mạnh
và sự kiên trì mỗi ngày của họ
để vượt qua những khó khăn mà chính ta cũng khó tưởng tượng nổi.
Cháu đã vẽ Space Needle tặng chú Eddie Vedder
vì chú ấy sống ở Seattle.
Khi bạn thấy nỗi đau khủng khiếp mà những đứa trẻ này phải chịu đựng…
Lily, nhìn vào đây!
…và tưởng tượng trái tim bố mẹ sẽ cảm thấy thế nào,
bạn sẽ đặt ra mục tiêu thời gian.
Và thật khó để không muốn
dành phần lớn đời mình để làm gì đó giúp đỡ họ.
VÀO CUỘC TÌM PHƯƠNG THUỐC HỘI NGHỊ CẤP CAO
VÀO CUỘC TÌM PHƯƠNG THUỐC THÁNG 10, 2023 GÂY QUỸ HỢP TÁC NGHIÊN CỨU EB
Cảm giác khí thế,
nhiệt huyết, hy vọng, lạc quan, và hân hoan
khi mọi người cùng quy tụ lại đây, nơi bệnh nhân có thể ngồi
và nói chuyện với bác sĩ đang tìm thuốc chữa cho họ.
Và bác sĩ đó có thể nói chuyện với công ty sinh học
muốn đưa nghiên cứu của họ
từ phòng thí nghiệm ra thử nghiệm lâm sàng.
Việc quy tụ mọi người lại một nơi, trong cùng một phòng
là điều tuyệt vời và sung sướng nhất mà chúng tôi từng hình dung.
Tôi và Hodges sẽ cùng chia sẻ trong buổi thảo luận chuyên đề.
Cô ấy là thư ký chính thức của tôi, nên cô ấy…
Cô ấy quản lý mọi thứ giúp tôi
- vì tôi rất lộn xộn. - Tôi giúp anh ấy đi đúng hướng.
Đúng vậy, và tôi rất cần điều đó.
Cộng đồng chúng tôi rất nhỏ,
nên ai làm gì ở mức độ mà Deanna và tôi đang làm
thì đều biết nhau.
- Thật tuyệt khi có tiệc vui với nhau. - Đúng vậy.
- Chị thế nào? - Chị ổn. Em thế nào?
- Vui được gặp em. - Em cũng vậy.
Ôm chị một cái nhé?
Em thế nào?
Khi mọi người cùng chung cảnh ngộ
quy tụ lại với nhau, điều kỳ diệu sẽ xảy ra.
Và chúng tôi giống nhau, đều có chung cảnh ngộ
và cùng hướng đến một mục tiêu.
Bạn chỉ muốn ai đó hiểu được
những gì bạn phải trải qua hàng ngày.
Chào.
Tôi ổn.
- Tôi vui lắm. - Tôi cũng vui khi chị đến. Đây là…
Jill đang làm tất cả mọi thứ có thể để chữa bệnh EB.
Cô ấy cho tôi hy vọng với thái độ tích cực: "Mình sắp được rồi".
Tất cả những tin nhắn trước đều: "Chuyện này thật kinh khủng".
Và họ đã thay đổi điều đó. Họ đã biến nỗi sợ thành hy vọng.
Tôi thấy thật nhẹ nhõm khi ngày này cuối cùng cũng đến.
Sáu tháng trước, nó chỉ là một ý tưởng nhỏ xíu
mà chúng tôi bàn vu vơ.
Giờ nó đã thành hiện thực, có ảnh hưởng to lớn,
chạm đến trái tim mọi người, và các gia đình rất tự hào.
Đó là điều tôi mong đợi nhất.
Chân thành cảm ơn. Và chào mừng đến với cuộc gặp mặt đầu tiên
của Vào Cuộc Tìm Phương Thuốc.
Cảm ơn mọi người đã đến.
Phần chia sẻ của bệnh nhân rất tuyệt khi có Deanna và Hodges
cùng nói về cuộc sống hàng ngày của họ.
Khó khăn lớn nhất đối với một người quá độc lập
là chấp nhận việc mình có thể nhờ vả người khác.
Chỉ cần nói: "Ồ, xin lỗi, giữ cửa giúp tôi được không?"
Vì thế giới này không phải là nơi "hiếu khách"
nếu ta nhìn nó một cách thấu đáo.
Nhiều người không hiểu nghĩa là sao.
Nói thẳng ra là, đôi khi bạn phải khốn nạn thì mới tồn tại được.
Có rất nhiều thứ…
Xin lỗi.
…mà mọi người không hiểu được.
Và tôi rất biết ơn mọi người ở EBRP
vì những việc họ đang làm và đó là lý do tôi ở đây.
Không gì tuyệt hơn việc được gặp gỡ bệnh nhân, bạn bè
và những người đã tài trợ cho nghiên cứu của mình nhiều năm qua.
Chúng tôi ở đây để tìm ra thuốc chữa
và để giúp đỡ bệnh nhân EB cả ở hiện tại và tương lai.
Khi nói chuyện với các gia đình và bệnh nhân,
bạn sẽ thấy hy vọng hơn bao giờ hết.
Có bệnh nhân ngồi trong phòng này
đang nhận được phương pháp điều trị đầu tiên được FDA duyệt.
Nó không chỉ chữa lành mà còn tạo ra sự ảnh hưởng.
Mãi đến gần đây, Chúng tôi chỉ toàn dùng băng gạc.
Đó là cách để che vết thương, và không thể làm gì khác.
Nhưng giờ, với bệnh nhân mắc EB loạn dưỡng thường và lặn,
đã có phương pháp điều trị mới có thể áp dụng mỗi tuần,
và nó thực sự trị tận gốc vấn đề di truyền với làn da của con bé.
Nó cho ta cơ hội chủ động trong điều trị
nhờ cơ chế chỉnh sửa gen cho da,
từ đó giúp da thực sự khỏe hơn trước,
và ngăn chặn quá trình tổn thương.
Khi đã có phương pháp điều trị những vết thương mạn tính này rồi,
tôi tin chắc rằng ta sẽ thấy được sự khác biệt rõ
trong tiên lượng dài hạn, hy vọng là vậy,
với những bệnh nhân mắc RDEB như Rowan.
Vì nếu bạn có những vết thương không bao giờ lành,
chúng sẽ thành yếu tố gây nguy cơ cao
dẫn đến ung thư ác tính đặc thù ở người mắc bệnh này.
Nhiều người đã không qua khỏi.
Mẹ dán cái này lên nhé? Chỉ…
Chỗ này viết gì ạ?
Thật buồn khi nghĩ đến những gia đình khác vẫn chưa có phương pháp điều trị
cho thể EB của họ
vì họ vẫn đang đợi.
BỆNH VIỆN NHI COLORADO KHUÔN VIÊN Y TẾ ANSCHUTZ
Thêm quả sồi không? Con có thể nhặt một quả.
Con có một quả sồi.
Đẹp đấy. Được rồi, vào thôi.
Mẹ xem nào.
Công việc của tôi với tư cách là một bác sĩ nhi khoa và EB,
là giúp những bé đó có một tuổi thơ
và được trải nghiệm cuộc sống.
Những thứ chúng ta coi là đương nhiên
là những thứ tôi phải giúp bảo vệ cho bé đó và gia đình của bé.
- Xin chào. - Chào ạ.
Chào, Rowan. Cháu khỏe chứ?
EB khởi phát ngay từ những ngày đầu đời
và chỉ có xu hướng ngày càng trầm trọng hơn,
dần dần xâm chiếm đến cuộc sống của trẻ theo thời gian.
Công việc của tôi và đội ngũ tuyệt vời của mình
là tìm ra cách giúp đứa trẻ đó có một tuổi thơ trọn vẹn.
Xong rồi. Tai cũng có vẻ ổn và khỏe mạnh.
Được chứ?
Chúng tôi nắm rõ nguyên nhân di truyền của EB,
từ đó có được mục tiêu điều trị
và phương hướng chữa dứt điểm nó.
Đến lượt cháu.
Cẩn thận, Rowie.
Chẩn đoán thế nào, bác sĩ?
Như hạch ạ.
Ở đây là kết quả xác thực bằng huỳnh quang miễn dịch
của mô hình ghép dị chủng.
Về cơ bản, ta đang kiểm tra sự hiện diện của da người
trên lưng con chuột, và cô có thể thấy ở đây,
tương tự khi nhìn vào hai dấu hiệu đặc trưng
là loricrin và vimentin ở người,
ta có thể xác nhận việc tạo ra da người thành công.
EB thực sự là một mô hình quan trọng để thử nghiệm các liệu pháp mới.
Một thập kỷ trước, việc điều trị EB chủ yếu là chăm sóc triệu chứng.
Mười năm trước chẳng ai ngờ rằng
giờ đây ta có thể dễ dàng thao tác trên tế bào ẩn mình ngay trong đĩa,
đạt đến độ chỉnh sửa gen cực kỳ chính xác,
và có khả năng đưa ra phương pháp điều trị dứt điểm
cho những bệnh vốn được coi là nan y như EB.
Chúng ta đã tiến bộ rất nhiều,
và liệu pháp gen dựa trên virus vừa được duyệt cho những bệnh nhân này.
Tuy không phải cách chữa dứt hẳn,
nhưng nó là phương pháp điều trị vô cùng hiệu quả,
và là giải pháp tạm thời cho những bệnh nhân này
trong khi chúng tôi phát triển một liệu pháp lâu dài hơn.
Đó là một bước tiến
trong việc tìm ra thuốc chữa khỏi hẳn cho bệnh nhân mắc EB.
Vâng.
Khi không có sự hỗ trợ của băng thì nó kiểu như…
Vùng da quanh chỗ đặt ống G của cháu nhìn rất khỏe mạnh.
Một thập kỷ trước, chúng ta khó tưởng tượng nổi
cách chữa bệnh này thế nào,
vậy mà giờ đây, nó không còn nằm trong trí tưởng tượng nữa.
Nó ở ngay trong phòng thí nghiệm,
trong bệnh viện,
và ngay tại nhà bệnh nhân.
Chúng ta đã làm được, đã đến rất gần với thuốc chữa EB.
- Có vẻ như nó sẽ đâm vào… - Ôi không!
Vậy là khỏi đi chơi đu quay luôn.
Con thấy kẹo trong tủ kia không?
- Sao ạ? - Con mở cửa ra sẽ thấy kẹo.
Giờ nó là kẹo của con.
Quá đã! Kit Kat!
Sướng như tiên luôn.
Con thích lắm.
Con không quen vẽ bút mực.
Eli được nhận nuôi từ Trung Quốc khi bốn tuổi rưỡi.
Sắp xong rồi.
- Lily, em sẽ làm tàu tên lửa. - Gì cơ?
Vậy à?
Và em sẽ cố làm mười cái tên lửa đẩy.
Một, hai, ba, bốn, năm,
sáu, bảy, tám, chín, mười, 11, 12.
Hồi Eli khoảng năm tuổi,
hễ đến nơi công cộng là mọi người lại nhìn thằng bé.
Lúc đó Lily rất cáu và vẫy tay về phía họ,
chống nạnh nói: "Chúng tôi nhìn thấy đấy".
Có phòng tắm nữa.
Thế là chúng tôi làm những chiếc áo in chữ "Đến chào đi",
để bảo mọi người rằng đừng nhìn nữa
mà hãy đến làm quen những người có vẻ ngoài khác biệt.
Lily có làm một video nhỏ
nói rằng: "Nếu thấy ai đó khác biệt, hãy đến chào, đừng nhìn họ".
Đây là điều bạn làm khi gặp ai đó trông khác mình.
- Xin chào. - Chào.
Đấy, dễ lắm.
- Cháu muốn cho chú biết về EB. - EB?
Đây ạ.
- Cảm ơn. - Cảm ơn.
Khi thấy chúng mặc những chiếc áo và phát các tấm thẻ,
tôi rất ngạc nhiên khi hai đứa trẻ 6 tuổi và 8 tuổi
lại có thể dạy người lớn một thông điệp đơn giản nhưng sâu sắc như vậy.
- Cháu muốn cho cô biết về EB. - Được, cảm ơn cháu.
Tôi hy vọng sẽ có nhiều người tử tế với người khác hơn sau việc này.
Người ta nói hãy cẩn thận, đừng nên gặp người hùng của mình.
Nhưng tối nay ở đây, tôi muốn các bạn dành chút thời gian
để gặp người bạn, người thầy, người hùng của tôi, Eli.
Tôi sẽ đến nói lời chào
Khi tôi gặp Eli Tôi sẽ đến nói lời chào
Khi nghe nói có cách trị, thằng bé rất phấn khích,
và hỏi: "Mình đi nhận được không?" Tôi cứ phải nói:
"Không phải loại cho con, nhưng họ đang tìm cách chữa cho con".
Ôi, như tôi mơ Đôi cánh cháu rực sáng trong đêm
Những hôm đau quá, nó hỏi: "Trời ơi, thuốc trị kia đâu?
Con cần nó ngay bây giờ".
Tôi nói: "Mẹ biết".
Đến từ cháu
Ôi, cháu tạo nên kết nối
Và tôi theo lời khuyên của cháu
Khi cháu nói
Tôi sẽ đến nói lời chào
Chúng tôi cần thuốc chữa bây giờ. Không còn thời gian để đợi nữa.
Gần đây nhiều đứa trẻ mắc EB đã ra đi,
và tôi đã ngừng nói với Eli và Lily, bạn biết đấy…
Xin lỗi.
Càng lớn, thằng bé càng đến gần độ tuổi của những đứa trẻ đã mất đó.
Thật đau lòng.
Cậu bé ở kia. Chào, Eli.
Cùng mẹ và chị gái cậu bé.
Giỏi lắm, anh bạn.
Tôi sẽ đến nói lời chào
Khi tôi gặp Eli
Tôi sẽ đến nói lời chào
Khi tôi gặp Eli Tôi sẽ đến nói lời chào
Khi tôi gặp Eli
Tôi sẽ đến nói lời chào
Ôi, Eli Tôi sẽ đến nói lời chào
Garrett, cảm ơn cậu hôm nay đã đến. Chúng tôi rất cảm kích.
Hôm nay mình sẽ làm thử nghiệm lâm sàng
để kiểm tra xem cấy ghép da bằng liệu pháp gen
có thể chữa lành vết thương mạn tính không.
Quy trình thử nghiệm lâm sàng cần sinh thiết một mẩu da bình thường của cậu
rồi gửi nó đến phòng lab, và chúng tôi sẽ nuôi mẩu da đó,
nhưng dùng một loại virus để đưa collagen VII chuẩn vào.
Chúng tôi hy vọng sẽ giúp các tế bào da của cậu khỏe mạnh.
Và mong rằng chúng sẽ chữa lành những vết thương mạn tính.
Cậu thấy ổn chứ?
Trong nhiều thử nghiệm lâm sàng về EB,
bệnh nhân đầu tiên không thể là trẻ em.
Vì chúng tôi không nắm rõ mức độ an toàn,
nên rất cần đến những anh hùng như Garrett và những bệnh nhân lớn tuổi khác
để làm người tiên phong.
- Xin lỗi, Garrett. - Vâng.
- Được chứ? - Vâng.
Ổn chứ, Garrett?
Garrett 27 tuổi.
Những khi nào giúp được, cậu ấy sẽ giúp.
Hồi bé, tôi mơ ước được chơi bóng rổ.
Vì anh em tôi đều chơi bóng rổ.
Tôi định chơi một chút, nhưng…
cuối cùng việc đó lại quá sức với tôi.
Giờ tôi sẽ lấy một mẫu nhỏ.
Vùng này sẽ hơi đau với cậu ấy.
- Không sao, con làm tốt lắm. - Còn lâu không?
- Thế nào rồi? - Cô ấy lấy rồi, Garrett.
Tôi chỉ đang chậm nhẹ, làm sạch chỗ đó thôi.
Chúng tôi không chắc nó có hiệu quả với cậu không,
nhưng với dữ liệu cùng sự có mặt và tham gia của cậu
sẽ giúp được rất nhiều người.
Tôi làm tất cả vì các em thế hệ sau,
hy vọng vết thương của các em ấy có thể được chữa lành.
Có thể các em ấy sẽ sống thêm 10, 20, 30 năm nữa.
Hy vọng họ không phải trải qua những gì tôi đã trải qua.
Đây là nhiệm vụ quan trọng. Bạn không được phép nghĩ quá nhiều.
Vì nếu nghĩ, bạn sẽ khóc. Mà bạn không thể khóc trước mặt họ.
Họ cần bạn vui tươi, tích cực và tự tin.
Và chúng tôi cùng nhau vượt qua.
Một khi có được gen, bạn sẽ hiểu cách mô phỏng,
kiểm tra, và chỉnh sửa gen đó.
Nói một cách đơn giản, bạn có một bản sao DNA của bệnh nhân
và trên đó có đột biến.
Các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra rằng bạn có thể dùng enzyme
để đổi đoạn DNA lỗi bằng đoạn DNA khỏe mạnh,
và nó cực kỳ chính xác.
Chỉnh sửa CRISPR giống như bạn bôi đen một từ trên Word,
bạn nhấn nút xóa, từ đó biến mất, sau đó bạn đưa từ mới vào.
Đó chính là những gì chúng tôi đang làm bên trong nhân tế bào của mô này.
Chúng tôi hy vọng mình có thể tạo ra các mô đã được sửa lỗi gen cho bệnh nhân
để thay thế làn da hiện tại của họ bằng da thường.
Thay vì dùng băng gạc, ta sẽ sửa lỗi nó vĩnh viễn.
Thật mừng vì giờ đây ta đã có hy vọng.
Tôi mơ đến một ngày ta có thể chấm dứt nỗi đau cho các em.
Giảm đau đớn thực sự.
Chơi bóng đá mà không phải sợ.
Tham gia nhiều hơn vào cuộc sống, bất kể điều gì có ý nghĩa.
Để ước mơ của các em ấy không bị dập tắt vì bệnh EB.
Một thời gian dài chúng tôi không có liệu pháp nào được FDA duyệt.
Như số 0 tròn trĩnh, chẳng có gì.
Tập trung toàn lực vào EB
và chữa khỏi căn bệnh có một gen đột biến này
có ý nghĩa rất lớn.
Có ít người mắc EB, nhưng có rất nhiều người
mắc bệnh di truyền hiếm gặp khác,
và chúng tôi cảm thấy đây như bước mở đường
để chữa vô số căn bệnh khác.
Parkinson, Alzheimer,
những điều ta rút được từ đây,
tầm ảnh hưởng của nó sẽ lan rộng sang các bệnh khác.
Mỗi ngày người bệnh trải qua là một cực hình.
Theo truyền thống, khoa học không thể tiến hành nhanh
vì phụ thuộc vào trợ cấp chính phủ và phải viết báo cáo.
Đôi khi phát bực.
Nhưng nhờ nguồn tài trợ tư nhân,
và các quỹ hỗ trợ bệnh nhân, chúng tôi đã có thể rút ngắn thời gian.
Tôi cảm thấy rất vui khi được tham gia vào hành trình này.
Hãy tiến tiếp và tiến nhanh hơn nữa.
Jean, cô ngồi ở đâu?
Một lát tôi sẽ nói thêm về Jean.
Chuyện tôi định nói là điện thoại tôi, nó nằm trên cây piano kia,
và tôi kiểm tra nó để nếu là John Fogerty thì tôi muốn chúc ngủ ngon.
Tôi chuẩn bị ra diễn nên sẽ nói chuyện với anh ấy sau.
Và…
Nhưng chuyện tôi muốn nói là cái điện thoại cứ rung mãi.
Tôi không thích kể xấu ai,
nhưng nhiều lúc, mình thực sự sốc và không tin nổi là
người ta lại nhắn vậy cho mình đúng năm phút trước khi mình ra diễn.
Kiểu: "Này, Ed, tôi đến rồi, nhưng đang lái xe, đỗ xe ở đâu vậy?
Đỗ xe ở đâu?"
"Tôi tính mua vài cái burrito,
chắc sẽ đến muộn, anh ăn không?
Nếu anh muốn, tôi có thể mang lên sân khấu".
"Có một quán bar bên kia đường.
Anh có muốn uống gì trước khi diễn không?"
Cái thằng ngu vãi.
Tôi đang cố…
Xin lỗi, tôi không nên nói thế.
Xin lỗi mấy bé, chú chỉ…
Nhưng cháu biết không, Rowan, đôi lúc người ta ngu lắm, và…
Nhưng tôi không nhắn thế.
Và lần đầu tiên
tôi nhận được một thông tin hữu ích
mà tôi không hề biết,
và tôi nghĩ thông tin đó đáng được nhắc tới.
Anh này nhắn cho tôi nói là:
"Không biết anh nhớ không, nhưng cách đây 33 năm,
ban nhạc Pearl Jam đã có buổi diễn đầu tiên
tại quán Off Ramp ở Seattle".
33!
Đây quả là một điều may mắn.
Và quay lại với bác sĩ Jean.
Cô ấy nói là vào những năm 1990
khi cô ấy đang học ở trường y, và suốt nhiều năm học ở trường y,
cô ấy được chở trên xe và nghe những bản nhạc
từ Seattle, đặc biệt là nhạc của nhóm chúng tôi.
Khi nghe thế và biết cô ấy là một trong những nhà nghiên cứu hàng đầu
sẽ giúp chữa khỏi bệnh này,
và cô ấy cũng là bác sĩ điều trị cho bệnh nhân,
khi biết âm nhạc của chúng tôi góp phần vào thành công của cô,
đó là một trong những thành tựu lớn nhất của chúng tôi.
Nên Jean à, tôi yêu cô.
Cộng đồng EB là một nhóm đặc biệt.
Họ cho thấy sự dũng cảm,
và điều đó khiến tôi bước ra khỏi vùng an toàn của mình
để đón nhận thêm thử thách.
Những đứa trẻ này, tôi xin lỗi, nhưng chúng ngầu lòi.
Có nhiều người thực sự tuyệt vời và thông minh
đang cống hiến cuộc đời mình để giúp bọn trẻ. Thật đáng quý.
Đây là thuốc điều trị.
Nó trông như thế này. Có bốn ống tiêm.
Trong những ống tiêm là virus sống thực sự.
Virus đã được biến đổi
để đi vào tế bào da
và cắt bỏ đoạn DNA lỗi của con bé.
Khi lần đầu tiên có cơ hội dùng thuốc này,
em nghĩ mình đã khóc gần đúng một tiếng.
- Không biết anh có nhớ không. - Ừ.
Nhưng đó là một ngày trọng đại
mà chúng ta đã mong chờ suốt tám năm qua.
Lần đầu tiên có được thuốc trị
thực sự có ý nghĩa to lớn.
Rất nhiều giọt nước mắt hạnh phúc.
Nhưng nói cho cùng, nó chỉ trị thôi chứ không chữa khỏi.
Chúng tôi cần thuốc chữa.
Con giỏi lắm, Ro.
Đôi khi tôi thấy những vùng da trông như không để lại sẹo
mà lành lại gần giống da thường.
Và đó là nhờ thuốc.
Đó không phải điều mà da con bé có thể tự làm được.
J, em cần một ống thuốc khác.
Sau đó chúng ta bôi thuốc lên,
miếng băng này sẽ giữ thuốc,
và mai, chúng tôi sẽ rửa sạch
và thay lại băng mới cho con bé.
Toàn bộ quá trình mất khoảng bốn đến năm tiếng.
Theo cách nào đó, buổi tối tôi đã ngủ ngon hơn.
Tôi cảm thấy mình bớt đi những ngày tồi tệ, buồn bã
và lo âu của một người làm cha mẹ.
Giờ anh chỉ cần đưa em kéo thôi.
Những ngày đó vẫn đến,
nhưng chỉ cần nhìn vào
chặng đường dài mà mình đã đi qua từ khi sinh Rowan,
tôi lại thấy tràn đầy hy vọng.
Chúng tôi xin bắt đầu với một tin buồn.
Charlie Knuth đã qua đời.
Charlie Knuth, cậu bé mà chúng ta thường gọi là "Nhóc Charlie"
đã mất ở tuổi 17.
Thằng bé chiếm trọn trái tim của cả cộng đồng bởi cá tính của mình.
Thằng bé là trùm văng tục và rất hay chửi thề,
nhưng mọi người thích điều đó vì thằng bé thật sự là…
là chính Charlie.
Pháp sư bóng ma đã tìm thấy đá quý.
Thằng bé muốn được làm bố,
muốn kết hôn, có bạn gái,
và muốn đến trường.
Ôi không.
Đó là một ngày bình thường.
Charlie ổn, vẫn đi lại cười nói, và hôm đó tôi ra ngoài
để làm mấy việc lặt vặt,
và khi tôi về, thằng bé nói thấy không khỏe.
Nó vào nhà vệ sinh, rồi trở ra và đến nằm bên cạnh tôi.
Tôi đang ngồi trên ghế, và nó nằm cạnh tôi trên ghế,
rồi cứ thế ngủ thiếp đi.
Nên tôi cứ để nó ngủ.
Nếu nó thấy không khỏe thì cứ để nó ngủ một giấc.
Rồi đến nửa đêm, tôi nghe nó phát ra một tiếng kinh hoàng
giống như tiếng hét. Lần đầu tiên tôi nghe tiếng đó.
Tôi vội chạy xuống lầu, và thằng bé…
đang ngồi trên ghế,
nói mê sảng và không còn ý thức,
tôi gọi nó cũng không nghe. Lúc đó tôi biết nó đã bị sốc nhiễm trùng.
Chúng tôi đã gọi 911,
và nhanh chóng lên trực thăng,
đến thẳng Bệnh viện Nhi Milwaukee.
Món quà lớn nhất với người mẹ như tôi là biết rằng thằng bé đã không hề sợ.
Char?
Hãy bỏ cái…
- Thằng bé không phải mất thêm nữa. - Hãy bỏ cái…
Tôi thật may mắn khi được gặp Charlie.
Không hề hối tiếc.
Mình suýt đạp vào mặt bố.
Chào, Trisha
và Meili.
Những bố mẹ phi thường, và chúng tôi đã quen biết nhau.
Chúng tôi đã gặp nhau ở Minnesota nhiều năm trước,
và chúng tôi có nhiều…
Xin lỗi.
Chúng tôi có nhiều cuộc trò chuyện tuyệt vời với Charlie qua điện thoại.
Thằng bé có một năng lượng tuyệt vời,
và rất thông minh, hóm hỉnh.
Thằng bé như Jeff Ross mini mắc EB vậy.
Thằng bé nói "Mẹ kiếp", như…
Nhưng giờ chúng tôi sống cùng những ký ức về Charlie
và vẫn luôn nghĩ về thằng bé.
Chúng tôi rất biết ơn vì anh chị đã đến tham gia cuối tuần này.
Cảm ơn.
Và…
Charlie,
bài này có một câu mà chú muốn dành tặng cháu,
đó là câu ở đoạn điệp khúc.
Chờ đợi
Nhìn đồng hồ Đã bốn giờ rồi
Phải chấm dứt thôi
Phải nói với anh ấy
Không thể chịu thêm nữa Cô tập trước lời nói
Khi anh mở cửa
Cô nằm mặt quay đi
Vờ như đang ngủ
Khi anh nhìn qua cô
Cô nói dối rằng cô yêu anh
Chẳng thể tìm được ai tốt hơn anh
Cô mơ trong sắc màu Cô mơ trong sắc đỏ
Chẳng thể tìm được ai tốt hơn anh
THỦY CUNG SEATTLE
Bọn cháu đang ở thủy cung, và sẽ đi xem hải cẩu và rái cá.
Rowie, con bé thường nói muốn trở thành một đứa trẻ bình thường.
Tôi nghĩ đó là nỗi khổ của con bé…
- Mình có thể chạm vào cá heo. - Mẹ biết. Thật tuyệt.
Cua!
Con muốn chạm vào cua.
Điều khiến tôi đau lòng là khi con bé nhìn tay tôi và nói:
"Tay mẹ đẹp quá. Con muốn có bàn tay như mẹ".
Và đó là những lúc mà chúng tôi thật sự khao khát có một phương thuốc
để chấm dứt những vết thương,
để cuộc sống của con bé được giống như bao người khác.
Rowan,
tôi luôn phải lòng giọng nói của cô bé.
Mỗi lần cô bé… tôi chỉ…
Giọng nói ngọt ngào nhất trần đời.
Và cảm ơn cháu đã đến.
Cháu muốn đứng lên không, Rowan? Cháu có thể.
Cô bé đây rồi.
Chào cháu.
- Con hải cẩu đó tên gì ạ? - Nó tên Chiidax.
Nó là động vật được giải cứu.
- Mở nào. - Mở nào.
- Ồ! - Cháu giỏi lắm.
- Cháu có năng khiếu đấy. - Cảm ơn ạ.
Đúng rồi. Tốt. Giỏi lắm.
Nó thật dễ thương. Mắt to y như chó nhà cháu.
Thật tuyệt khi được ở cùng nhau
và làm những việc của trẻ con
mà không cần phải làm gì đó đau đớn.
Con thấy cái này chứ?
- Con băng bó cho rùa biển nhé? - Vâng.
- Bọn tớ sẽ giúp cậu khỏe hơn. - Giỏi lắm.
Giỏi lắm.
Được chơi đùa ở đây lúc này cảm giác thật tuyệt.
BẢO TÀNG VĂN HÓA ĐẠI CHÚNG
- Vậy có khu kỳ ảo… - Mình có đi khu kinh dị không?
Con cũng muốn đi xem, nhưng mình còn nhiều thời gian mà.
Tôi thích đọc sách, nhất là truyện kỳ ảo và hư cấu,
nên chỗ này đúng gu của tôi,
mọi thứ đều rất nghệ thuật.
Tuyệt thật.
Những tác phẩm này thật đẹp.
Ôi trời.
Có thể tôi hơi cuồng một chút.
Con muốn xem cái này.
- Con muốn mặc chiếc quần đó. - Ừ. Màu bạc luôn à?
Vâng.
Là một nghệ sĩ, bạn mới thực sự thấu hiểu
những tâm huyết đã đổ vào trong các tác phẩm này.
Không gian nơi đây thực sự khiến bạn choáng ngợp,
và được truyền cảm hứng khi thấy
một quá trình ứng dụng đơn giản lại có thể tạo ra một tác phẩm đẹp đến vậy.
Ồ! Đỉnh thật.
Là một cây banjo.
Nghệ thuật thực sự là một lối thoát.
Bạn như đắm chìm vào khoảnh khắc sáng tạo của mình,
và tôi thường thích bật nhạc để thả hồn theo nó.
Đôi khi bạn ngồi đó suốt ba, bốn tiếng mà không hề hay biết.
Nó thực sự khiến bạn trân trọng
những thứ đang hiện hữu ngay trước mắt mình.
- Chào, Ed. - Em khỏe chứ?
- Thật vui khi được chính thức gặp anh. - Ừ, cuối cùng cũng gặp.
- Vâng. - Ôi, bạn tôi.
Em có quà tặng anh chị.
Em đã tự làm nó.
Tôi đã hy vọng em nói thế.
Đây là chút quà nhỏ thay lời cảm ơn vì những việc anh chị đã làm.
- Không cần thế đâu. - Cho EBRP.
Em biết là không cần, nhưng em vẫn muốn tặng.
Ôi trời.
Đẹp thật.
- Là bọn chị à? - Vâng.
Xem em vẽ tỉ mỉ chưa này.
Em muốn chia sẻ cảm hứng của mình.
Ồ, ghép lại này.
- Yêu em. - Cảm ơn anh chị. Em cũng yêu anh.
Chị rất vui khi em đến đây. Mình đã có những giây phút tuyệt vời.
Vui lắm ạ.
Cộng đồng đã phát triển theo cấp số nhân trên toàn thế giới.
Và thật an ủi khi biết những người khác có thể hiểu nỗi đau của mình
và mình không cô đơn.
Các nhà nghiên cứu hiện nay nói
trong vòng một thập kỷ nữa sẽ có thuốc chữa.
Nên nếu ta đứng lên hôm nay, không gì là không thể.
Được rồi, tôi rất vinh dự được giới thiệu trực tiếp với các bạn
người bạn tuyệt vời của tôi, Deanna.
Seattle, đây là Deanna.
Deanna, đây là Seattle.
Em nói là chúng ta sẽ làm
ít nhất một ly tequila sau khi…
Chắc chắn rồi.
Tiếp tục chương trình nào. Vẫn còn rất nhiều điều thú vị.
Yêu em, Deanna.
Một lần nữa nào.
Nhìn chung, bệnh nhân EB rất dễ mắc ung thư
vì da chúng tôi dễ bị tổn thương hơn.
Riêng tôi đã có năm đợt chống chọi với ung thư biểu mô tế bào vảy,
về cơ bản thì đó là ung thư da giai đoạn bốn.
Hãy cố sống cuộc đời rực rỡ nhất khi mình còn có thể.
Với tôi, tôi đã học được rằng nên hướng đến chất lượng hơn số lượng.
Mắc EB đã tạo nên tôi của ngày hôm nay.
Tôi không mong ai mắc nó, nhưng tôi biết mình đã tốt lên nhờ nó.
Vì nó khiến tôi trở thành một người độc lập
và đấu tranh mạnh mẽ như ngày hôm nay.
HAI TUẦN SAU CHUYẾN ĐI ĐẾN SEATTLE,
DEANNA ĐÃ QUA ĐỜI VÌ NHỮNG BIẾN CHỨNG CỦA BỆNH EB.
CÔ ẤY CHỈ MỚI 31 TUỔI.
Thật đặc biệt khi được chơi nhạc vì một mục đích,
và mục đích đó chính là nhiệm vụ tuyệt vời này,
cùng với sự đồng hành của các bác sĩ nhà nghiên cứu, nhà khoa học
nhà hoạt động, nhà tài trợ
và các gia đình đã cho chúng ta thấy họ bản lĩnh đến thế nào.
Nên có mặt mọi người ở đây,
và…
Tôi xúc động quá. Chờ tôi chút.
Cứng rắn lên nào, anh bạn.
Chúng tôi gửi đến vũ trụ mong ước có một phương thuốc
vì đó là điều mà cha mẹ muốn và các em nhỏ muốn.
Những người hoài nghi nghĩ "Sao cô lại cố chữa nó?" này nọ.
Sao lại không?
Tôi nói: "Không, sẽ chữa khỏi. Chờ mà xem".
Thời gian đã được đặt ra, nó thực tế và khả thi.
Bạn không muốn từ bỏ họ.
Bạn muốn điều tốt hơn cho họ.
Tôi nghĩ ta có thể chữa được EB.
Tất cả chúng tôi cảm thấy vinh dự sâu sắc khi được phục vụ những chiến binh EB.
Nhiệm vụ của chúng tôi là tiếp thêm động lực cho họ,
cho họ thấy ánh sáng cuối con đường.
Những người trong cộng đồng rất mạnh mẽ, và họ khiến bạn mạnh mẽ hơn.
Tôi không biết phải diễn đạt nó thế nào.
MEILI NHẮC CHÚNG TA HÃY LUÔN KIÊN CƯỜNG. PHƯƠNG CHÂM CỦA CÔ BÉ: "CON SẼ CỐ TIẾP".
ROWAN THÍCH LÀM CHỊ CẢ. NHỮNG BƯỚC NHẢY CỦA CÔ BÉ MANG ĐẾN NỤ CƯỜI.
ELI VỪA CÓ BẠN THÂN MỚI ~ CHÚ CHÓ CỦA CẬU BÉ, COPPER.
CẬU BÉ VẪN MÊ KẸO NHƯ NGÀY NÀO.
VỚI HÀNG TRIỆU NGƯỜI MẮC BỆNH HIẾM, THỜI GIAN KHÔNG PHẢI THỨ XA XỈ ~
ĐÓ LÀ CUỘC ĐUA VỚI BỘ MÁY QUAN LIÊU, THIẾU KINH PHÍ, VÀ ƯU TIÊN CỦA CHÍNH PHỦ
CHÚNG TA CÓ TRÁCH NHIỆM THÚC ĐẨY KHOA HỌC,
ĐẢM BẢO NHỮNG PHƯƠNG PHÁP ĐIỀU TRỊ THAY ĐỔI CUỘC ĐỜI
ĐẾN ĐƯỢC VỚI NHỮNG NGƯỜI CẦN NÓ NHẤT.
Đây là bức vẽ mà Eli tặng tôi.
Rất chi tiết, thật phi thường.
Tôi đặt nó trong phòng thu.
Thính giác của tôi rất tệ…
Ồ, chào.
Thính giác của tôi rất tệ, ai đến gần tôi cũng không hay.
Và…
Tôi có thể… Nhưng bù lại mắt tôi rất tinh.
Tôi có thể thấy vợ mình gật đầu.
Phải, Ed, anh chẳng nghe thấy gì.
Tối qua có người xin tôi ký lên quả bóng chày. Tôi đã đồng ý.
Tôi không biết sao lại có nó, nhưng đây có thể là quà sinh nhật của bạn.
Ra đây, bước ra ánh sáng nào.
- Bạn thế nào? Bạn tên gì? - Deanna.
Phải nói là, con đường để có được
vé miễn phí xem Eddie Vedder thật gian truân nhỉ.
Còn gì nữa không? Tôi giống ai?
Có lẽ là Howie Mandel, chắc vậy.
CÙNG TÌM RA PHƯƠNG THUỐC TẠI EBRESEARCH.ORG
Biên dịch: Sương Lâm